肌萎缩侧索硬化症的美金刚疗法 (TAME)
美金刚联合利鲁唑（常规护理）治疗 ALS 的 IIA 期开放标签试验
研究概览
详细说明
我们一直对为肌萎缩性侧索硬化症患者开发更具活性的抗兴奋性毒素混合物的作用非常感兴趣。 作为这种兴趣的一部分，我们一直在研究疾病进展的潜在标志物。 我们的候选标志物之一是 ALS 患者脑脊液中 TAU 水平升高。 虽然 Tau 的存在最初被描述为用于阿尔茨海默病患者的辅助诊断测试，但很明显许多神经退行性疾病在 CSF 中具有升高的 Tau 水平。 因此，Tau 确实是任何疾病过程中神经元死亡增加的标志。
虽然尚未对 ALS 中的 Tau 水平进行深入研究，但 2003 年的一份报告显示，70% 的 ALS 患者脑脊液中的 Tau 水平升高（Sussmuth 等人）。 我们还收集了一系列 24 名临床确诊为 ALS 的患者，发现其中 22 名在诊断时 Tau 水平升高。
我们对 NMDA 受体拮抗剂美金刚可以抑制和逆转 Tau 异常过度磷酸化的发现很感兴趣，这种异常过度磷酸化会导致正常 Tau 微管以及微管相关蛋白 1 (MAP-1) 和 MAP-2 的隔离。 此外，美金刚已被证明可以阻止微管的分解，如果 Tau 过度磷酸化 (Li et al., 2004)。
我们已向 2005 年的国际运动神经元疾病会议提交了有关 ALS 患者的两个轶事数据。 这两名患者根据临床和电生理数据被诊断为肌萎缩侧索硬化，并且在诊断时发现他们的脑脊液中 Tau 水平升高。 两名患者都接受利鲁唑作为标准疗法，并接受美金刚 10 mg BID 治疗 6 个月。 6 个月后，他们的病程显然非常缓慢。 对他们的 CSF 的重复分析表明 Tau 水平已恢复正常。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85018
- Phoenix Neurological Associates, LTD
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准
- 18-85岁
- 男女不限
- 根据 El Escorial 标准临床确定的 ALS
- CSF 中 Tau 水平升高
排除标准：
- FVC 低于 1.5 L 或需要呼吸辅助的患者
- 肝病史
- 严重肾功能衰竭
- 利鲁唑或美金刚不耐受史
- 任何其他使试验不太可能完成的合并症
- 如果是女性，怀孕或哺乳；或者，如果处于育龄期，则不愿意使用节育措施。
- 服用任何试验药物。 非试验药物不是排除的原因。
- 不愿提供同意
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：积极的
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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通过 ALS 功能评定量表 (ALSFRS) 对 ALS 疾病进展进行标准化评估，并比较基线、6 个月和 12 个月时的 Tau 水平
大体时间：18个月
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18个月
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次要结果测量
结果测量 |
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通过定量测力法测量的肌肉力量变化（基线对比 18 个月）
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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美金刚的临床试验
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Geropharm完全的