Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottitutkimus hypotermian hoidosta vastasyntyneiden ja hyvin nuorten vauvojen hyperammoneemisessa enkefalopatiassa

torstai 28. toukokuuta 2015 päivittänyt: Uta Lichter-Konecki

Hypotermian hoito hyperammonemiassa ja enkefalopatiassa

Tämä on pilottitutkimus, jossa testataan hypotermian hoidon turvallisuutta ja toteutettavuutta vastasyntyneiden hyperammonemisen enkefalopatian (HAE) tavanomaisen hoidon lisähoitona verrattuna tavanomaiseen hoitoon (dialyysi, ravitsemushoito ja ammoniakkia poistavat lääkkeet). Pilottitutkimuksen päätepiste saavutetaan, kun joko 24 potilasta on otettu mukaan eikä vakavia haittatapahtumia havaittu, kun yhtään potilasta ei ole otettu mukaan viiteen vuoteen tai kun ilmenee vakavia haittatapahtumia, jotka liittyvät selvästi hypotermian käyttöön. Nämä olisivat vakavia komplikaatioita, joita ei havaita potilailla, jotka saavat HAE:n tavanomaista hoitoa (dialyysi, ravitsemushoito, ammoniakkia poistavat lääkkeet).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Lapsille, joilla on vastasyntyneellä alkanut ureakiertohäiriö tai orgaaninen asidemia, kehittyy hyperammonemia (korkea ammoniakkitaso) ja he joutuvat koomaan aiheuttaen usein aivovaurioita. Jotta nämä lapset voisivat hyötyä mahdollisimman paljon saatavilla olevasta pitkäaikaishoidosta ja kiinteästä elinsiirrosta, vastasyntyneen alkamiskriisin tuloksia on parannettava. Eläinkokeet ja pienet kliiniset kokeet ovat osoittaneet, että hypotermia suojaa aivoja hyperammonemian aikana. Tässä pilottitutkimuksessa selvitetään, onko normaalin hoitohoidon lisäksi hypotermiahoito mahdollista ja turvallista vauvoilla, joilla on korkea ammoniakkipitoisuus koomassa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10027
        • Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 päivä - 1 kuukausi (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vastasyntyneet yli 36 raskausviikon ja syntymäpaino ≥ 2200 g ilman samanaikaisia ​​sairauksia (katso poissulkemiskriteerit), joilla on kliinisiä merkkejä ja oireita ureakiertohäiriöstä tai propioni-, metyylimaloni- tai isovaleriahappohappopitoisuudesta ja hyperammonemiasta ja enkefalopatiasta, jotka vaativat munuaiskorvaushoitoa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on hyperammonemia, joilla on kliinisiä merkkejä ja oireita lysinuuriproteiini-intoleranssista, mitokondriohäiriöistä, synnynnäisestä maitohappoasidoosista ja rasvahappojen hapettumishäiriöistä, potilaat, joilla on harvinainen ja toisiinsa liittymätön vakavia sairauksia ja muita geneettisiä sairauksia, kuten Downin oireyhtymä, suonensisäinen verenvuoto vastasyntyneellä , traumaattinen aivovaurio ja alhainen syntymäpaino (<2 200 g yli 36 raskausviikolla).
  • Ääripäässä olevat pikkulapset, joille hoitava neonatologi ei tarjoa ylimääräistä intensiivistä hoitoa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Lisähypotermiavarsi
Potilaat, jotka saavat täydentävää terapeuttista hypotermiaa tavallisen hoitohoidon lisäksi
Muut: Terapeuttinen hypotermia
Kirjallisen suostumuksen saatuaan potilaat jäähdytetään 33,5 °C:seen (+/- 1 °C) 72 tunniksi ja lämmitetään sitten uudelleen 0,5 °C:lla joka 3. tunti 18 tunnin aikana.
Muut nimet:
  • Hypotermia
  • Jäähdytys
  • Hypotermian terapia
MUUTA: Historialliset säätimet
Potilaat, joita on hoidettu tavanomaisella hoitohoidolla samoissa olosuhteissa sponsoroivassa laitoksessa viimeisen 10 vuoden aikana.
Muut: Hoitoterapian standardi
Potilaat, joilla on hyperammonemia ja enkefalopatia, jotka tarvitsevat munuaiskorvaushoitoa ureakiertohäiriön tai orgaanisen asidemian vuoksi ja joita on hoidettu Children's National Medical Centerissä viimeisen 10 vuoden aikana.
Muut nimet:
  • Hemodialyysi
  • CVVHD
  • Dialyysi
  • CVVH

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on odottamattomia vakavia haittatapahtumia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: Osallistujia seurataan sairaalahoidon ajan, keskimäärin 5 viikkoa
DSMB kokoontuu 3 viikon sisällä kustakin tapauksesta, viimeistään 5 viikon kuluttua hypotermiahoidon aloittamisesta ja arvioi hypotermian lisähoidon turvallisuuden ja toteutettavuuden tässä potilasryhmässä. Vastasyntyneiden ja hyvin nuorten imeväisten hoito hyperammoneemisessa koomassa on erittäin monimutkaista, eikä hypotermiahoidon lisääminen tähän hoitoon voinut olla mahdollista, joten pilottitutkimuksessa arvioidaan myös hypotermiahoidon lisäämisen mahdollisuutta hoitoon.
Osallistujia seurataan sairaalahoidon ajan, keskimäärin 5 viikkoa
Hypotermiahoidon toteutettavuus lisähoitona monimutkaisen hoitohoidon standardiin
Aikaikkuna: Hoidon ensimmäisten 72 tunnin aikana
Hoitoterapian taso on hyvin monimutkainen. Se sisältää munuaiskorvaushoidon, metabolisen ruokavalion interventiot ja ammoniakin poistajan käytön. Pilottitutkimuksessa arvioidaan ensisijaisesti hoidon ensimmäisten 72 tunnin ja toissijaisesti sairaalahoidon keston, oletetun keskiarvon 5 viikon osalta, onko hypotermian lisääminen mahdollista tähän jo ennestään monimutkaiseen hoitoon.
Hoidon ensimmäisten 72 tunnin aikana

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika normalisoida ammoniakkitaso
Aikaikkuna: Hoidon ensimmäisten 72 tunnin aikana
Yksi hypotermian hoidon vaikutuksista on aineenvaihdunnan yleinen hidastuminen, jonka pitäisi vähentää ammoniakin muodostumista. Jos tämä on oikein, tämän pitäisi johtaa ammoniakkitason nopeampaan normalisoitumiseen munuaiskorvaushoidolla.
Hoidon ensimmäisten 72 tunnin aikana

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Uta Lichter-Konecki

Yhteistyökumppanit

Medical College of Wisconsin
Children's National Research Institute

Tutkijat

  • Päätutkija: Uta Lichter-Konecki, MD, PhD, Columbia University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. elokuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 13. kesäkuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. kesäkuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 20. kesäkuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 28. toukokuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AAAN6104

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa