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Estudio piloto para el tratamiento de la hipotermia en la encefalopatía hiperamonémica en recién nacidos y lactantes muy pequeños

28 de mayo de 2015 actualizado por: Uta Lichter-Konecki

Tratamiento de hipotermia en hiperamonemia y encefalopatía

Este es un estudio piloto que evaluará la seguridad y viabilidad del tratamiento con hipotermia como terapia adjunta al tratamiento convencional de la encefalopatía hiperamonémica (AEH) en recién nacidos frente al tratamiento convencional (diálisis, terapia nutricional y fármacos depuradores de amoníaco) solamente. El punto final del estudio piloto se alcanzará cuando se hayan inscrito 24 pacientes y no se hayan observado eventos adversos graves, cuando no se haya inscrito ningún paciente en 5 años o cuando ocurran eventos adversos graves que estén claramente relacionados con el uso de hipotermia. Estas serían complicaciones graves que no se observan en pacientes con terapia convencional (diálisis, terapia nutricional, fármacos depuradores de amoníaco) para el AEH.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los niños con trastornos del ciclo de la urea o acidemias orgánicas de inicio neonatal desarrollan hiperamonemia (niveles altos de amoníaco) y caen en coma, lo que a menudo causa daño cerebral. Para que estos niños puedan beneficiarse al máximo del tratamiento a largo plazo disponible y del trasplante de órganos sólidos, se debe mejorar el resultado de la crisis de inicio neonatal. Experimentos con animales y pequeños ensayos clínicos han indicado que la hipotermia protege al cerebro durante la hiperamonemia. Este estudio piloto investiga si la terapia de hipotermia adjunta además del tratamiento estándar de atención es factible y segura en bebés con altos niveles de amoníaco en coma.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

5

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10027
        • Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 día a 1 mes (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Recién nacidos > 36 semanas de gestación y ≥ 2200 g de peso al nacer sin comorbilidad (ver criterios de exclusión) que presenten signos y síntomas clínicos de trastornos del ciclo de la urea o acidemia propiónica, metilmalónica o isovalérica e hiperamonemia y encefalopatía que requieran terapia de reemplazo renal.

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con hiperamonemia que tienen signos y síntomas clínicos de intolerancia a la proteína lisinúrica, trastornos mitocondriales, acidosis láctica congénita y trastornos de oxidación de ácidos grasos, pacientes con comorbilidades graves raras y no relacionadas y otras enfermedades genéticas, por ejemplo, síndrome de Down, hemorragia intraventricular en el período neonatal , lesión cerebral traumática y bajo peso al nacer (<2200 g a >36 semanas de gestación).
  • Bebés in extremis para los cuales el neonatólogo a cargo no ofrecerá terapia intensiva adicional.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Brazo de hipotermia adjunto
Pacientes que reciben hipotermia terapéutica adjunta además de la terapia de atención estándar
Otro: Hipotermia Terapéutica
Después de obtener el consentimiento por escrito, los pacientes se enfrían a 33,5 °C (+/- 1 °C) durante 72 horas y luego se vuelven a calentar a 0,5 °C cada 3 horas durante 18 horas.
Otros nombres:
  • Hipotermia
  • Enfriamiento
  • Terapia de hipotermia
OTRO: Controles históricos
Pacientes que fueron tratados con terapia estándar de atención por las mismas condiciones en la institución patrocinadora durante los últimos 10 años.
Otro: Terapia estándar de atención
Pacientes con hiperamonemia y encefalopatía que requieren terapia de reemplazo renal debido a un trastorno del ciclo de la urea o acidemia orgánica que fueron tratados en el Children's National Medical Center durante los últimos 10 años.
Otros nombres:
  • Hemodiálisis
  • CVVHD
  • Diálisis
  • CVVH

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos graves inesperados como medida de seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Los participantes serán seguidos durante la duración de la estadía en el hospital, un promedio esperado de 5 semanas.
El DSMB se reúne dentro de las 3 semanas de cada caso, a más tardar 5 semanas después del inicio de la terapia de hipotermia y evalúa la seguridad y viabilidad del tratamiento complementario de hipotermia en este grupo de pacientes. El tratamiento de los recién nacidos y los niños muy pequeños en coma hiperamonémico es muy complejo y agregar la terapia de hipotermia a este tratamiento podría no ser factible; por lo tanto, el estudio piloto también evalúa la viabilidad de agregar la terapia de hipotermia al tratamiento estándar.
Los participantes serán seguidos durante la duración de la estadía en el hospital, un promedio esperado de 5 semanas.
Viabilidad de la terapia de hipotermia como terapia adjunta a la compleja terapia estándar de atención
Periodo de tiempo: Durante las primeras 72h de tratamiento
La terapia estándar de atención es muy compleja. Incluye terapia de reemplazo renal, intervención de dieta metabólica y uso de eliminadores de amoníaco. El estudio piloto evaluará principalmente durante las primeras 72 horas de tratamiento y en segundo lugar durante la estancia hospitalaria, un promedio esperado de 5 semanas, si es factible agregar hipotermia a este tratamiento ya complejo.
Durante las primeras 72h de tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta la normalización del nivel de amoníaco
Periodo de tiempo: Durante las primeras 72 horas de tratamiento
Uno de los efectos del tratamiento de hipotermia es una desaceleración general del metabolismo que debería causar que se produzca menos amoníaco. Si esto es correcto, debería conducir a una normalización más rápida del nivel de amoníaco mediante la terapia de reemplazo renal.
Durante las primeras 72 horas de tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Uta Lichter-Konecki

Colaboradores

Medical College of Wisconsin
Children's National Research Institute

Investigadores

  • Investigador principal: Uta Lichter-Konecki, MD, PhD, Columbia University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2007

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de mayo de 2015

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de mayo de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de junio de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de junio de 2012

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

20 de junio de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

1 de junio de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de mayo de 2015

Última verificación

1 de mayo de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AAAN6104

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