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癫痫儿科受试者辅助布瓦西坦的开放标签长期研究

2025年10月1日 更新者：UCB Pharma SA

开放标签、单臂、多中心、长期研究，以评估布瓦西坦用作癫痫儿科受试者辅助治疗的安全性和有效性

本研究将评估布立西坦在患有癫痫的儿科受试者中的安全性和耐受性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项 3 期、开放标签、单臂、多中心、长期研究，旨在评估布瓦西坦 (BRV) 在癫痫儿童中的安全性和有效性。

本研究最初是为已完成先前 BRV 研究的儿科受试者设计的。

通过方案修正案 4，“直接登记”受试者的招募从“最多”另外 100 名受试者修改为“至少”100 名受试者，使计划的总招募人数保持在大约 600 名，以允许患者数量达到 1 的灵活性曝光年。

协议修正案 5 包括了用于其他儿科核心开发研究的受试者的准入标准。 为临时转入其中一项研究并恢复参与 N01266 的 N01266 受试者提供了额外的清晰度。

随着协议修正案 6，中央脑电图阅读和进入访问脑电图被删除。 提供了一些关于研究评估（问卷、脑电图）的说明，并且纳入标准与早期的地方修正案一致。

在协议修正案 7 中，更新了妊娠部分，以澄清所有妊娠都必须填写妊娠报告和结果表。

对于协议修正案 8，根据报告登记对研究变量进行了重新分类。 实施了因 COVID19 大流行引起的修改，并提供了参与者可以过渡到另一项 BRV 研究的说明。

主要目标是评估 BRV 的长期安全性和耐受性。 次要目标是评估 BRV 在长期暴露期间的功效。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

257

阶段

  • 第三阶段

扩展访问

可用的 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利
        • N01266 210
      • Budapest、匈牙利
        • N01266 224
      • Budapest、匈牙利
        • N01266 247
      • Debrecen、匈牙利
        • N01266 222
      • Miskolc、匈牙利
        • N01266 232
  • 墨西哥
      • Aguascalientes、墨西哥
        • N01266 223
      • Chihuahua City、墨西哥
        • N01266 611
      • Culiacán、墨西哥
        • N01266 609
      • Guadalajara、墨西哥
        • N01266 603
      • Monterrey、墨西哥
        • N01266 610
  • 德国
      • Bayern、德国
        • N01266 218
      • Freiburg im Breisgau、德国
        • N01266 209
  • 意大利
      • Messina、意大利
        • N01266 212
      • Parma、意大利
        • N01266 213
      • Pavia、意大利
        • N01266 238
      • Pavia、意大利
        • N01266 239
      • Roma、意大利
        • N01266 230
      • Roma、意大利
        • N01266 256
  • 捷克语
      • Hradec Králové、捷克语
        • N01266 502
      • Ostrava Prouba、捷克语
        • N01266 504
      • Prague、捷克语
        • N01266 240
  • 比利时
      • Brussels、比利时
        • N01266 202
      • Brussels、比利时
        • N01266 203
      • Leuven、比利时
        • N01266 201
      • Leuven、比利时
        • N01266 204
  • 法国
      • Lille、法国
        • N01266 207
      • Paris、法国
        • N01266 206
  • 波兰
      • Bialystok、波兰
        • N01266 404
      • Gdansk、波兰
        • N01266 403
      • Kielce、波兰
        • N01266 406
      • Krakow、波兰
        • N01266 402
      • Poznan、波兰
        • N01266 401
      • Szczecin、波兰
        • N01266 407
      • Wroclaw、波兰
        • N01266 405
  • 爱尔兰
      • Cork、爱尔兰
        • N01266 211
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • N01266 243
    • Florida
      • Gulf Breeze、Florida、美国、32561
        • N01266 108
      • Wellington、Florida、美国、33470
        • N01266 103
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • N01266 118
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02111
        • N01266 106
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、美国、55102
        • N01266 101
    • Missouri
      • Chesterfield、Missouri、美国、63017
        • N01266 113
    • New York
      • Buffalo、New York、美国、14222
        • N01266 105
      • New York、New York、美国、10029
        • N01266 252
      • Rochester、New York、美国、14642
        • N01266 104
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • N01266 237
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • N01266 107
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • N01266 111
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15201
        • N01266 114
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • N01266 117
  • 英国
      • London、英国
        • N01266 215
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • N01266 309
      • Madrid、西班牙
        • N01266 306
      • Palma de Mallorca、西班牙
        • N01266 301
      • Seville、西班牙
        • N01266 248
      • Valencia、西班牙
        • N01266 308

