Avoin pitkäaikainen lisätutkimus brivarasetaamista epilepsiapotilailla

Sisällyttämiskriteerit:

Kaikki aiheet:

• Ilmoitettu suostumuslomake (ICF) on vanhemman tai laillisen edustajan allekirjoittama ja päivätty.
• Kohteen/laillisen edustajan katsotaan olevan luotettava ja kykenevä noudattamaan protokollaa
• Naisaiheille:
• Kohde ei ole hedelmällisessä iässä

TAI jos naiset voivat tulla raskaaksi ja ovat seksuaalisesti aktiivisia vain, jos:

• Sopiva ehkäisymenetelmä
• Negatiivinen raskaustesti
• Ymmärtää riittämättömästi suojatun seksuaalisen toiminnan seuraukset ja mahdolliset riskit, ymmärtää ja käyttää oikein ehkäisymenetelmiä ja on valmis ilmoittamaan tutkijalle kaikista ehkäisymenetelmän muutoksista

Pitkän aikavälin seurantakohteet:

- Mies- tai naispuoliset koehenkilöt, jotka ovat osallistuneet ydintutkimukseen, jolla on vahvistettu epilepsiadiagnoosi ja joille odotetaan kohtuullista hyötyä BRV:n pitkäaikaisesta annosta

Suoraan ilmoittautuneet aiheet:

• Kohde on mies tai nainen, jonka ikä on ≥ 4 - < 17 vuotta
• Tutkittavalla on kliininen diagnoosi osittaisista kohtauksista (POS) Kansainvälisen epilepsialiiton (ILAE) luokituksen mukaan
• Potilaalla on POS:n kliinisen diagnoosin kanssa yhteensopiva EEG
• Koehenkilöllä on havaittu hallitsematon POS riittävän (tutkijan mielestä) hoitojakson jälkeen, jossa on käytetty vähintään yhtä epilepsialääkkeitä (AED; samanaikaisesti tai peräkkäin)
• Koehenkilöllä oli vähintään yksi kohtaus (POS) seulontakäyntiä edeltäneiden 3 viikon aikana (ScrV)
• Tutkittava ottaa vähintään yhden AED:n. Kaikkien AED-lääkkeiden on oltava vakaalla annoksella vähintään 7 päivää ennen ScrV:tä. Vagalhermostimulaattori on stabiili vähintään 2 viikkoa ennen kuin ScrV sallitaan, ja se lasketaan samanaikaiseksi AED:ksi. Bentsodiatsepiinit, jotka otetaan useammin kuin kerran viikossa (mikä tahansa indikaatioon), katsotaan samanaikaiseksi AED:ksi

Poissulkemiskriteerit:

Kaikki aiheet:

• Kohde on raskaana oleva tai imettävä nainen
• Tutkittavalla on vakavia lääketieteellisiä, neurologisia tai psykiatrisia häiriöitä tai laboratorioarvoja, jotka voivat vaikuttaa tutkittavan turvallisuuteen.
• Koehenkilö on suunnitellut osallistumista mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen toisella tutkimuslääkkeellä tai -laitteella.
• Koehenkilöllä on > 1,5x normaalin yläraja (ULN) jokin seuraavista: alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST), alkalinen fosfataasi (ALP) tai > 1,0 x ULN kokonaisbilirubiini (≥ 1,5 x ULN kokonaisbilirubiini, jos tiedossa) Gilbertin oireyhtymä). Jos koehenkilöllä on vain kohonneita kokonaisbilirubiiniarvoja, jotka ovat > ULN ja <1,5 x ULN, fraktioi bilirubiini mahdollisen diagnosoimattoman Gilbertin oireyhtymän tunnistamiseksi (eli suora bilirubiini <35 %). N01349-potilaita, joiden kokonaisbilirubiini on > ULN, voidaan harkita tutkimukseen, jos hyvänlaatuista konjugoimatonta hyperbilirubinemiaa epäillään pitkittyneen vastasyntyneen keltaisuuden yhteydessä lääkärin kanssa käydyn keskustelun jälkeen. Satunnaistetuilla koehenkilöillä, joiden ALAT-, ASAT-, ALP- tai kokonaisbilirubiinin lähtötason tulos on > ULN, perusdiagnoosi ja/tai minkä tahansa kliinisesti merkittävän nousun syy on ymmärrettävä ja kirjattava eCRF:ään. Jos koehenkilöllä on >ULN ALT, AST tai ALP, joka ei täytä poissulkemisrajaa lähtötasolla, joka on viitattu taulukossa 5-1 LTFU-potilaiden osalta ja seulontakäynnillä suoraan mukaan otetuille koehenkilöille, toista testit, jos mahdollista, ennen annostelua. varmistaakseen, ettei kliinisesti merkittävää lisääntymistä enää tapahdu. Kliinisesti merkittävän lisäyksen tapauksessa potilaan sisällyttämisestä on keskusteltava Medical Monitorin kanssa. Testit, jotka johtavat ALT-, AST- tai ALP-arvoihin enintään 25 % poissulkemisrajan yläpuolelle, voidaan toistaa kerran vahvistuksen saamiseksi. Tämä sisältää uusintatarkastuksen.
• Potilaalla on krooninen maksasairaus.

Pitkän aikavälin seurantakohteet:

• Koehenkilöllä oli yliherkkyys BRV:lle tai apuaineille tai vertailulääkkeille, kuten tässä protokollassa on mainittu ydintutkimuksen aikana.
• Koehenkilö oli huonosti noudattanut käyntiaikataulua tai lääkkeiden saantia ydintutkimuksessa.
• Vähintään 6-vuotiaalla koehenkilöllä on elinikäinen itsemurhayritys (mukaan lukien todellinen yritys, keskeytynyt yritys tai keskeytynyt yritys) tai hänellä on itsemurha-ajatuksia viimeisen 6 kuukauden aikana, mikä osoittaa myönteisen vastauksen ("Kyllä") kysymykseen 5 Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) EV:ssä. Jos koehenkilöllä on aktiivisia itsemurha-ajatuksia ilman erityistä suunnitelmaa, minkä osoittaa myönteinen vastaus ("Kyllä") Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C SSRS) -asteikon kysymykseen 4 EV:ssä, koehenkilö tulee lähettää välittömästi mielenterveyshuoltoon. Ammattimainen ja hänet voidaan sulkea pois tutkimuksesta tutkijan arvion hyödyn/riskin suhteen tutkimuksen/tutkimuslääkityksen jatkamisesta.

Suoraan ilmoittautuneet aiheet:

• Tutkittava on aiemmin saanut BRV:n.
• Koehenkilö käytti samanaikaisesti LEV:tä ScrV:ssä. Lisäksi LEV:n käyttö on kielletty vähintään 4 viikkoa ennen ScrV:tä.
• Kohdeella on epilepsia, joka on sekundaarinen etenevän aivosairauden tai kasvaimen seurauksena, tai mikä tahansa muu etenevä hermostoa rappeuttava sairaus. Stabiilit arteriovenoosit epämuodostumat, meningioomit tai muut hyvänlaatuiset kasvaimet voivat olla hyväksyttäviä tutkijan mielipiteen mukaan.
• Potilaalla on ollut primaarinen yleistynyt epilepsia.
• Koehenkilöllä on ollut status epilepticus ScrV:tä välittömästi edeltävän kuukauden aikana tai ylöstitrausjakson aikana.
• Tutkittavalla on ollut pseudokohtauksia tai esiintynyt niitä.
• Kohde kärsii vain kuumekohtauksista.
• Kohde saa felbamaattia alle 18 kuukauden jatkuvalla altistuksella. Potilas, joka on ottanut felbamaattia yhdistettynä hoidon keston ajan ja huuhtoutunut alle 18 kuukautta ennen ScrV:tä.
• Vigabatriinilla hoidetut potilaat, joilla on näkökenttävikoja.
• Potilaalla on allergia pyrrolidonijohdannaisille tai tutkimustuotteen apuaineille tai hänellä on ollut useita lääkeallergioita.
• Tutkittavalla on kliinisesti merkittävä akuutti tai krooninen sairaus, joka on määritetty fyysisen tutkimuksen tai muun tutkijan saatavilla olevan tiedon perusteella (esim. luuytimen lama, krooninen maksasairaus, vaikea munuaisten vajaatoiminta, psykiatrinen häiriö).
• Tutkittavalla on perussairaus tai hän saa hoitoa, joka voi häiritä tutkimuslääkkeen imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa ja eliminaatiota.
• Tutkittavalla on jokin sairaus, joka saattaa häiritä hänen tutkimukseen osallistumistaan ​​(esim. vakava infektio tai suunniteltu elektiivinen leikkaus).
• Tutkittavalla on parantumaton sairaus.
• Koehenkilöllä on kliinisesti merkittäviä poikkeamia tutkijan määrittämien laboratorioparametrien vertailualueen arvoista.
• Tutkijan mukaan koehenkilöllä on kliinisesti merkittävä EKG-poikkeama.
• Koehenkilölle tehtiin suuri leikkaus 6 kuukauden sisällä ennen ScrV:tä.
• Kohde sai mitä tahansa tutkittavaa lääkettä tai laitetta 30 päivän sisällä ennen ScrV:tä.