VX-659 联合治疗 F508del 纯合子 CF 受试者的研究 (F/F)
2019年9月26日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项评估 VX-659 联合治疗对 F508del 突变 (F/F) 纯合囊性纤维化受试者的疗效和安全性的 3 期随机、双盲、对照研究
本研究将评估 VX-659 与 tezacaftor (TEZ) 和 ivacaftor (IVA) 三重组合 (TC) 在 F508del 突变 (F/F) 纯合子囊性纤维化 (CF) 受试者中的疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
116
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Berlin、德国
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Muenchen、德国
- Pneumologische Praxis Pasing
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Adelaide、澳大利亚
- Royal Adelaide Hospital
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Chermside、澳大利亚
- Prince Charles Hospital
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Nedlands、澳大利亚
- Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
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New Lambton Heights、澳大利亚
- John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
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Victoria
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Melbourne、Victoria、澳大利亚
- The Alfred Hospital
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Dublin、爱尔兰
- St. Vincent's University Hospital
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Dublin、爱尔兰
- Our Lady's Children's Hospital
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Dublin、爱尔兰
- Cork University Hospital
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06511
- Yale New Haven Medical Center
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami/Miller School of Medicine
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Idaho
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Boise、Idaho、美国、83712
- St. Luke's CF Center of Idaho
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Illinois
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Niles、Illinois、美国、60714
- Advocate Children's Hospital- Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、美国、49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Center
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- Children's Mercy Hospital
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、美国、08901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
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New York
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Albany、New York、美国、12208
- Albany Medical College
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New Hyde Park、New York、美国、11040
- Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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Syracuse、New York、美国、13210
- SUNY Upstate Medical University
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73211
- Respiratory Diseases of Children and Adolescents
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
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South Dakota
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Sioux Falls、South Dakota、美国、57105
- Sanford Research/ USD
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Tennessee
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Knoxville、Tennessee、美国、37920
- University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
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Memphis、Tennessee、美国、38103
- Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah/ Primary Children's Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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Cambridge、英国
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
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Liverpool、英国
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London、英国
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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Manchester、英国
- Wythenshawe Hospital
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Penarth、英国
- University Hospital Llandough
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Barcelona、西班牙
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Barcelona、西班牙
- Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
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Sevilla、西班牙
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- F508del 突变的纯合子 (F/F)
- 第一秒用力呼气容积 (FEV1) 值≥年龄、性别和身高预测平均值的 40% 和 ≤90%
关键排除标准：
- 伴或不伴门脉高压的临床显着肝硬化
- 肺部感染与肺部状态更快下降相关的生物体
- 实体器官或血液移植
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：TEZ/IVA
在使用 Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA) 4 周的磨合期后，参与者在早上接受 TEZ 100 毫克 (mg)/IVA 150 mg 作为固定剂量组合 (FDC) 片剂，IVA 150 mg 作为单药在三重联合 (TC) 治疗期间，晚上服用片剂，持续 4 周。
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参与者每天晚上口服一次 IVA。
其他名称：
参与者每天早上一次口服 TEZ/IVA。
其他名称：
参与者每天早上一次口服安慰剂匹配的 TEZ/IVA。
参与者每天早上口服一次与 VX-659/TEZ/IVA 匹配的安慰剂。
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实验性的：VX-659/TEZ/IVA TC
在使用 TEZ/IVA 4 周的磨合期后，参与者在早上接受 VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg 作为 FDC 片剂，在晚上接受 IVA 150 mg 作为单片剂，持续 4 周TC治疗期。
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参与者每天早上口服一次 VX-659/TEZ/IVA。
其他名称：
参与者每天晚上口服一次 IVA。
其他名称：
参与者每天早上一次口服安慰剂匹配的 TEZ/IVA。
参与者每天早上口服一次与 VX-659/TEZ/IVA 匹配的安慰剂。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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1 秒内预测用力呼气量百分比的绝对变化 (ppFEV1)
大体时间：从第 4 周的基线
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FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
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从第 4 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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汗液氯化物 (SwCl) 的绝对变化
大体时间：从第 4 周的基线
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使用经批准的收集设备收集汗液样本。
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从第 4 周的基线
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囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸领域评分的绝对变化
大体时间：从第 4 周的基线
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CFQ-R 是经过验证的参与者报告的结果，用于衡量患有囊性纤维化的参与者的健康相关生活质量。
呼吸域评估呼吸道症状，评分范围：0-100；分数越高表示症状越少，与健康相关的生活质量越好。
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从第 4 周的基线
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评估的安全性和耐受性 发生治疗紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：从 TC 治疗期间第一次服用研究药物到最后一次服用研究药物后 28 天或到完成研究参与日期，以先到者为准（直至第 8 周）
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从 TC 治疗期间第一次服用研究药物到最后一次服用研究药物后 28 天或到完成研究参与日期，以先到者为准（直至第 8 周）
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观察到的 VX-659、TEZ、TEZ 代谢物 (M1-TEZ) 和 IVA 的给药前浓度（谷值）
大体时间：从第 1 天到第 4 周
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从第 1 天到第 4 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年5月1日
初级完成 (实际的)
2018年9月26日
研究完成 (实际的)
2018年10月8日
研究注册日期
首次提交
2018年3月1日
首先提交符合 QC 标准的
2018年3月7日
首次发布 (实际的)
2018年3月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年10月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年9月26日
最后验证
2019年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
VX-659/TEZ/IVA的临床试验
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated终止
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 西班牙, 爱尔兰, 澳大利亚, 以色列, 英国, 德国, 瑞士, 加拿大, 丹麦, 波兰
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 西班牙, 英国, 新西兰, 以色列, 澳大利亚, 爱尔兰, 德国, 瑞典, 捷克语, 葡萄牙, 匈牙利
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 英国, 比利时, 荷兰, 法国, 丹麦, 以色列, 新西兰, 澳大利亚, 爱尔兰, 瑞典, 加拿大, 德国, 波兰, 瑞士, 意大利, 奥地利, 匈牙利, 希腊, 挪威
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated招聘中