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

4周 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

所有科目：

  • 知情同意书 (ICF) 由父母或法定代表人签署并注明日期
  • 受试者/法定代表人被认为是可靠的并且能够遵守协议
  • 对于女性受试者：
  • 受试者没有生育能力

或者，如果有生育能力且性活跃的女性仅在以下情况下：

  • 适当的避孕方法
  • 妊娠试验阴性
  • 了解未充分保护性活动的后果和潜在风险，了解并正确使用避孕方法，并愿意将任何避孕措施变更告知调查员

长期随访对象：

- 参加核心研究并确诊为癫痫的男性或女性受试者，预计长期服用 BRV 可获得合理益处

直招科目：

  • 受试者是年龄≥4 岁至 <17 岁的男性或女性
  • 根据国际抗癫痫联盟 (ILAE) 分类，受试者具有部分性发作 (POS) 的临床诊断
  • 受试者的脑电图与 POS 的临床诊断相符
  • 在使用至少一种抗癫痫药物（AED；同时或相继）进行适当的治疗（根据研究者的意见）后，观察到受试者出现不受控制的 POS
  • 受试者在筛选访视 (ScrV) 前的 3 周内至少有 1 次癫痫发作 (POS)
  • 对象正在服用至少 1 AED。 在 ScrV 之前，所有 AED 都需要保持稳定剂量至少 7 天。 在允许使用 ScrV 之前，迷走神经刺激器稳定至少 2 周，并将被视为伴随 AED。 每周服用一次以上的苯二氮卓类药物（对于任何适应症）将被视为同时使用的 AED

排除标准：

所有科目：

  • 受试者是孕妇或哺乳期女性
  • 受试者患有严重的医学、神经或精神疾病或实验室检查值，这可能会影响受试者的安全。
  • 受试者计划参与另一种研究药物或设备的任何临床研究。
  • 受试者具有以下任何一项的 >1.5x 正常上限 (ULN)：丙氨酸氨基转移酶 (ALT)、天冬氨酸氨基转移酶 (AST)、碱性磷酸酶 (ALP)，或 >1.0xULN 总胆红素（如果已知，≥1.5xULN 总胆红素吉尔伯特综合症）。 如果受试者只有总胆红素升高 >ULN 和 <1.5xULN，则将胆红素分馏以确定可能未确诊的吉尔伯特综合征（即直接胆红素 <35%）。 如果在长期新生儿黄疸的情况下怀疑良性未结合的高胆红素血症，在与医学监测员讨论后，可以考虑总胆红素 > ULN 的 N01349 受试者进行研究。 对于 ALT、AST、ALP 或总胆红素的基线结果 >ULN 的随机受试者，必须了解基线诊断和/或任何有临床意义的升高的原因并记录在 eCRF 中。 如果受试者的 >ULN ALT、AST 或 ALP 不符合 LTFU 受试者表 5-1 中引用的基线和直接登记受试者的筛选访问时的排除限制，如果可能，在给药前重复测试以确保没有进一步持续的临床相关增加。 如果出现临床相关的增加，则必须与医疗监督员讨论纳入该受试者。 导致 ALT、AST 或 ALP 高于排除限度 25% 的测试可以重复一次以进行确认。 这包括重新筛选。
  • 受试者患有慢性肝病。

