一项评估 VX-661/Ivacaftor 对囊性纤维化受试者肺和肺外系统影响的 2 期研究，F508del-CFTR 突变纯合子
2021年6月28日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项 2 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、探索性研究，旨在评估 VX-661 联合 Ivacaftor 对 18 岁及以上患有囊性纤维化、F508del 纯合子受试者的肺和肺外系统的影响-CFTR突变
评估 VX-661（tezacaftor；TEZ）联合依伐卡托（IVA）（TEZ/IVA）在囊性纤维化（CF）参与者中的肺和肺外系统作用的临床机制，这些参与者是 F508del 突变的纯合子CF 跨膜电导调节因子 (CFTR) 基因。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
34
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国
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Toledo、Ohio、美国
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 男性和女性参与者，F508del CFTR 突变纯合子
- 通过汗液氯化物测试确诊 CF
- 第一秒用力呼气容积 (FEV1) ≥ 40% 且 ≤ 筛选访视时年龄、性别和身高的预计正常值的 90%
- 研究者判断为稳定的 CF 疾病。
排除标准：
- 研究者认为可能混淆研究结果或给受试者服用研究药物带来额外风险的任何合并症的病史。
- 第 1 天前 28 天内出现急性上呼吸道或下呼吸道感染、肺部恶化或肺部疾病治疗发生变化
- 在筛选期间眼科检查的临床显着发现的历史或证据。
- 实体器官或血液移植史
- 怀孕或哺乳期女性
- 在第一次粘膜纤毛清除 (MCC) 程序之前的 1 年内有过辐射暴露的参与者，这将导致他们通过参与本研究超过联邦法规
- 研究者认为，在 MCC 程序期间无法充分执行吸入操作
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
参与者每天早上一次口服与 tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) 固定剂量组合 (FDC) 片剂相匹配的安慰剂，然后在晚上每天一次口服与 IVA 片剂相匹配的安慰剂，持续 29 天。
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实验性的：TEZ/IVA
参与者每天早上一次口服 100 毫克 (mg) TEZ/150 mg IVA FDC 片剂，然后在晚上每天一次口服 150 mg IVA 片剂，持续 29 天。
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Tezacaftor/Ivacaftor FDC
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 28 天粘膜纤毛清除率 (MCC) 相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 28 天
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MCC 使用成像技术进行评估，该技术能够追踪气道内的粘液。
MCC 表示为基线和第 28 天 60 分钟内全肺清除率的百分比。
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基线，第 28 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 28 天预测的第一秒用力呼气量百分比 (ppFEV1) 相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 28 天
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预测 FEV1 百分比是 FEV1 与预测 FEV1 的比率，以百分比表示。
FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
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基线，第 28 天
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第 29 天小肠曲线下面积 (AUC) 超过 1 分钟平均 pH 增量相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 29 天
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评估了第 29 天 30 分钟内小肠 AUC 相对于基线的绝对变化超过 1 分钟的平均 pH 增量。
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基线，第 29 天
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第 29 天汗液氯化物相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 29 天
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基线，第 29 天
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发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：截至第 57 天的基线
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截至第 57 天的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年2月1日
初级完成 (实际的)
2017年6月1日
研究完成 (实际的)
2017年6月1日
研究注册日期
首次提交
2015年7月23日
首先提交符合 QC 标准的
2015年7月23日
首次发布 (估计)
2015年7月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年7月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年6月28日
最后验证
2018年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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