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Étude pilote pour le traitement de l'hypothermie dans l'encéphalopathie hyperammoniémique chez les nouveau-nés et les très jeunes nourrissons

28 mai 2015 mis à jour par: Uta Lichter-Konecki

Traitement de l'hypothermie dans l'hyperammoniémie et l'encéphalopathie

Il s'agit d'une étude pilote qui testera l'innocuité et la faisabilité du traitement de l'hypothermie en tant que traitement d'appoint au traitement conventionnel de l'encéphalopathie hyperammoniémique (AOH) chez les nouveau-nés par rapport au traitement conventionnel (dialyse, thérapie nutritionnelle et médicaments anti-ammoniac) uniquement. Le critère d'évaluation de l'étude pilote sera atteint lorsque soit 24 patients auront été recrutés et qu'aucun événement indésirable grave n'a été observé, soit qu'aucun patient n'a été recruté depuis 5 ans, soit qu'il surviendra des événements indésirables graves clairement liés à l'utilisation de l'hypothermie. Il s'agirait de complications graves non observées chez les patients sous traitement conventionnel (dialyse, thérapie nutritionnelle, médicaments anti-ammoniac) pour l'AOH.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les enfants atteints de troubles néonatals du cycle de l'urée ou d'acidémie organique développent une hyperammoniémie (taux élevés d'ammoniac) et tombent dans le coma, causant souvent des lésions cérébrales. Pour que ces enfants puissent bénéficier au maximum du traitement à long terme disponible et de la greffe d'organe solide, l'issue de la crise néonatale doit être améliorée. Des expérimentations animales et de petits essais cliniques ont indiqué que l'hypothermie protège le cerveau pendant l'hyperammoniémie. Cette étude pilote examine si la thérapie d'appoint par hypothermie en plus du traitement standard est faisable et sûre chez les bébés présentant des niveaux élevés d'ammoniac dans le coma.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

5

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10027
        • Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 jour à 1 mois (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Nouveau-nés > 36 semaines de gestation et poids de naissance ≥ 2200 g sans comorbidité (voir les critères d'exclusion) qui présentent des signes et symptômes cliniques d'un trouble du cycle de l'urée ou d'une acidémie propionique, méthylmalonique ou isovalérique et d'une hyperammoniémie et d'une encéphalopathie nécessitant une thérapie de remplacement rénal.

Critère d'exclusion:

  • Patients atteints d'hyperammoniémie présentant des signes et symptômes cliniques d'intolérance aux protéines lysinuriques, de troubles mitochondriaux, d'acidose lactique congénitale et de troubles de l'oxydation des acides gras, patients atteints de comorbidités graves rares et non liées et d'autres maladies génétiques, par exemple, syndrome de Down, hémorragie intraventriculaire pendant la période néonatale , une lésion cérébrale traumatique et un faible poids à la naissance (< 2 200 g à > 36 semaines de gestation).
  • Nourrissons in extremis pour lesquels aucune thérapie intensive supplémentaire ne sera proposée par le néonatologiste traitant.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: NON_RANDOMIZED
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Bras d'hypothermie complémentaire
Patients qui reçoivent une hypothermie thérapeutique complémentaire en plus du traitement standard de soins
Autre: Hypothermie thérapeutique
Après avoir obtenu un consentement écrit, les patients sont refroidis à 33,5°C (+/- 1°C) pendant 72 heures puis réchauffés de 0,5°C toutes les 3 heures pendant 18 heures.
Autres noms:
  • Hypothermie
  • Refroidissement
  • Thérapie d'hypothermie
AUTRE: Contrôles historiques
Patients qui ont été traités avec une thérapie standard pour les mêmes conditions dans l'établissement parrain au cours des 10 dernières années.
Autre: Thérapie de la norme de soins
Patients atteints d'hyperammoniémie et d'encéphalopathie nécessitant une thérapie de remplacement rénal en raison d'un trouble du cycle de l'urée ou d'une acidémie organique qui ont été traités au Children's National Medical Center au cours des 10 dernières années.
Autres noms:
  • Hémodialyse
  • CVVHD
  • Dialyse
  • CVVH

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables graves inattendus comme mesure de sécurité et de tolérance
Délai: Les participants seront suivis pendant toute la durée du séjour à l'hôpital, une moyenne prévue de 5 semaines
Le DSMB se réunit dans les 3 semaines suivant chaque cas, au plus tard 5 semaines après le début du traitement de l'hypothermie et évalue la sécurité et la faisabilité du traitement d'appoint de l'hypothermie dans ce groupe de patients. Le traitement des nouveau-nés et des très jeunes nourrissons dans le coma hyperammoniémique est très complexe et l'ajout d'une thérapie par hypothermie à ce traitement ne pourrait pas être faisable, l'étude pilote évalue donc également la faisabilité d'ajouter une thérapie par hypothermie au traitement standard.
Les participants seront suivis pendant toute la durée du séjour à l'hôpital, une moyenne prévue de 5 semaines
Faisabilité de la thérapie par hypothermie en tant que thérapie adjuvante à la thérapie standard complexe de soins
Délai: Pendant les 72 premières heures de traitement
La norme de soins thérapeutiques est très complexe. Il comprend une thérapie de remplacement rénal, une intervention sur le régime métabolique et l'utilisation d'un piégeur d'ammoniac. L'étude pilote évaluera prioritairement pour les 72 premières heures de traitement et secondairement pour la durée du séjour à l'hôpital, une moyenne attendue de 5 semaines, si l'ajout d'hypothermie à ce traitement déjà complexe est faisable.
Pendant les 72 premières heures de traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps de normalisation du niveau d'ammoniac
Délai: Pendant les 72 premières heures de traitement
L'un des effets du traitement de l'hypothermie est un ralentissement général du métabolisme qui devrait entraîner une production moindre d'ammoniac. Si cela est correct, cela devrait conduire à une normalisation plus rapide du niveau d'ammoniac par la thérapie de remplacement rénal.
Pendant les 72 premières heures de traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Uta Lichter-Konecki

Collaborateurs

Medical College of Wisconsin
Children's National Research Institute

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Uta Lichter-Konecki, MD, PhD, Columbia University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2007

Achèvement primaire (RÉEL)

1 mai 2015

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 mai 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 juin 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2012

Première publication (ESTIMATION)

20 juin 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

1 juin 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 mai 2015

Dernière vérification

1 mai 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AAAN6104

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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