Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пилотное исследование по лечению гипотермии при гипераммониемической энцефалопатии у новорожденных и младенцев раннего возраста

28 мая 2015 г. обновлено: Uta Lichter-Konecki

Лечение гипотермии при гипераммониемии и энцефалопатии

Это пилотное исследование, в котором будет проверена безопасность и осуществимость лечения гипотермией в качестве дополнительной терапии к обычному лечению гипераммониемической энцефалопатии (НАЭ) у новорожденных по сравнению только с обычным лечением (диализ, нутритивная терапия и препараты, удаляющие аммиак). Конечная точка пилотного исследования будет достигнута, когда либо будут включены 24 пациента и не будет наблюдаться серьезных нежелательных явлений, либо когда ни один пациент не будет включен в течение 5 лет, или когда возникнут серьезные нежелательные явления, явно связанные с применением гипотермии. Это могут быть серьезные осложнения, которые не наблюдаются у пациентов, получающих традиционную терапию НАО (диализ, диетотерапия, препараты для удаления аммиака).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

У детей с неонатальными нарушениями цикла мочевины или органическими ацидемиями развивается гипераммониемия (высокий уровень аммиака) и они впадают в кому, часто вызывая повреждение головного мозга. Для того чтобы эти дети могли получить максимальную пользу от доступного длительного лечения и трансплантации паренхиматозных органов, необходимо улучшить исход неонатального криза. Эксперименты на животных и небольшие клинические испытания показали, что гипотермия защищает мозг во время гипераммониемии. В этом пилотном исследовании изучается, возможна ли и безопасна ли дополнительная гипотермия в дополнение к стандартному лечению у детей с высоким уровнем аммиака в коме.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

5

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10027
        • Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 день до 1 месяц (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Новорожденные >36 недель гестации и масса тела при рождении ≥2200 г без сопутствующей патологии (см. критерии исключения), имеющие клинические признаки и симптомы нарушений цикла мочевины или пропионовую, метилмалоновую или изовалериановую ацидемию и гипераммониемию и энцефалопатию, требующие заместительной почечной терапии.

Критерий исключения:

  • Пациенты с гипераммониемией, имеющие клинические признаки и симптомы непереносимости лизинурового белка, митохондриальные нарушения, врожденный лактоацидоз и нарушения окисления жирных кислот, пациенты с редкими и не связанными с ними серьезными сопутствующими заболеваниями и другими генетическими заболеваниями, например, синдромом Дауна, внутрижелудочковыми кровоизлияниями в периоде новорожденности , черепно-мозговая травма и низкая масса тела при рождении (<2200 г при беременности >36 недель).
  • Младенцы в крайнем случае, которым лечащий неонатолог не предложит дополнительную интенсивную терапию.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Дополнительная рука гипотермии
Пациенты, которые получают дополнительную терапевтическую гипотермию в дополнение к стандартной терапии.
Другой: Терапевтическая гипотермия
После получения письменного согласия пациентов охлаждают до 33,5 °С (+/- 1 °С) в течение 72 часов, а затем согревают на 0,5 °С каждые 3 часа в течение 18 часов.
Другие имена:
  • Гипотермия
  • Охлаждение
  • Гипотермия Терапия
ДРУГОЙ: Исторические элементы управления
Пациенты, получавшие стандартную лечебную терапию по поводу тех же состояний в спонсирующем учреждении за последние 10 лет.
Другой: Стандарт терапии
Пациенты с гипераммониемией и энцефалопатией, нуждающиеся в заместительной почечной терапии в связи с нарушением цикла мочевины или органической ацидемией, находившиеся на лечении в Детском национальном медицинском центре в течение последних 10 лет.
Другие имена:
  • Гемодиализ
  • CVVHD
  • Диализ
  • CVVH

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с неожиданными серьезными нежелательными явлениями как показатель безопасности и переносимости
Временное ограничение: За участниками будут следить в течение всего срока пребывания в больнице, ожидаемый средний срок 5 недель.
DSMB собирается в течение 3 недель после каждого случая, не позднее, чем через 5 недель после начала терапии гипотермией, и оценивает безопасность и осуществимость дополнительного лечения гипотермией в этой группе пациентов. Лечение новорожденных и очень маленьких детей в гипераммониемической коме является очень сложным, и добавление гипотермии к этому лечению нецелесообразно, поэтому пилотное исследование также оценивает целесообразность добавления гипотермии к стандартному лечению.
За участниками будут следить в течение всего срока пребывания в больнице, ожидаемый средний срок 5 недель.
Возможность применения гипотермии в качестве дополнения к комплексному стандарту лечебной терапии
Временное ограничение: В течение первых 72 часов лечения
Стандарт лечебной терапии очень сложен. Он включает заместительную почечную терапию, вмешательство в метаболическую диету и использование поглотителей аммиака. Пилотное исследование будет оценивать в первую очередь в течение первых 72 часов лечения и, во вторую очередь, в течение продолжительности пребывания в больнице, ожидаемое в среднем 5 недель, возможно ли добавление гипотермии к этому и без того сложному лечению.
В течение первых 72 часов лечения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до нормализации уровня аммиака
Временное ограничение: В течение первых 72 часов лечения
Одним из эффектов лечения гипотермией является общее замедление обмена веществ, что должно привести к уменьшению образования аммиака. Если это правильно, то это должно привести к более быстрой нормализации уровня аммиака за счет заместительной почечной терапии.
В течение первых 72 часов лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Uta Lichter-Konecki

Соавторы

Medical College of Wisconsin
Children's National Research Institute

Следователи

  • Главный следователь: Uta Lichter-Konecki, MD, PhD, Columbia University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2007 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 мая 2015 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 мая 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 июня 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 июня 2012 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

20 июня 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

1 июня 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 мая 2015 г.

Последняя проверка

1 мая 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AAAN6104

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться