Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet/Proof of Concept-studie av oral QLT091001 hos försökspersoner med Leber Congenital Amaurosis (LCA) eller Retinitis Pigmentosa (RP) på grund av Retinal Pigment Epitelial 65 Protein (RPE65) eller Lecitin:Retinol Acyltransferas (LRAT) mutationer

13 maj 2013 uppdaterad av: QLT Inc.

Fas 1b-studie för att utvärdera QLT091001 hos försökspersoner med Leber Congenital Amaurosis (LCA) eller Retinitis Pigmentosa (RP) på grund av ärftliga brister av retinalt pigment epitelial 65 protein (RPE65) eller Lecitin:Retinol Acyltransferas (LRAT)

Syftet med denna studie är:

  • för att utvärdera säkerheten för oral QLT091001
  • för att utvärdera om 7-dagarsbehandling med oral QLT091001 kan förbättra synfunktionen hos patienter med LCA eller RP på grund av RPE65- eller LRAT-mutationer
  • för att utvärdera varaktigheten av visuell funktionsförbättring (om observerad)

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

32

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60608
        • The Chicago Lighthouse for People Who Are Blind or Visually Impaired (The Pangere Center For Inherited Retinal Diseases)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Scheie Eye Institute
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital
  • Tyskland
      • Tubingen, Tyskland
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner diagnostiserade med LCA eller RP (med en mutation i antingen RPE65 eller LRAT)

    • Försökspersoner med LCA måste vara 5-65 år gamla
    • Försökspersoner med RP måste vara 18-65 år gamla
  • Försökspersoner som har en "bäst korrigerad" synskärpa på 3 bokstäver eller bättre (20/800 Snellen ekvivalent) eller livskraftiga fotoreceptorer på OCT/FAF.

Exklusions kriterier:

  • Försökspersoner som aktivt deltar i en experimentell terapistudie eller som har fått experimentell terapi inom 60 dagar från dag 0.
  • Försökspersoner med något kliniskt viktigt onormalt fysiskt fynd vid screening.
  • Försökspersoner som har tagit något receptbelagt eller experimentellt oralt retinoidläkemedel (t.ex. Accutane,® Soriatane®) inom 6 månader från dag 0 och försökspersoner som inte tolererat sin tidigare orala retinoidmedicin kommer att exkluderas oavsett tidpunkten för den senaste exponeringen.
  • Patienter med diabetes eller kronisk hyperlipidemi, hepatit, pankreatit eller cirros i anamnesen.
  • Försökspersoner som har tagit något kosttillskott som innehåller ≥10 000 IE vitamin A inom 60 dagar efter screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Synfält
Tidsram: 12 månader
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Vitala tecken, kliniska laboratorietester, elektrokardiogram (EKG) och biverkningar
Tidsram: 12 månader
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

QLT Inc.

Utredare

  • Studierektor: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 augusti 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 november 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 november 2009

Första postat (Uppskatta)

16 november 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

14 maj 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 maj 2013

Senast verifierad

1 maj 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RET IRD 01

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på LCA (Leber Congenital Amaurosis)

Kliniska prövningar på QLT091001

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera