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新生児および非常に幼い乳児における高アンモニア血症脳症における低体温治療のパイロット研究

2015年5月28日 更新者：Uta Lichter-Konecki

高アンモニア血症および脳症における低体温治療

これは、新生児における高アンモニア血症脳症（HAE）の従来の治療に対する補助療法としての低体温治療の安全性と実現可能性を、従来の治療（透析、栄養療法、およびアンモニア捕捉薬）のみと対比してテストするパイロット研究です。 パイロット研究のエンドポイントは、24 人の患者が登録され、重篤な有害事象が観察されなかった場合、5 年間に患者が登録されていない場合、または低体温の使用に明らかに関連している重篤な有害事象が発生した場合に到達します。 これらは、HAE の従来の治療 (透析、栄養療法、アンモニア除去薬) を受けている患者には見られない深刻な合併症です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

新生児発症の尿素サイクル障害または有機酸血症の子供は、高アンモニア血症（高アンモニア濃度）を発症し、昏睡状態に陥り、しばしば脳の損傷を引き起こします. これらの子供たちが利用可能な長期治療と固形臓器移植から最大限の恩恵を受けることができるようにするには、新生児発症危機の転帰を改善する必要があります。 動物実験と小規模な臨床試験は、低体温が高アンモニア血症の際に脳を保護することを示しています。 このパイロット研究では、昏睡状態のアンモニア濃度が高い乳児に対して、標準治療に加えて補助的な低体温療法が実現可能で安全かどうかを調査します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

5

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10027
        • Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Medical College Wisconsin

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1日～1ヶ月 (子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 妊娠36週を超え、出生時体重が2200g以上で、尿素サイクル障害またはプロピオン酸血症、メチルマロン酸血症、またはイソ吉草酸血症の臨床徴候および症状があり、腎代替療法を必要とする脳症の臨床徴候および症状がある新生児（除外基準を参照）。

除外基準:

  • リジン尿タンパク不耐症、ミトコンドリア障害、先天性乳酸アシドーシス、脂肪酸酸化障害の臨床徴候と症状を有する高アンモニア血症の患者、まれで無関係な重篤な併存疾患およびその他の遺伝性疾患の患者、例えば、ダウン症候群、新生児期の脳室内出血、外傷性脳損傷、低出生体重 (妊娠 36 週以上で 2,200 g 未満)。
  • -担当の新生児専門医によって追加の集中治療が提供されない極度の乳児。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：補助低体温アーム
-標準治療に加えて補助的な低体温療法を受ける患者
他の：治療的低体温症
書面による同意を得た後、患者を 33.5°C (+/- 1°C) まで 72 時間冷やし、その後 18 時間かけて 3 時間ごとに 0.5°C ずつ温めます。
他の名前：
  • 低体温症
  • 冷却
  • 低体温療法
他の：歴史的なコントロール
過去10年間にスポンサー機関で同じ状態の標準治療を受けていた患者。
他の：標準治療
過去10年間に国立小児医療センターで治療を受けた、尿素サイクル障害または有機酸血症による腎代替療法を必要とする高アンモニア血症および脳症の患者。
他の名前：
  • 血液透析
  • CVVHD
  • 透析
  • CVVH

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全性と忍容性の尺度としての予期しない重篤な有害事象のある参加者の数
時間枠：参加者は、入院期間中、平均5週間と予想されます。
DSMB は、各症例の 3 週間以内、低体温療法の開始後 5 週間以内に会合し、この患者グループにおける補助的な低体温治療の安全性と実現可能性を評価します。 高アンモニア血症昏睡状態の新生児および非常に幼い乳児の治療は非常に複雑であり、この治療に低体温療法を追加することは現実的ではないため、パイロット研究では、標準治療に低体温療法を追加することの実現可能性も評価しています。
参加者は、入院期間中、平均5週間と予想されます。
複雑な標準治療に対する補助療法としての低体温療法の実現可能性
時間枠：治療の最初の 72 時間
標準治療は非常に複雑です。 これには、腎代替療法、代謝食介入、およびアンモニアスカベンジャーの使用が含まれます。 パイロット研究では、主に治療の最初の 72 時間について評価し、二次的に入院期間 (予想平均 5 週間) について、このすでに複雑な治療に低体温を追加することが可能かどうかを評価します。
治療の最初の 72 時間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
アンモニアレベルの正常化までの時間
時間枠：治療開始から72時間以内
低体温治療の効果の 1 つは、代謝の全体的な減速であり、生成されるアンモニアが少なくなります。 これが正しければ、腎代替療法によるアンモニアレベルのより迅速な正常化につながるはずです.
治療開始から72時間以内

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Uta Lichter-Konecki

協力者

Medical College of Wisconsin
Children's National Research Institute

捜査官

  • 主任研究者：Uta Lichter-Konecki, MD, PhD、Columbia University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2007年8月1日

一次修了 (実際)

2015年5月1日

研究の完了 (実際)

2015年5月1日

試験登録日

最初に提出

2012年6月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年6月18日

最初の投稿 (見積もり)

2012年6月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2015年6月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2015年5月28日

最終確認日

2015年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AAAN6104

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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