Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheids-/Proof of Concept-onderzoek van oraal QLT091001 bij proefpersonen met Leber Congenital Amaurosis (LCA) of Retinitis Pigmentosa (RP) als gevolg van Retina Pigment Epithelial 65 Protein (RPE65) of Lecithine:Retinol Acyltransferase (LRAT) Mutaties

13 mei 2013 bijgewerkt door: QLT Inc.

Fase 1b-onderzoek om QLT091001 te evalueren bij proefpersonen met Leber Congenital Amaurosis (LCA) of Retinitis Pigmentosa (RP) als gevolg van overgeërfde deficiënties van Retina Pigment Epithelial 65 Protein (RPE65) of Lecithine:Retinol Acyltransferase (LRAT)

Het doel van deze studie is:

  • om de veiligheid van oraal QLT091001 te evalueren
  • om te evalueren of 7-daagse behandeling met oraal QLT091001 de visuele functie kan verbeteren bij proefpersonen met LCA of RP als gevolg van RPE65- of LRAT-mutaties
  • om de duur van de verbetering van de visuele functie te evalueren (indien waargenomen)

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

32

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Duitsland
      • Tubingen, Duitsland
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital
  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60608
        • The Chicago Lighthouse for People Who Are Blind or Visually Impaired (The Pangere Center For Inherited Retinal Diseases)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Scheie Eye Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen gediagnosticeerd met LCA of RP (met een mutatie in RPE65 of LRAT)

    • Proefpersonen met LCA moeten tussen de 5 en 65 jaar oud zijn
    • Onderwerpen met RP moeten 18-65 jaar oud zijn
  • Proefpersonen met een "best gecorrigeerde" gezichtsscherpte van 3 letters of beter (20/800 Snellen-equivalent) of levensvatbare fotoreceptoren op OCT/FAF.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen die actief deelnemen aan een onderzoek naar experimentele therapie of die binnen 60 dagen na dag 0 experimentele therapie hebben gekregen.
  • Proefpersonen met een klinisch belangrijke abnormale fysieke bevinding bij screening.
  • Proefpersonen die binnen 6 maanden na dag 0 receptplichtige orale retinoïdemedicatie (bijv. Accutane® Soriatane®) hebben ingenomen en proefpersonen die hun eerdere orale retinoïdemedicatie niet verdroegen, worden uitgesloten, ongeacht het tijdstip van de laatste blootstelling.
  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van diabetes of chronische hyperlipidemie, hepatitis, pancreatitis of cirrose.
  • Proefpersonen die binnen 60 dagen na screening supplementen hebben ingenomen die ≥10.000 IE vitamine A bevatten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Gezichtsveld
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Vitale functies, klinische laboratoriumtests, elektrocardiogram (ECG) en bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

QLT Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 november 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 november 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

16 november 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

14 mei 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 mei 2013

Laatst geverifieerd

1 mei 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RET IRD 01

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op LCA (Leber congenitale amaurose)

Klinische onderzoeken op QLT091001

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bangladesh

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren