Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe dotyczące leczenia hipotermii w encefalopatii hiperamonemicznej u noworodków i bardzo młodych niemowląt

28 maja 2015 zaktualizowane przez: Uta Lichter-Konecki

Leczenie hipotermii w hiperamonemii i encefalopatii

Jest to badanie pilotażowe, które przetestuje bezpieczeństwo i wykonalność leczenia hipotermią jako terapii wspomagającej konwencjonalne leczenie encefalopatii hiperamonemicznej (HAE) u noworodków w porównaniu z samym leczeniem konwencjonalnym (dializa, terapia żywieniowa i leki wychwytujące amoniak). Punkt końcowy badania pilotażowego zostanie osiągnięty, gdy zostanie włączonych 24 pacjentów i nie zostaną zaobserwowane żadne poważne zdarzenia niepożądane, jeśli żaden pacjent nie zostanie włączony w ciągu 5 lat lub gdy wystąpią poważne zdarzenia niepożądane, które są wyraźnie związane ze stosowaniem hipotermii. Byłyby to poważne powikłania, których nie obserwowano u pacjentów poddawanych konwencjonalnej terapii (dializa, terapia żywieniowa, leki wychwytujące amoniak) z powodu HAE.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

U dzieci z zaburzeniami cyklu mocznikowego lub kwasicą organiczną u noworodków rozwija się hiperamonemia (wysoki poziom amoniaku) i zapadają one w śpiączkę, często powodując uszkodzenie mózgu. Aby te dzieci mogły maksymalnie skorzystać z dostępnego długoterminowego leczenia i przeszczepu narządu miąższowego, należy poprawić wyniki leczenia kryzysu noworodkowego. Eksperymenty na zwierzętach i małe badania kliniczne wykazały, że hipotermia chroni mózg podczas hiperamonemii. To badanie pilotażowe ma na celu zbadanie, czy dodatkowa terapia hipotermią jako uzupełnienie standardowego leczenia jest wykonalna i bezpieczna u niemowląt z wysokim poziomem amoniaku w śpiączce.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10027
        • Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 dzień do 1 miesiąc (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Noworodki >36 tyg. ciąży i masą urodzeniową ≥2200 g bez współistniejących chorób (patrz kryteria wykluczenia) z klinicznymi objawami przedmiotowymi i podmiotowymi zaburzeń cyklu mocznikowego lub kwasicą propionową, metylomalonową lub izowalerianową oraz hiperamonemią i encefalopatią wymagającą leczenia nerkozastępczego.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z hiperamonemią, u których występują kliniczne objawy przedmiotowe i podmiotowe nietolerancji białka lizynurowego, zaburzenia mitochondrialne, wrodzona kwasica mleczanowa i zaburzenia utleniania kwasów tłuszczowych, pacjenci z rzadkimi i niepowiązanymi poważnymi chorobami współistniejącymi oraz innymi chorobami genetycznymi, np. zespołem Downa, krwotokiem dokomorowym w okresie noworodkowym , urazowe uszkodzenie mózgu i niska masa urodzeniowa (<2200 g w >36 tygodniu ciąży).
  • Niemowlęta w stanie skrajnym, którym prowadzący neonatolog nie zaproponuje dodatkowej intensywnej terapii.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Dodatkowe ramię hipotermii
Pacjenci otrzymujący dodatkową hipotermię terapeutyczną jako dodatek do standardowej terapii
Inny: Hipotermia terapeutyczna
Po uzyskaniu pisemnej zgody pacjentów schładza się do temperatury 33,5°C (+/- 1°C) przez 72 godziny, a następnie dogrzewa o 0,5°C co 3 godziny przez 18 godzin.
Inne nazwy:
  • Hipotermia
  • Chłodzenie
  • Terapia hipotermią
INNY: Sterowanie historyczne
Pacjenci, którzy byli leczeni standardową terapią z powodu tych samych schorzeń w instytucji sponsorującej w ciągu ostatnich 10 lat.
Inny: Standard terapii opiekuńczej
Pacjenci z hiperamonemią i encefalopatią wymagający leczenia nerkozastępczego z powodu zaburzeń cyklu mocznikowego lub kwasicy organicznej leczeni w Narodowym Centrum Medycznym Dziecięcym w ciągu ostatnich 10 lat.
Inne nazwy:
  • Hemodializa
  • CVVHD
  • Dializa
  • CVVH

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z nieoczekiwanymi poważnymi zdarzeniami niepożądanymi jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Uczestnicy będą obserwowani przez cały czas pobytu w szpitalu, przewidywany średnio 5 tygodni
DSMB spotyka się w ciągu 3 tygodni od każdego przypadku, nie później niż 5 tygodni po rozpoczęciu hipotermii i ocenia bezpieczeństwo i wykonalność wspomagającego leczenia hipotermią w tej grupie pacjentów. Leczenie noworodków i bardzo młodych niemowląt w śpiączce hiperamonemicznej jest bardzo złożone i dodanie terapii hipotermicznej do tego leczenia nie byłoby wykonalne, dlatego w badaniu pilotażowym ocenia się również wykonalność dodania terapii hipotermicznej do standardowego leczenia.
Uczestnicy będą obserwowani przez cały czas pobytu w szpitalu, przewidywany średnio 5 tygodni
Możliwość zastosowania terapii hipotermicznej jako terapii uzupełniającej kompleksowy standard terapii pielęgnacyjnej
Ramy czasowe: Podczas pierwszych 72h leczenia
Standard terapii pielęgnacyjnej jest bardzo złożony. Obejmuje terapię nerkozastępczą, interwencję w zakresie diety metabolicznej i stosowanie zmiatacza amoniaku. Badanie pilotażowe oceni przede wszystkim przez pierwsze 72 godziny leczenia, a następnie przez czas pobytu w szpitalu, przewidywany średnio 5 tygodni, czy dodanie hipotermii do tego już złożonego leczenia jest wykonalne.
Podczas pierwszych 72h leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do normalizacji poziomu amoniaku
Ramy czasowe: W ciągu pierwszych 72 godzin leczenia
Jednym ze skutków leczenia hipotermią jest ogólne spowolnienie metabolizmu, co powinno spowodować zmniejszenie produkcji amoniaku. Jeśli to prawda, powinno to prowadzić do szybszej normalizacji poziomu amoniaku przez terapię nerkozastępczą.
W ciągu pierwszych 72 godzin leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Uta Lichter-Konecki

Współpracownicy

Medical College of Wisconsin
Children's National Research Institute

Śledczy

  • Główny śledczy: Uta Lichter-Konecki, MD, PhD, Columbia University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2007

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 maja 2015

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 maja 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 czerwca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

20 czerwca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

1 czerwca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 maja 2015

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AAAN6104

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hipotermia terapeutyczna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Denmark

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj