Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pilotstudie voor behandeling van hypothermie bij hyperammoniëmische encefalopathie bij pasgeborenen en zeer jonge baby's

28 mei 2015 bijgewerkt door: Uta Lichter-Konecki

Hypothermiebehandeling bij hyperammoniëmie en encefalopathie

Dit is een pilootstudie die de veiligheid en haalbaarheid van hypothermiebehandeling zal testen als aanvullende therapie bij conventionele behandeling van hyperammonemische encefalopathie (HAE) bij neonaten versus alleen conventionele behandeling (dialyse, voedingstherapie en ammoniakvangende medicijnen). Het eindpunt van de pilootstudie zal worden bereikt wanneer 24 patiënten zijn ingeschreven en er geen ernstige bijwerkingen zijn waargenomen, wanneer er in 5 jaar geen patiënt is ingeschreven, of wanneer zich ernstige bijwerkingen voordoen die duidelijk verband houden met het gebruik van hypothermie. Dit zouden ernstige complicaties zijn die niet worden gezien bij patiënten die conventionele therapie krijgen (dialyse, voedingstherapie, medicijnen voor het wegvangen van ammoniak) voor HAE.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Kinderen met neonatale ureumcyclusstoornissen of organische acidemieën ontwikkelen hyperammoniëmie (hoge ammoniakspiegels) en raken in coma, wat vaak hersenbeschadiging veroorzaakt. Om ervoor te zorgen dat deze kinderen maximaal kunnen profiteren van de beschikbare langdurige behandeling en solide-orgaantransplantatie, moet de uitkomst van de neonatale crisis worden verbeterd. Dierexperimenten en kleine klinische onderzoeken hebben aangetoond dat hypothermie de hersenen beschermt tijdens hyperammoniëmie. Deze pilotstudie onderzoekt of aanvullende hypothermietherapie naast de standaardbehandeling haalbaar en veilig is bij baby's met een hoog ammoniakgehalte in coma.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10027
        • Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 dag tot 1 maand (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Pasgeborenen > 36 weken zwangerschap en ≥ 2200 g geboortegewicht zonder comorbiditeit (zie uitsluitingscriteria) die klinische tekenen en symptomen vertonen van een ureumcyclusstoornis of propion-, methylmalon- of isovalerische acidemie en hyperammoniëmie en encefalopathie die nierfunctievervangende therapie vereisen.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met hyperammoniëmie die klinische tekenen en symptomen vertonen van lysinurische eiwitintolerantie, mitochondriale aandoeningen, congenitale lactaatacidose en vetzuuroxidatiestoornissen, patiënten met zeldzame en niet-gerelateerde ernstige comorbiditeiten en andere genetische ziekten, bijv. Downsyndroom, intraventriculaire bloeding tijdens de pasgeborene , traumatisch hersenletsel en laag geboortegewicht (<2.200 g bij >36 weken zwangerschap).
  • Zuigelingen in extremis waarvoor geen aanvullende intensieve therapie wordt aangeboden door de behandelend neonatoloog.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Aanvullende onderkoelingsarm
Patiënten die aanvullende therapeutische hypothermie krijgen naast de standaardbehandeling
Ander: Therapeutische onderkoeling
Na verkregen schriftelijke toestemming worden patiënten gekoeld tot 33,5°C (+/- 1°C) gedurende 72 uur en vervolgens gedurende 18 uur elke 3 uur opnieuw opgewarmd met 0,5°C.
Andere namen:
  • Hypothermie
  • Koeling
  • Onderkoeling therapie
ANDER: Historische controles
Patiënten die de afgelopen 10 jaar voor dezelfde aandoeningen bij de sponsorinstelling zijn behandeld met standaardbehandeling.
Ander: Zorgstandaard therapie
Patiënten met hyperammoniëmie en encefalopathie die nierfunctievervangende therapie nodig hebben vanwege een ureumcyclusstoornis of organische acidemie die de afgelopen 10 jaar zijn behandeld in het Children's National Medical Center.
Andere namen:
  • Hemodialyse
  • CVVHD
  • Dialyse
  • CVVH

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met onverwachte ernstige ongewenste voorvallen als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: Deelnemers zullen worden gevolgd voor de duur van het verblijf in het ziekenhuis, naar verwachting gemiddeld 5 weken
De DSMB komt binnen 3 weken na elk geval bijeen, niet later dan 5 weken na aanvang van de hypothermietherapie en beoordeelt de veiligheid en haalbaarheid van aanvullende hypothermiebehandeling bij deze patiëntengroep. De behandeling van pasgeborenen en zeer jonge baby's in hyperammoniëmisch coma is zeer complex en het toevoegen van hypothermietherapie aan deze behandeling zou niet haalbaar zijn. De pilotstudie beoordeelt daarom ook de haalbaarheid van het toevoegen van hypothermietherapie aan de standaardbehandeling.
Deelnemers zullen worden gevolgd voor de duur van het verblijf in het ziekenhuis, naar verwachting gemiddeld 5 weken
Haalbaarheid van hypothermietherapie als aanvullende therapie bij de complexe zorgstandaardtherapie
Tijdsspanne: Tijdens de eerste 72 uur van de behandeling
De zorgstandaard is zeer complex. Het omvat niervervangende therapie, metabole dieetinterventie en gebruik van ammoniakvangers. De pilotstudie zal primair voor de eerste 72 uur van de behandeling en vervolgens voor de duur van het ziekenhuisverblijf, naar verwachting gemiddeld 5 weken, beoordelen of het haalbaar is om hypothermie toe te voegen aan deze toch al complexe behandeling.
Tijdens de eerste 72 uur van de behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot normalisatie van het ammoniakgehalte
Tijdsspanne: Tijdens de eerste 72 uur van de behandeling
Een van de effecten van onderkoelingsbehandeling is een algehele vertraging van het metabolisme, waardoor er minder ammoniak geproduceerd zou moeten worden. Als dit klopt zou dit moeten leiden tot een snellere normalisatie van het ammoniakgehalte door nierfunctievervangende therapie.
Tijdens de eerste 72 uur van de behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Uta Lichter-Konecki

Medewerkers

Medical College of Wisconsin
Children's National Research Institute

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Uta Lichter-Konecki, MD, PhD, Columbia University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2007

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 mei 2015

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 mei 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 juni 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 juni 2012

Eerst geplaatst (SCHATTING)

20 juni 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

1 juni 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 mei 2015

Laatst geverifieerd

1 mei 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AAAN6104

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren