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신생아 및 영아의 고암모니아혈증 뇌병증에서 저체온증 치료를 위한 파일럿 연구

2015년 5월 28일 업데이트: Uta Lichter-Konecki

고암모니아혈증 및 뇌병증에서의 저체온증 치료

이것은 기존 치료(투석, 영양 요법 및 암모니아 소거제) 단독에 비해 신생아의 고암모니아혈증성 뇌병증(HAE)의 기존 치료에 대한 보조 요법으로 저체온 치료의 안전성과 타당성을 테스트하는 파일럿 연구입니다. 파일럿 연구의 종점은 24명의 환자가 등록되었고 심각한 부작용이 관찰되지 않았거나, 5년 동안 환자가 등록되지 않았거나, 저체온증 사용과 명확하게 연결된 심각한 부작용이 발생한 경우에 도달할 것입니다. 이는 HAE에 대한 기존 요법(투석, 영양 요법, 암모니아 소거제)을 받는 환자에게서 볼 수 없는 심각한 합병증입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

신생아 발병 요소 회로 장애 또는 유기산혈증이 있는 소아는 고암모니아혈증(높은 암모니아 수치)이 발생하고 종종 뇌 손상을 일으키는 혼수 상태에 빠집니다. 이 아이들이 가능한 장기 치료와 고형 장기 이식으로부터 최대한의 혜택을 받을 수 있으려면 신생아 발병 위기의 결과가 개선되어야 합니다. 동물 실험과 소규모 임상 시험에서 저체온증이 고암모니아혈증 동안 뇌를 보호하는 것으로 나타났습니다. 이 시범 연구는 혼수 상태에서 암모니아 수치가 높은 아기에게 치료 표준 치료에 더해 보조 저체온 요법이 실행 가능하고 안전한지 여부를 조사합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

5

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10027
        • Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Medical College Wisconsin

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1일 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 요소 주기 장애 또는 프로피온산, 메틸말론산 또는 이소길초산혈증 및 고암모니아혈증 및 신장 대체 요법이 필요한 뇌병증의 임상 징후 및 증상이 있는 동반이환(제외 기준 참조)이 없는 임신 36주 초과 및 출생 체중 ≥2200g의 신생아.

제외 기준:

  • 리신뇨 단백질 불내성, 미토콘드리아 장애, 선천성 유산산증 및 지방산 산화 장애의 임상 징후 및 증상이 있는 고암모니아혈증이 있는 환자, 희귀하고 관련이 없는 심각한 동반이환 및 기타 유전 질환(예: 다운 증후군, 신생아기의 뇌실내 출혈)이 있는 환자 , 외상성 뇌 손상 및 저체중 출생(임신 36주 초과 시 2,200g 미만).
  • 주치의 신생아 전문의가 추가적인 집중 치료를 제공하지 않는 극단의 영아.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NON_RANDOMIZED
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 보조 저체온증 팔
표준 치료 요법에 부가적인 치료적 저체온 요법을 받는 환자
다른: 치료 저체온증
서면 동의를 얻은 후, 환자는 72시간 동안 33.5°C(+/- 1°C)로 식힌 다음 18시간 동안 매 3시간마다 0.5°C씩 다시 따뜻하게 합니다.
다른 이름들:
  • 저체온증
  • 냉각
  • 저체온 요법
다른: 역사적인 컨트롤
지난 10년 동안 후원 기관에서 동일한 조건에 대해 표준 치료 요법으로 치료받은 환자.
다른: 케어 테라피의 표준
요소순환장애 또는 유기산혈증으로 신대체요법이 필요한 고암모니아혈증 및 뇌병증 환자로서 지난 10년간 국립어린이병원에서 치료를 받은 환자
다른 이름들:
  • 혈액 투석
  • CVVHD
  • 투석
  • CVVH

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안전성 및 내약성의 척도로서 예상치 못한 심각한 부작용이 있는 참가자 수
기간: 참가자는 입원 기간 동안 추적될 것이며 예상 평균 5주입니다.
DSMB는 저체온 요법 시작 후 5주 이내에 각 사례의 3주 이내에 만나 이 환자 그룹에서 보조 저체온 치료의 안전성과 타당성을 평가합니다. 고암모니아혈증 혼수 상태에 있는 신생아 및 아주 어린 영아의 치료는 매우 복잡하며 이 치료에 저체온 요법을 추가하는 것은 실현 가능하지 않습니다.
참가자는 입원 기간 동안 추적될 것이며 예상 평균 5주입니다.
복잡한 표준 치료 요법에 대한 보조 요법으로서 저체온 요법의 타당성
기간: 치료 첫 72시간 동안
치료 요법의 표준은 매우 복잡합니다. 여기에는 신장 대체 요법, 대사 식이 중재 및 암모니아 제거제 사용이 포함됩니다. 파일럿 연구는 이미 복잡한 치료에 저체온증을 추가하는 것이 가능한지 여부를 예상되는 평균 5주인 입원 기간 동안 1차적으로 첫 72시간의 치료와 2차적으로 평가할 것입니다.
치료 첫 72시간 동안

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
암모니아 수치 정상화 시간
기간: 치료 첫 72시간 동안
저체온 치료의 효과 중 하나는 암모니아 생성을 줄여야 하는 신진대사를 전반적으로 늦추는 것입니다. 이것이 정확하다면 이것은 신대체 요법에 의해 암모니아 수준의 더 빠른 정상화로 이어질 것입니다.
치료 첫 72시간 동안

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Uta Lichter-Konecki

협력자

Medical College of Wisconsin
Children's National Research Institute

수사관

  • 수석 연구원: Uta Lichter-Konecki, MD, PhD, Columbia University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2007년 8월 1일

기본 완료 (실제)

2015년 5월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 6월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 6월 18일

처음 게시됨 (추정)

2012년 6월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 6월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 5월 28일

마지막으로 확인됨

2015년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AAAN6104

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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