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Studio pilota per il trattamento dell'ipotermia nell'encefalopatia iperammoniemica nei neonati e nei bambini molto piccoli

28 maggio 2015 aggiornato da: Uta Lichter-Konecki

Trattamento dell'ipotermia nell'iperammoniemia e nell'encefalopatia

Si tratta di uno studio pilota che testerà la sicurezza e la fattibilità del trattamento dell'ipotermia come terapia aggiuntiva al trattamento convenzionale dell'encefalopatia iperammoniemica (HAE) nei neonati rispetto al solo trattamento convenzionale (dialisi, terapia nutrizionale e farmaci che eliminano l'ammoniaca). L'endpoint dello studio pilota sarà raggiunto quando saranno stati arruolati 24 pazienti e non saranno stati osservati eventi avversi gravi, quando nessun paziente sarà stato arruolato in 5 anni o quando si verificheranno eventi avversi gravi che sono chiaramente collegati all'uso dell'ipotermia. Queste sarebbero complicanze gravi non osservate nei pazienti in terapia convenzionale (dialisi, terapia nutrizionale, farmaci che eliminano l'ammoniaca) per l'HAE.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I bambini con disturbi del ciclo dell'urea o acidemia organica ad esordio neonatale sviluppano iperammoniemia (alti livelli di ammoniaca) e cadono in coma causando spesso danni cerebrali. Affinché questi bambini possano trarre il massimo beneficio dal trattamento a lungo termine disponibile e dal trapianto di organi solidi, è necessario migliorare l'esito della crisi con esordio neonatale. Esperimenti su animali e piccoli studi clinici hanno indicato che l'ipotermia protegge il cervello durante l'iperammoniemia. Questo studio pilota indaga se la terapia ipotermica aggiuntiva in aggiunta al trattamento standard di cura sia fattibile e sicura nei bambini con alti livelli di ammoniaca in coma.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10027
        • Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 1 mese (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Neonati > 36 settimane di gestazione e peso alla nascita ≥ 2200 g senza comorbilità (vedere criteri di esclusione) che presentano segni e sintomi clinici di disturbi del ciclo dell'urea o acidosi propionica, metilmalonica o isovalerica e iperammoniemia ed encefalopatia che richiedono terapia renale sostitutiva.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con iperammoniemia che presentano segni e sintomi clinici di intolleranza alle proteine ​​lisinuriche, disturbi mitocondriali, acidosi lattica congenita e disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi, pazienti con comorbidità gravi rare e non correlate e altre malattie genetiche, ad es. sindrome di Down, emorragia intraventricolare nel periodo neonatale , trauma cranico e basso peso alla nascita (<2.200 g a >36 settimane di gestazione).
  • Neonati in extremis per i quali non verrà offerta alcuna terapia intensiva aggiuntiva dal neonatologo curante.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Braccio per ipotermia aggiunto
Pazienti che ricevono ipotermia terapeutica aggiuntiva in aggiunta alla terapia standard di cura
Altro: Ipotermia terapeutica
Dopo aver ottenuto il consenso scritto, i pazienti vengono raffreddati a 33,5°C (+/- 1°C) per 72 ore e quindi riscaldati di 0,5°C ogni 3 ore per 18 ore.
Altri nomi:
  • Ipotermia
  • Raffreddamento
  • Terapia dell'ipotermia
ALTRO: Controlli storici
Pazienti che sono stati trattati con terapia standard per le stesse condizioni presso l'istituto sponsor negli ultimi 10 anni.
Altro: Terapia standard di cura
Pazienti con iperammoniemia ed encefalopatia che necessitano di terapia renale sostitutiva a causa di un disturbo del ciclo dell'urea o di un'acidemia organica che sono stati curati presso il Children's National Medical Center negli ultimi 10 anni.
Altri nomi:
  • Emodialisi
  • CVVHD
  • Dialisi
  • CVVH

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi imprevisti come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: I partecipanti saranno seguiti per tutta la durata della degenza ospedaliera, una media prevista di 5 settimane
Il DSMB si riunisce entro 3 settimane da ciascun caso, non oltre 5 settimane dopo l'inizio della terapia ipotermica e valuta la sicurezza e la fattibilità del trattamento aggiuntivo dell'ipotermia in questo gruppo di pazienti. Il trattamento dei neonati e dei bambini molto piccoli in coma iperammoniemico è molto complesso e l'aggiunta della terapia dell'ipotermia a questo trattamento potrebbe non essere fattibile, lo studio pilota valuta quindi anche la fattibilità dell'aggiunta della terapia dell'ipotermia al trattamento standard di cura.
I partecipanti saranno seguiti per tutta la durata della degenza ospedaliera, una media prevista di 5 settimane
Fattibilità della terapia ipotermica come terapia aggiuntiva alla complessa terapia standard di cura
Lasso di tempo: Durante le prime 72 ore di trattamento
Lo standard della terapia di cura è molto complesso. Include la terapia renale sostitutiva, l'intervento dietetico metabolico e l'uso di scavenger di ammoniaca. Lo studio pilota valuterà principalmente per le prime 72 ore di trattamento e secondariamente per la durata della degenza ospedaliera, una media prevista di 5 settimane, se sia fattibile aggiungere l'ipotermia a questo trattamento già complesso.
Durante le prime 72 ore di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di normalizzazione del livello di ammoniaca
Lasso di tempo: Durante le prime 72 ore di trattamento
Uno degli effetti del trattamento dell'ipotermia è un rallentamento generale del metabolismo che dovrebbe causare una minore produzione di ammoniaca. Se questo è corretto, ciò dovrebbe portare a una più rapida normalizzazione del livello di ammoniaca mediante terapia sostitutiva renale.
Durante le prime 72 ore di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Uta Lichter-Konecki

Collaboratori

Medical College of Wisconsin
Children's National Research Institute

Investigatori

  • Investigatore principale: Uta Lichter-Konecki, MD, PhD, Columbia University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2007

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 maggio 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 maggio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 giugno 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 giugno 2012

Primo Inserito (STIMA)

20 giugno 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

1 giugno 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 maggio 2015

Ultimo verificato

1 maggio 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AAAN6104

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Disturbi del ciclo dell'urea

Prove cliniche su Ipotermia terapeutica

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