新生儿和幼儿高氨血症性脑病低温治疗的初步研究
2015年5月28日 更新者：Uta Lichter-Konecki
高氨血症和脑病的低温治疗
这是一项试点研究，将测试低温治疗作为新生儿高氨血症性脑病 (HAE) 常规治疗的辅助治疗与仅常规治疗（透析、营养治疗和氨清除药物）相比的安全性和可行性。
当 24 名患者入组且未观察到严重不良事件、5 年内没有患者入组或发生明显与使用体温过低有关的严重不良事件时，将达到初步研究的终点。
这些是接受 HAE 常规治疗（透析、营养治疗、氨清除药物）的患者所未见的严重并发症。
研究概览
详细说明
患有新生儿尿素循环障碍或有机酸血症的儿童会出现高氨血症（高氨水平）并陷入昏迷，通常会导致脑损伤。
为了使这些儿童能够从可用的长期治疗和实体器官移植中最大程度地受益，必须改善新生儿发作危机的结果。
动物实验和小型临床试验表明，低温可在高氨血症期间保护大脑。
这项初步研究调查了除了标准护理治疗之外的辅助低温治疗对于昏迷中高氨水平的婴儿是否可行且安全。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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New York
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New York、New York、美国、10027
- Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Medical College Wisconsin
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1天 至 1个月 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 妊娠 >36 周且出生体重≥2200g 且无合并症（参见排除标准）且具有尿素循环障碍或丙酸血症、甲基丙二酸血症或异戊酸血症以及高氨血症和需要肾脏替代治疗的脑病的临床体征和症状的新生儿。
排除标准：
- 具有赖氨酸尿蛋白不耐受、线粒体疾病、先天性乳酸酸中毒和脂肪酸氧化障碍等临床体征和症状的高氨血症患者，患有罕见和无关的严重合并症和其他遗传疾病的患者，例如唐氏综合症、新生儿期脑室内出血、创伤性脑损伤和低出生体重（妊娠 >36 周时 <2,200 g）。
- 主治新生儿科医生不会为其提供额外强化治疗的绝症婴儿。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：辅助低温手臂
除标准护理疗法外还接受辅助低温治疗的患者
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获得书面同意后，将患者冷却至 33.5°C (+/- 1°C) 72 小时，然后在 18 小时内每 3 小时以 0.5°C 复温。
其他名称：
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其他：历史控制
在过去 10 年中在赞助机构接受过相同条件的护理标准治疗的患者。
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过去 10 年在国立儿童医疗中心接受治疗的因尿素循环障碍或有机酸血症而需要肾脏替代治疗的高氨血症和脑病患者。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生意外严重不良事件的参与者人数作为安全性和耐受性的衡量标准
大体时间：参与者将在住院期间接受随访，预计平均 5 周
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DSMB 在每个病例发生后 3 周内召开会议，最迟在开始低温治疗后 5 周内，评估该患者组辅助低温治疗的安全性和可行性。
高氨血症昏迷的新生儿和非常小的婴儿的治疗非常复杂，在此治疗中加入低温疗法是不可行的，因此该试点研究还评估了将低温疗法加入标准护理治疗的可行性。
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参与者将在住院期间接受随访，预计平均 5 周
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低温疗法作为复杂标准护理疗法的辅助疗法的可行性
大体时间：在治疗的第一个 72 小时内
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护理疗法的标准非常复杂。
它包括肾脏替代疗法、代谢饮食干预和氨清除剂的使用。
该试点研究将主要评估治疗的前 72 小时，其次评估住院时间（预计平均 5 周），在这种已经很复杂的治疗中加入低温疗法是否可行。
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在治疗的第一个 72 小时内
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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氨水平正常化的时间
大体时间：在治疗的最初 72 小时内
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低温治疗的效果之一是新陈代谢全面减慢，这会导致产生更少的氨。
如果这是正确的，这将导致通过肾脏替代疗法更快地使氨水平正常化。
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在治疗的最初 72 小时内
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Uta Lichter-Konecki, MD, PhD、Columbia University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2007年8月1日
初级完成 (实际的)
2015年5月1日
研究完成 (实际的)
2015年5月1日
研究注册日期
首次提交
2012年6月13日
首先提交符合 QC 标准的
2012年6月18日
首次发布 (估计)
2012年6月20日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年6月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年5月28日
最后验证
2015年5月1日
更多信息
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