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Pilotstudie zur Behandlung von Hypothermie bei hyperammonämischer Enzephalopathie bei Neugeborenen und sehr jungen Säuglingen

28. Mai 2015 aktualisiert von: Uta Lichter-Konecki

Hypothermiebehandlung bei Hyperammonämie und Enzephalopathie

Dies ist eine Pilotstudie, die die Sicherheit und Durchführbarkeit der Hypothermiebehandlung als Zusatztherapie zur konventionellen Behandlung der hyperammonämischen Enzephalopathie (HAE) bei Neugeborenen im Vergleich zur reinen konventionellen Behandlung (Dialyse, Ernährungstherapie und ammoniakbindende Medikamente) testet. Der Endpunkt der Pilotstudie wird erreicht, wenn entweder 24 Patienten aufgenommen wurden und keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse beobachtet wurden, wenn seit 5 Jahren kein Patient aufgenommen wurde oder wenn schwerwiegende unerwünschte Ereignisse auftreten, die eindeutig mit der Anwendung von Hypothermie zusammenhängen. Dies wären schwerwiegende Komplikationen, die bei Patienten mit konventioneller HAE-Therapie (Dialyse, Ernährungstherapie, ammoniakbindende Medikamente) nicht beobachtet werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Kinder mit bei Neugeborenen beginnenden Störungen des Harnstoffzyklus oder organischen Azidämien entwickeln eine Hyperammonämie (hohe Ammoniakspiegel) und fallen ins Koma, was häufig zu Hirnschäden führt. Damit diese Kinder maximal von der verfügbaren Langzeitbehandlung und der Transplantation solider Organe profitieren können, muss das Ergebnis der neonatalen Krise verbessert werden. Tierexperimente und kleine klinische Studien haben gezeigt, dass Hypothermie das Gehirn während einer Hyperammonämie schützt. Diese Pilotstudie untersucht, ob eine ergänzende Hypothermietherapie zusätzlich zur Standardbehandlung bei Babys mit hohem Ammoniakspiegel im Koma durchführbar und sicher ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10027
        • Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Tag bis 1 Monat (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Neugeborene > 36. Schwangerschaftswoche und ≥ 2200 g Geburtsgewicht ohne Komorbidität (siehe Ausschlusskriterien), die klinische Anzeichen und Symptome einer Harnstoffzyklusstörung oder Propionsäure-, Methylmalonsäure- oder Isovaleriansäureämie und Hyperammonämie und Enzephalopathie aufweisen, die eine Nierenersatztherapie erfordern.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit Hyperammonämie, die klinische Anzeichen und Symptome einer Lysinurprotein-Intoleranz, mitochondriale Störungen, angeborene Laktatazidose und Störungen der Fettsäureoxidation aufweisen, Patienten mit seltenen und nicht damit zusammenhängenden schweren Komorbiditäten und anderen genetischen Erkrankungen, z. B. Down-Syndrom, intraventrikuläre Blutung in der Neugeborenenperiode , traumatische Hirnverletzung und niedriges Geburtsgewicht (< 2.200 g bei > 36 Schwangerschaftswochen).
  • Extremis-Säuglinge, für die keine zusätzliche Intensivtherapie durch den behandelnden Neonatologen angeboten wird.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Zusätzlicher Hypothermie-Arm
Patienten, die zusätzlich zur Standardtherapie eine zusätzliche therapeutische Hypothermie erhalten
Sonstiges: Therapeutische Hypothermie
Nach Erhalt der schriftlichen Einwilligung werden die Patienten 72 Stunden lang auf 33,5 °C (+/- 1 °C) gekühlt und dann über 18 Stunden alle 3 Stunden um 0,5 °C wiedererwärmt.
Andere Namen:
  • Unterkühlung
  • Kühlung
  • Hypothermie-Therapie
ANDERE: Historische Steuerung
Patienten, die in den letzten 10 Jahren mit der Standardtherapie für die gleichen Erkrankungen in der Sponsorinstitution behandelt wurden.
Sonstiges: Standard der Pflegetherapie
Patienten mit Hyperammonämie und Enzephalopathie, die aufgrund einer Störung des Harnstoffzyklus oder einer organischen Azidämie eine Nierenersatztherapie benötigen und die in den letzten 10 Jahren im Children's National Medical Center behandelt wurden.
Andere Namen:
  • Hämodialyse
  • CVVHD
  • Dialyse
  • CVVH

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwarteten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen als Maß für Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Die Teilnehmer werden für die Dauer des Krankenhausaufenthalts, voraussichtlich durchschnittlich 5 Wochen, nachbeobachtet
Das DSMB trifft sich jeweils innerhalb von 3 Wochen, spätestens 5 Wochen nach Beginn der Hypothermietherapie, und bewertet die Sicherheit und Durchführbarkeit einer ergänzenden Hypothermiebehandlung in dieser Patientengruppe. Die Behandlung von Neugeborenen und sehr jungen Säuglingen im hyperammonämischen Koma ist sehr komplex und das Hinzufügen einer Hypothermietherapie zu dieser Behandlung könnte nicht durchführbar sein. Die Pilotstudie bewertet daher auch die Machbarkeit einer Hypothermietherapie zur Standardbehandlung.
Die Teilnehmer werden für die Dauer des Krankenhausaufenthalts, voraussichtlich durchschnittlich 5 Wochen, nachbeobachtet
Machbarkeit der Hypothermietherapie als Zusatztherapie zur komplexen Standardtherapie
Zeitfenster: Während der ersten 72 Stunden der Behandlung
Der Behandlungsstandard ist sehr komplex. Es umfasst eine Nierenersatztherapie, eine metabolische Diätintervention und die Verwendung von Ammoniakfängern. Die Pilotstudie wird primär für die ersten 72 Stunden der Behandlung und sekundär für die Dauer des Krankenhausaufenthalts, voraussichtlich durchschnittlich 5 Wochen, beurteilen, ob eine Hypothermie zu dieser bereits komplexen Behandlung hinzukommen kann.
Während der ersten 72 Stunden der Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zur Normalisierung des Ammoniakspiegels
Zeitfenster: Während der ersten 72 Stunden der Behandlung
Eine der Wirkungen der Hypothermiebehandlung ist eine allgemeine Verlangsamung des Stoffwechsels, was dazu führen sollte, dass weniger Ammoniak produziert wird. Wenn dies zutrifft, sollte dies zu einer schnelleren Normalisierung des Ammoniakspiegels durch die Nierenersatztherapie führen.
Während der ersten 72 Stunden der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Uta Lichter-Konecki

Mitarbeiter

Medical College of Wisconsin
Children's National Research Institute

Ermittler

  • Hauptermittler: Uta Lichter-Konecki, MD, PhD, Columbia University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2007

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Mai 2015

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Mai 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juni 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Juni 2012

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

20. Juni 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

1. Juni 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Mai 2015

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AAAN6104

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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