Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pilotstudie för hypotermibehandling vid hyperammonemisk encefalopati hos nyfödda och mycket små spädbarn

28 maj 2015 uppdaterad av: Uta Lichter-Konecki

Hypotermibehandling vid hyperammonemi och encefalopati

Detta är en pilotstudie som endast kommer att testa säkerheten och genomförbarheten av hypotermibehandling som tilläggsterapi till konventionell behandling av hyperammonemisk encefalopati (HAE) hos nyfödda jämfört med konventionell behandling (dialys, näringsterapi och ammoniakavlägsnande läkemedel). Pilotstudiens slutpunkt kommer att nås när antingen 24 patienter har inkluderats och inga allvarliga biverkningar observerats, när ingen patient har rekryterats på 5 år, eller när allvarliga biverkningar inträffar som är tydligt kopplade till användningen av hypotermi. Dessa skulle vara allvarliga komplikationer som inte setts hos patienter på konventionell terapi (dialys, näringsterapi, ammoniakavlägsnande läkemedel) för HAE.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Barn med neonatalt debuterande ureacykelstörningar eller organiska acidemier utvecklar hyperammonemi (höga ammoniaknivåer) och faller i koma och orsakar ofta hjärnskador. För att dessa barn ska kunna dra maximal nytta av tillgänglig långtidsbehandling och solid organtransplantation måste resultatet av nyföddskrisen förbättras. Djurförsök och små kliniska prövningar har visat att hypotermi skyddar hjärnan under hyperammonemi. Denna pilotstudie undersöker om tilläggsbehandling med hypotermi utöver standardbehandling är möjlig och säker hos spädbarn med höga ammoniaknivåer i koma.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

5

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10027
        • Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College Wisconsin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 dag till 1 månad (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Nyfödda >36 veckors graviditet och ≥2200 g födelsevikt utan samsjuklighet (se uteslutningskriterier) som har kliniska tecken och symtom på en ureacykelstörning eller propionsyra, metylmalonsyra eller isovalerisk acidemi och hyperammonemi och encefalopati som kräver njurersättningsterapi.

Exklusions kriterier:

  • Patienter med hyperammonemi som har kliniska tecken och symtom på lysinurisk proteinintolerans, mitokondriella störningar, medfödd laktacidos och fettsyraoxidationsstörningar, patienter med sällsynta och orelaterade allvarliga komorbiditeter och andra genetiska sjukdomar, t.ex. Downs syndrom, intraventrikulär blödning i den nyfödda perioden , traumatisk hjärnskada och låg födelsevikt (<2 200 g vid >36 veckors graviditet).
  • Spädbarn i extremis för vilka ingen ytterligare intensiv terapi kommer att erbjudas av den behandlande neonatologen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Tilläggshypotermiarm
Patienter som får tilläggsterapeutisk hypotermi utöver standardbehandling
Övrig: Terapeutisk hypotermi
Efter skriftligt medgivande kyls patienterna till 33,5°C (+/- 1°C) i 72 timmar och värms sedan upp med 0,5°C var tredje timme under 18 timmar.
Andra namn:
  • Hypotermi
  • Kyl
  • Hypotermiterapi
ÖVRIG: Historiska kontroller
Patienter som behandlats med standardbehandling för samma tillstånd på den sponsrande institutionen under de senaste 10 åren.
Övrig: Standard of Care-terapi
Patienter med hyperammonemi och encefalopati som kräver njurersättningsterapi på grund av en ureacykelstörning eller organisk acidemi som behandlats vid Children's National Medical Center under de senaste 10 åren.
Andra namn:
  • Hemodialys
  • CVVHD
  • Dialys
  • CVVH

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med oväntade allvarliga biverkningar som ett mått på säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: Deltagarna kommer att följas under hela sjukhusvistelsen, ett förväntat genomsnitt på 5 veckor
DSMB träffas inom 3 veckor efter varje fall, senast 5 veckor efter påbörjad hypotermibehandling och bedömer säkerheten och genomförbarheten av tilläggsbehandling med hypotermi i denna patientgrupp. Behandlingen av nyfödda och mycket unga spädbarn i hyperammonemisk koma är mycket komplex och att lägga till hypotermiterapi till denna behandling kunde inte vara genomförbart, pilotstudien bedömer därför också möjligheten att lägga till hypotermiterapi till standardbehandlingen.
Deltagarna kommer att följas under hela sjukhusvistelsen, ett förväntat genomsnitt på 5 veckor
Genomförbarhet av hypotermiterapi som tilläggsterapi till den komplexa standarden för vårdterapi
Tidsram: Under de första 72 timmarna av behandlingen
Standarden på vårdterapi är mycket komplex. Det inkluderar njurersättningsterapi, metabolisk dietintervention och användning av ammoniakrensare. Pilotstudien kommer att bedöma i första hand för de första 72 timmarna av behandlingen och i andra hand för varaktigheten av sjukhusvistelsen, ett förväntat genomsnitt på 5 veckor, om det är möjligt att lägga till hypotermi till denna redan komplexa behandling.
Under de första 72 timmarna av behandlingen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dags för normalisering av ammoniaknivån
Tidsram: Under de första 72 timmarna av behandlingen
En av effekterna av hypotermibehandling är en generell nedgång i ämnesomsättningen, vilket bör leda till att mindre ammoniak produceras. Om detta är korrekt bör detta leda till en snabbare normalisering av ammoniaknivån genom njurersättningsterapi.
Under de första 72 timmarna av behandlingen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Uta Lichter-Konecki

Samarbetspartners

Medical College of Wisconsin
Children's National Research Institute

Utredare

  • Huvudutredare: Uta Lichter-Konecki, MD, PhD, Columbia University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2007

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 maj 2015

Avslutad studie (FAKTISK)

1 maj 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 juni 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 juni 2012

Första postat (UPPSKATTA)

20 juni 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

1 juni 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 maj 2015

Senast verifierad

1 maj 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AAAN6104

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera