Nyílt, hosszú távú vizsgálat a kiegészítő brivaracetámról epilepsziás gyermekeknél

Bevételi kritériumok:

Minden tantárgy:

• A tájékozott hozzájárulási űrlapot (ICF) a szülő(k) vagy törvényes képviselő(k) írják alá és dátumozzák.
• Az alany/törvényes képviselő megbízhatónak minősül, és képes betartani a protokollt
• Női alanyoknak:
• Az alany nem fogamzóképes

VAGY fogamzóképes korú és szexuálisan aktív nők esetén, ha:

• Megfelelő fogamzásgátló módszer
• Negatív terhességi teszt
• Megérti a nem megfelelően védett szexuális tevékenység következményeit és lehetséges kockázatait, megérti és megfelelően alkalmazza a fogamzásgátló módszereket, és hajlandó tájékoztatni a vizsgálót a fogamzásgátlás bármely változásáról

Hosszú távú nyomon követési témák:

- Férfi vagy női alanyok, akik részt vettek egy alapvizsgálatban igazolt epilepszia-diagnózissal, és akiknél ésszerű előny várható a BRV hosszú távú alkalmazásától

Közvetlenül beiratkozott tantárgyak:

• Az alany férfi vagy nő, életkora ≥4 és 17 év
• Az alany klinikai diagnózisa részleges rohamokkal (POS) rendelkezik a Nemzetközi Epilepszia Elleni Liga (ILAE) osztályozása szerint.
• Az alany EEG-je kompatibilis a POS klinikai diagnózisával
• Az alany kontrollálatlan POS-t észlelt legalább 1 antiepileptikus gyógyszerrel (AED; egyidejűleg vagy egymást követően) megfelelő kezelést követően (a vizsgáló véleménye szerint)
• Az alanynak legalább 1 rohama (POS) volt a szűrővizit (ScrV) előtti 3 hét során
• Az alany legalább 1 AED-t szed. Minden AED-nek stabil dózisban kell lennie legalább 7 napig az ScrV előtt. A vagus idegstimulátor legalább 2 hétig stabil az ScrV engedélyezése előtt, és egyidejű AED-nek számít. A hetente egynél többször szedett benzodiazepinek (bármilyen indikáció esetén) egyidejű AED-nek minősülnek.

Kizárási kritériumok:

Minden tantárgy:

• Az alany terhes vagy szoptató nő
• Az alany súlyos orvosi, neurológiai vagy pszichiátriai rendellenességekkel vagy laboratóriumi értékekkel rendelkezik, amelyek hatással lehetnek az alany biztonságára.
• Az alany más vizsgálati gyógyszerrel vagy eszközzel kapcsolatos bármely klinikai vizsgálatban való részvételt tervez.
• Az alanynál több mint 1,5-szerese a normál érték felső határának (ULN) a következők bármelyikének: alanin-aminotranszferáz (ALT), aszpartát-aminotranszferáz (AST), alkalikus foszfatáz (ALP) vagy >1,0xULN összbilirubin (≥1,5xULN összbilirubin, ha ismert). Gilbert-szindróma). Ha az alanynál csak az összbilirubinszint emelkedése van > ULN és < 1,5xULN, akkor frakcionálja a bilirubint, hogy azonosítsa a lehetséges nem diagnosztizált Gilbert-szindrómát (azaz direkt bilirubin <35%). Azok az N01349 alanyok, akiknek összbilirubinja > ULN, figyelembe vehetők a vizsgálatban, ha jóindulatú nem konjugált hyperbilirubinémia gyanúja merül fel elhúzódó újszülöttkori sárgasággal összefüggésben, az orvosi monitorral folytatott megbeszélést követően. Azoknál a randomizált alanyoknál, akiknél az ALT, AST, ALP vagy összbilirubin kiindulási eredménye > ULN, meg kell érteni a kiindulási diagnózist és/vagy a klinikailag jelentős emelkedés okát, és rögzíteni kell az eCRF-ben. Ha az alany >ULN ALT, AST vagy ALP értéke nem éri el a kizárási határértéket az 5-1. táblázatban hivatkozott kiindulási értéknél az LTFU alanyoknál és a Szűrőlátogatás alkalmával a közvetlenül beiratkozott alanyoknál, lehetőség szerint ismételje meg a teszteket az adagolás előtt. annak biztosítása érdekében, hogy ne legyen további folyamatos klinikailag jelentős növekedés. Klinikailag jelentős növekedés esetén az alany felvételét meg kell beszélni az orvosi monitorral. Azok a tesztek, amelyek ALT, AST vagy ALP értékét a kizárási határérték 25%-kal meghaladják, egyszer megismételhetők megerősítés céljából. Ez magában foglalja az újraszűrést is.
• Az alany krónikus májbetegségben szenved.

Hosszú távú nyomon követési témák:

• Az alany túlérzékenységet mutatott a BRV-vel vagy segédanyagokkal vagy összehasonlító gyógyszerekkel szemben, amint az ebben a protokollban szerepel az alapvizsgálat során.
• Az alany rosszul tartotta be a látogatási ütemtervet vagy a gyógyszerbevitelt az alapvizsgálatban.
• A 6 évesnél idősebb alanynak élete során előfordult öngyilkossági kísérlete (beleértve a tényleges kísérletet, a megszakított kísérletet vagy az elvetélt kísérletet), vagy az elmúlt 6 hónapban öngyilkossági gondolatai vannak, amint azt az 5. kérdésre adott pozitív válasz („Igen”) jelzi a Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) az EV-nél. Ha egy alanynak konkrét terve nélkül aktív öngyilkossági gondolatai vannak, amit a Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C SSRS) 4. kérdésére adott pozitív válasz ("Igen") jelez az EV-nél, az alanyt azonnal mentálhigiénés osztályhoz kell irányítani. Professzionális, és kizárható a vizsgálatból a vizsgálónak a tárgynak a vizsgálatban/vizsgálati gyógyszeres kezelésben való folytatásának előnyére/kockázatára vonatkozó megítélése alapján.

Közvetlenül beiratkozott tantárgyak:

• Az alany korábban BRV-t kapott.
• Az alany egyidejűleg LEV-t is használt a ScrV-ben. Ezenkívül a LEV használata tilos legalább 4 héttel az ScrV előtt.
• Az alany progresszív agyi betegség vagy daganat miatt másodlagos epilepsziában szenved, vagy bármilyen más progresszív neurodegeneratív betegség. Stabil arteriovenosus malformációk, meningiomák vagy egyéb jóindulatú daganatok a vizsgáló véleménye szerint elfogadhatók lehetnek.
• Az alany anamnézisében primer generalizált epilepszia szerepel.
• Az alany anamnézisében status epilepticus szerepel az ScrV-t közvetlenül megelőző hónapban vagy az Up Titration Period alatt.
• Az alany kórtörténetében vagy jelenléte álgörcsökben szenved.
• Az alany csak lázas rohamokban szenved.
• Az alany felbamátot szed, 18 hónapnál rövidebb folyamatos expozícióval. Az alany, aki felbamátot szedett a kezelés és az ScrV előtti 18 hónap alatti kombinált időtartama alatt.
• Vigabatrinnal kezelt alanyok, akiknek látótérzavarai vannak.
• Az alany allergiás pirrolidon-származékokra vagy a vizsgálati termék segédanyagaira, vagy több gyógyszerallergia is szerepel a kórtörténetben.
• Az alany bármilyen klinikailag jelentős akut vagy krónikus betegségben szenved, amint azt a fizikális vizsgálat során vagy a vizsgáló rendelkezésére álló egyéb információk alapján megállapították (pl. csontvelő-depresszió, krónikus májbetegség, súlyos vesekárosodás, pszichiátriai rendellenesség).
• Az alany olyan alapbetegségben szenved, vagy olyan kezelést kap, amely megzavarhatja a vizsgált gyógyszer felszívódását, eloszlását, metabolizmusát és eliminációját.
• Az alanynak bármilyen olyan betegsége van, amely akadályozhatja a vizsgálatban való részvételét (pl. súlyos fertőzés vagy tervezett elektív műtét).
• Az alany halálos betegségben szenved.
• Az alany klinikailag szignifikáns eltéréseket mutat a laboratóriumi paraméterek referencia tartományértékeitől, amelyeket a vizsgáló határoz meg.
• Az alanynak klinikailag jelentős EKG-eltérése van a vizsgáló szerint.
• Az alanynak a ScrV-t megelőző 6 hónapon belül jelentős műtétje volt.
• Az alany bármilyen vizsgálati gyógyszert vagy eszközt kapott az ScrV-t megelőző 30 napon belül.