长期随访对象：

  • 在核心研究过程中，受试者对本方案中所述的 BRV 或赋形剂或比较药物过敏。
  • 受试者对核心研究中的就诊时间表或药物摄入的依从性较差。
  • 年龄≥6 岁的受试者终生有自杀未遂史（包括实际企图、企图中断或企图中止），或在过去 6 个月内有自杀意念，如对问题 5 的肯定回答（“是”）所示EV 的哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS)。 如果受试者在 EV 时对哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C SSRS) 的问题 4 的肯定回答（“是”）表示没有具体计划而有积极的自杀意念，则应立即将受试者转诊至心理保健中心专业人士，可能会根据研究者对受试者继续研究/研究药物治疗的益处/风险的判断而被排除在研究之外。

直招科目：

  • 受试者之前接受过 BRV。
  • 受试者在 ScrV 时同时使用了 LEV。 此外，在 ScrV 之前至少 4 周内禁止使用 LEV。
  • 受试者患有继发于进行性脑病或肿瘤或任何其他进行性神经退行性疾病的癫痫。 根据研究者的意见，稳定的动静脉畸形、脑膜瘤或其他良性肿瘤可能是可以接受的。
  • 受试者有原发性全身性癫痫病史。
  • 受试者在 ScrV 之前的一个月或在向上滴定期间有癫痫持续状态的病史。
  • 受试者有假性癫痫病史或存在。
  • 对象仅患有热性惊厥。
  • 受试者正在服用非尔氨酯，连续接触时间少于 18 个月。 在 ScrV 前 18 个月内服用非尔氨酯联合治疗和洗脱的受试者。
  • 用氨己烯酸治疗有视野缺损的受试者。
  • 受试者对吡咯烷酮衍生物或研究产品赋形剂过敏或有多种药物过敏史。
  • 受试者患有在体格检查期间或根据调查员可获得的其他信息确定的任何具有临床意义的急性或慢性疾病（例如，骨髓抑制、慢性肝病、严重肾功能损害、精神障碍）。
  • 受试者患有基础疾病或正在接受可能干扰研究药物吸收、分布、代谢和消除的治疗。
  • 受试者有任何可能干扰他/她的研究参与的医疗状况（例如，严重感染或预定的择期手术）。
  • 受试者患有绝症。
  • 受试者与研究者确定的实验室参数参考范围值有任何临床显着偏差。
  • 根据调查员的说法，受试者有临床相关的心电图异常。
  • 受试者在 ScrV 前 6 个月内接受过大手术。
  • 受试者在 ScrV 之前的 30 天内接受过任何研究药物或设备。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：布瓦西坦
药品：布立西坦 (BRV)
BRV 的最大剂量为 5.0 mg/kg/天，对于体重 >40kg 的受试者，不超过 200 mg/天的剂量。 受试者可以接受口服溶液或口服片剂。 LTFU 受试者将在 N01266 中开始按照他们在完成核心研究时接受的个体化 BRV 剂量给药。 受试者必须能够耐受核心研究中指定的最小 BRV 剂量，才有资格进入 N01266 的评估期。 剂量可以根据研究者认为必要的和受试者的健康状况的需要进行调整。 所有提前中止研究的受试者都应完成 EDV 并让他们的 BRV 剂量每周最多减少一半剂量，持续最多 4 周，直到剂量为 1 mg/kg/天（受试者为 50 mg/天）体重>50kg）达到。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
研究期间出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者百分比
大体时间：从基线到研究结束（最长 10 年）
TEAE 被定义为在第一次 BRV 给药当天或之后发生的 AE。
从基线到研究结束（最长 10 年）
研究期间出现治疗中出现的严重不良事件 (SAE) 的参与者百分比
大体时间：从基线到研究结束（最长 10 年）
TEAE 被定义为在第一次 BRV 给药当天或之后发生的 AE。 SAE 被定义为满足以下一项或多项标准的事件：a) 死亡，b) 危及生命，（危及生命不包括如果以更严重的形式发生可能导致死亡的反应。 ) c) 严重或持续的残疾/无行为能力，d) 先天性异常/出生缺陷（包括胎儿发生的缺陷），e) 根据适当的医学判断，可能危及参与者并可能需要医疗或手术干预的重要医疗事件预防严重定义中列出的其他结果之一，（重要医疗事件可能包括需要在急诊室 [ER] 或家中进行强化治疗的过敏性支气管痉挛） f) 初次住院或住院时间延长。 （入院的参与者，即使在同一天出院，也符合首次住院治疗的标准）。
从基线到研究结束（最长 10 年）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
从基线到评估期结束时年龄≥2 岁参与者的 28 天调整后部分性发作 (POS) 频率的绝对变化仅具有 POS 的参与者（基于每日记录卡 [DRC]）
大体时间：从基线（LTFU 参与者：先前研究的基线 N01263 [NCT00422422]；和 DE 参与者：当前研究的基线）到评估期结束（长达 10 年）

基于每日记录卡 (DRC) 数据的每 28 天癫痫发作频率的绝对变化计算为每 28 天基线癫痫发作频率减去每 28 天基线后癫痫发作频率。 28 天调整后的癫痫发作频率的计算方法是将部分性癫痫发作的次数除以完成日记的天数，然后将所得值乘以 28。 该 OM 仅在 ≥ 2 岁（根据 DRC 数据）的参与者中进行了分析。

在研究中，FAS 表示完整分析集，EEG 表示脑电图，OM 表示结果测量
从基线（LTFU 参与者：先前研究的基线 N01263 [NCT00422422]；和 DE 参与者：当前研究的基线）到评估期结束（长达 10 年）
从基线到评估期结束时年龄≥2 岁参与者的 28 天调整后部分发作 (POS) 频率的百分比变化（仅基于 POS 的参与者）（基于 DRC 数据）
大体时间：从基线（LTFU 参与者：先前研究的基线 N01263 [NCT00422422]；和 DE 参与者：当前研究的基线）到评估期结束（长达 10 年）
百分比变化计算为每 28 天癫痫发作频率的绝对变化除以每 28 天基线癫痫发作频率乘以 100。 28 天调整后的癫痫发作频率的计算方法是将部分性癫痫发作的次数除以完成日记的天数，然后将所得值乘以 28。 该 OM 仅在 ≥ 2 岁（根据 DRC 数据）的参与者中进行了分析。
从基线（LTFU 参与者：先前研究的基线 N01263 [NCT00422422]；和 DE 参与者：当前研究的基线）到评估期结束（长达 10 年）
50% 的参与者 ≥ 2 岁的总癫痫发作（所有类型）的反应率（基于 DRC 数据）
大体时间：从基线（LTFU 参与者：先前研究的基线 N01263 [NCT00422422]；和 DE 参与者：当前研究的基线）到评估期结束（长达 10 年）
应答者定义为癫痫发作频率从 LTFU 参与者之前研究的基线期或 DE 参与者研究期间减少 ≥ 50% 的参与者。 该 OM 仅在 ≥ 2 岁（根据 DRC 数据）的参与者中进行了分析。
从基线（LTFU 参与者：先前研究的基线 N01263 [NCT00422422]；和 DE 参与者：当前研究的基线）到评估期结束（长达 10 年）
2 岁以下仅使用 POS 的参与者部分性发作 (POS) 的平均每日频率 (ADF) 的绝对变化（基于 EEG 数据）
大体时间：从基线（LTFU 参与者：先前研究的基线 N01263 [NCT00422422] 或 N01349 [NCT03325439]）到评估期结束（最多 10 年）
ADF 的绝对变化计算为基线 ADF 减去基线后 ADF。 ADF 计算为（中央阅读器的癫痫发作次数除以 EEG 的停止日期和时间减去 EEG 的开始日期和时间）乘以 60，再乘以 24。 该 OM 仅在参与者 <2 岁（根据脑电图数据）中进行了分析。
从基线（LTFU 参与者：先前研究的基线 N01263 [NCT00422422] 或 N01349 [NCT03325439]）到评估期结束（最多 10 年）
2 岁以下仅使用 POS 的参与者部分性发作 (POS) 的平均每日频率 (ADF) 的百分比变化（基于 EEG 数据）
大体时间：从基线（LTFU 参与者：先前研究的基线 N01263 [NCT00422422] 或 N01349 [NCT03325439]）到评估期结束（最多 10 年）
平均每日频率 (ADF) 的百分比变化计算为 ADF 的绝对变化除以基线 ADF 乘以 100。 ADF 计算为（中央阅读器的癫痫发作次数除以 EEG 的停止日期和时间减去 EEG 的开始日期和时间）乘以 60，再乘以 24。 该 OM 仅在参与者 <2 岁（根据脑电图数据）中进行了分析。
从基线（LTFU 参与者：先前研究的基线 N01263 [NCT00422422] 或 N01349 [NCT03325439]）到评估期结束（最多 10 年）
2 岁以下参与者的总癫痫发作（所有类型）的 50% 反应率（基于 EEG 数据）
大体时间：从基线（LTFU 参与者：先前研究的基线 N01263 [NCT00422422] 或 N01349 [NCT03325439]）到评估期结束（最多 10 年）
应答者定义为与 LTFU 参与者先前研究的基线期相比癫痫发作频率降低≥50% 的参与者。 该 OM 仅在参与者 <2 岁（根据脑电图数据）中进行了分析。
从基线（LTFU 参与者：先前研究的基线 N01263 [NCT00422422] 或 N01349 [NCT03325439]）到评估期结束（最多 10 年）
具有典型失神发作的 2 岁以下参与者 POS 平均每日频率的绝对变化（基于 EEG 数据）
大体时间：从基线（LTFU 参与者：先前研究的基线 N01263 [NCT00422422] 或 N01349 [NCT03325439]）到评估期结束（最多 10 年）
ADF 的绝对变化计算为基线 ADF 减去基线后 ADF。 ADF 计算为（中央阅读器的癫痫发作次数除以 EEG 的停止日期和时间减去 EEG 的开始日期和时间）乘以 60，再乘以 24。
从基线（LTFU 参与者：先前研究的基线 N01263 [NCT00422422] 或 N01349 [NCT03325439]）到评估期结束（最多 10 年）
具有典型失神发作的 2 岁以下参与者的 POS 平均每日频率百分比变化（基于 EEG 数据）
大体时间：从基线（LTFU 参与者：先前研究的基线 N01263 [NCT00422422] 或 N01349 [NCT03325439]）到评估期结束（最多 10 年）
平均每日频率 (ADF) 的百分比变化计算为 ADF 的绝对变化除以基线 ADF 乘以 100。 ADF 计算为（中央阅读器的癫痫发作次数除以 EEG 的停止日期和时间减去 EEG 的开始日期和时间）乘以 60，再乘以 24。
从基线（LTFU 参与者：先前研究的基线 N01263 [NCT00422422] 或 N01349 [NCT03325439]）到评估期结束（最多 10 年）
2 岁以下有典型失神发作的参与者（基于 EEG 数据）总发作（所有类型）的应答率为 50%
大体时间：从基线（LTFU 参与者：先前研究的基线 N01263 [NCT00422422] 或 N01349 [NCT03325439]）到评估期结束（最多 10 年）
应答者定义为与 LTFU 参与者先前研究的基线期相比癫痫发作频率降低≥50% 的参与者。
从基线（LTFU 参与者：先前研究的基线 N01263 [NCT00422422] 或 N01349 [NCT03325439]）到评估期结束（最多 10 年）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

UCB Pharma SA

调查人员

  • 研究主任：UCB Cares、+1 877 822 9493 (UCB)

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2011年8月1日

初级完成 (实际的)

2022年2月3日

研究完成 (实际的)

2022年2月3日

研究注册日期

首次提交

2011年5月31日

首先提交符合 QC 标准的

2011年5月31日

首次发布 (估计的)

2011年6月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年10月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年10月1日

最后验证

2025年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • N01266
  • 2011-000374-60 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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