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Estudo piloto para tratamento de hipotermia na encefalopatia hiperamonêmica em neonatos e lactentes muito jovens

28 de maio de 2015 atualizado por: Uta Lichter-Konecki

Tratamento de hipotermia em hiperamonemia e encefalopatia

Este é um estudo piloto que testará a segurança e viabilidade do tratamento de hipotermia como terapia adjunta ao tratamento convencional da encefalopatia hiperamonêmica (HAE) em recém-nascidos versus tratamento convencional (diálise, terapia nutricional e drogas de eliminação de amônia) apenas. O ponto final do estudo piloto será alcançado quando 24 pacientes tiverem sido incluídos e nenhum evento adverso grave for observado, quando nenhum paciente for incluído em 5 anos ou quando ocorrerem eventos adversos graves claramente relacionados ao uso de hipotermia. Estas seriam complicações graves não observadas em pacientes em terapia convencional (diálise, terapia nutricional, drogas de eliminação de amônia) para AEH.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Crianças com distúrbios do ciclo da ureia de início neonatal ou acidemias orgânicas desenvolvem hiperamonemia (níveis elevados de amônia) e entram em coma, muitas vezes causando danos cerebrais. Para que essas crianças possam se beneficiar ao máximo do tratamento de longo prazo disponível e do transplante de órgãos sólidos, o resultado da crise de início neonatal deve ser melhorado. Experimentos com animais e pequenos ensaios clínicos indicaram que a hipotermia protege o cérebro durante a hiperamonemia. Este estudo piloto investiga se a terapia adjunta de hipotermia, além do tratamento padrão, é viável e segura em bebês com altos níveis de amônia em coma.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

5

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10027
        • Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College Wisconsin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 dia a 1 mês (CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Recém-nascidos >36 semanas de gestação e peso ao nascer ≥2200g sem comorbidade (ver critérios de exclusão) que apresentam sinais e sintomas clínicos de distúrbios do ciclo da uréia ou acidemia propiônica, metilmalônica ou isovalérica e hiperamonemia e encefalopatia que requerem terapia de substituição renal.

Critério de exclusão:

  • Pacientes com hiperamonemia que apresentam sinais e sintomas clínicos de intolerância à proteína lisinúrica, distúrbios mitocondriais, acidose lática congênita e distúrbios da oxidação de ácidos graxos, pacientes com comorbidades graves raras e não relacionadas e outras doenças genéticas, por exemplo, síndrome de Down, hemorragia intraventricular no período neonatal , traumatismo cranioencefálico e baixo peso ao nascer (<2.200 g em >36 semanas de gestação).
  • Lactentes in extremis para os quais nenhuma terapia intensiva adicional será oferecida pelo neonatologista assistente.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: NON_RANDOMIZED
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Braço Adjunto de Hipotermia
Pacientes que recebem hipotermia terapêutica adjuvante além da terapia padrão
Outro: Hipotermia Terapêutica
Depois de obter o consentimento por escrito, os pacientes são resfriados a 33,5°C (+/- 1°C) por 72 horas e, em seguida, reaquecidos em 0,5°C a cada 3 horas durante 18 horas.
Outros nomes:
  • Hipotermia
  • Resfriamento
  • Terapia de hipotermia
OUTRO: Controles Históricos
Pacientes que foram tratados com terapia padrão para as mesmas condições na instituição patrocinadora nos últimos 10 anos.
Outro: Terapia Padrão de Cuidados
Pacientes com hiperamonemia e encefalopatia que necessitam de terapia renal substitutiva devido a um distúrbio do ciclo da ureia ou acidemia orgânica que foram tratados no Children's National Medical Center nos últimos 10 anos.
Outros nomes:
  • Hemodiálise
  • CVVHD
  • Diálise
  • CVVH

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos graves inesperados como medida de segurança e tolerabilidade
Prazo: Os participantes serão acompanhados durante a internação, uma média esperada de 5 semanas
O DSMB se reúne dentro de 3 semanas de cada caso, no máximo 5 semanas após o início da terapia de hipotermia e avalia a segurança e a viabilidade do tratamento adjunto de hipotermia neste grupo de pacientes. O tratamento de recém-nascidos e lactentes muito jovens em coma hiperamonêmico é muito complexo e adicionar terapia de hipotermia a esse tratamento não seria viável. Portanto, o estudo piloto também avalia a viabilidade de adicionar terapia de hipotermia ao tratamento padrão de cuidados.
Os participantes serão acompanhados durante a internação, uma média esperada de 5 semanas
Viabilidade da terapia de hipotermia como terapia adjunta ao padrão complexo de terapia de cuidados
Prazo: Durante as primeiras 72h de tratamento
O padrão de terapia de cuidados é muito complexo. Inclui terapia de substituição renal, intervenção na dieta metabólica e uso de eliminador de amônia. O estudo piloto avaliará principalmente nas primeiras 72 horas de tratamento e secundariamente durante a internação, uma média esperada de 5 semanas, se é viável adicionar hipotermia a esse tratamento já complexo.
Durante as primeiras 72h de tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para normalização do nível de amônia
Prazo: Durante as primeiras 72 horas de tratamento
Um dos efeitos do tratamento de hipotermia é uma desaceleração geral do metabolismo, o que deve causar menos produção de amônia. Se isso estiver correto, isso deve levar a uma normalização mais rápida do nível de amônia pela terapia renal substitutiva.
Durante as primeiras 72 horas de tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Uta Lichter-Konecki

Colaboradores

Medical College of Wisconsin
Children's National Research Institute

Investigadores

  • Investigador principal: Uta Lichter-Konecki, MD, PhD, Columbia University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de agosto de 2007

Conclusão Primária (REAL)

1 de maio de 2015

Conclusão do estudo (REAL)

1 de maio de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de junho de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de junho de 2012

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

20 de junho de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

1 de junho de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de maio de 2015

Última verificação

1 de maio de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AAAN6104

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