Pilotstudie for hypotermibehandling ved hyperammonemisk encefalopati hos nyfødte og svært små spedbarn
28. mai 2015 oppdatert av: Uta Lichter-Konecki
Hypotermibehandling ved hyperammonemi og encefalopati
Dette er en pilotstudie som kun vil teste sikkerheten og gjennomførbarheten av hypotermibehandling som tilleggsterapi til konvensjonell behandling av hyperammonemisk encefalopati (HAE) hos nyfødte versus konvensjonell behandling (dialyse, ernæringsterapi og ammoniakkrensende legemidler).
Endepunktet for pilotstudien vil nås når enten 24 pasienter har blitt registrert og ingen alvorlige bivirkninger ble observert, når ingen pasient har blitt registrert på 5 år, eller når det oppstår alvorlige bivirkninger som er klart knyttet til bruk av hypotermi.
Dette vil være alvorlige komplikasjoner som ikke er sett hos pasienter på konvensjonell behandling (dialyse, ernæringsterapi, ammoniakkrensende legemidler) for HAE.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Barn med neonatalt debut av ureasyklusforstyrrelser eller organiske acidmier utvikler hyperammonemi (høye ammoniakknivåer) og faller i koma og forårsaker ofte hjerneskade.
For at disse barna skal få maksimalt utbytte av tilgjengelig langtidsbehandling og solid organtransplantasjon, må utfallet av nyfødtkrisen forbedres.
Dyreforsøk og små kliniske studier har indikert at hypotermi beskytter hjernen under hyperammonemi.
Denne pilotstudien undersøker om tilleggsbehandling med hypotermi i tillegg til standardbehandling er mulig og trygt hos babyer med høye ammoniakknivåer i koma.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
5
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10027
- Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Medical College Wisconsin
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 dag til 1 måned (BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Nyfødte >36 ukers svangerskap og ≥2200g fødselsvekt uten komorbiditet (se eksklusjonskriterier) som har kliniske tegn og symptomer på ureasyklusforstyrrelser eller propionsyre, metylmalonsyre eller isovalerisk acidemi og hyperammonemi og encefalopati som krever nyreerstatningsterapi.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med hyperammonemi som har kliniske tegn og symptomer på lysinurisk proteinintoleranse, mitokondrieforstyrrelser, medfødt laktacidose og fettsyreoksidasjonsforstyrrelser, pasienter med sjeldne og urelaterte alvorlige komorbiditeter og andre genetiske sykdommer, f.eks. Downs syndrom, intraventrikulær blødning i nyfødtperioden , traumatisk hjerneskade og lav fødselsvekt (<2200 g ved >36 ukers svangerskap).
- Spedbarn i ekstremis som ingen ekstra intensiv terapi vil bli tilbudt av behandlende neonatolog.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Adjunkt hypotermiarm
Pasienter som får tilleggsterapeutisk hypotermi i tillegg til standardbehandling
|
Etter å ha innhentet skriftlig samtykke, blir pasientene avkjølt til 33,5°C (+/- 1°C) i 72 timer og deretter oppvarmet med 0,5°C hver 3. time i løpet av 18 timer.
Andre navn:
|
|
ANNEN: Historiske kontroller
Pasienter som ble behandlet med standardbehandling for de samme tilstandene ved den sponsorinstitusjonen de siste 10 årene.
|
Pasienter med hyperammonemi og encefalopati som krever nyreerstatningsterapi på grunn av en ureasyklusforstyrrelse eller organisk acidemi som ble behandlet ved Children's National Medical Center de siste 10 årene.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uventede alvorlige uønskede hendelser som et mål på sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: Deltakerne vil bli fulgt under sykehusoppholdet, forventet gjennomsnittlig 5 uker
|
DSMB møtes innen 3 uker etter hvert tilfelle, senest 5 uker etter oppstart av hypotermibehandling og vurderer sikkerheten og gjennomførbarheten av tilleggsbehandling med hypotermi hos denne pasientgruppen.
Behandlingen av nyfødte og svært små spedbarn i hyperammonemisk koma er svært kompleks og å legge til hypotermiterapi til denne behandlingen kunne ikke være gjennomførbart, pilotstudien vurderer derfor også muligheten for å legge til hypotermiterapi til standardbehandlingen.
|
Deltakerne vil bli fulgt under sykehusoppholdet, forventet gjennomsnittlig 5 uker
|
|
Gjennomførbarhet av hypotermiterapi som tilleggsterapi til den komplekse standarden for omsorgsterapi
Tidsramme: I løpet av de første 72 timene av behandlingen
|
Standarden på omsorgsterapi er svært kompleks.
Det inkluderer nyreerstatningsterapi, metabolsk diettintervensjon og bruk av ammoniakkrenser.
Pilotstudien vil primært vurdere for de første 72 timene av behandlingen og sekundært for varigheten av sykehusoppholdet, et forventet gjennomsnitt på 5 uker, om det er mulig å legge til hypotermi til denne allerede komplekse behandlingen.
|
I løpet av de første 72 timene av behandlingen
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til normalisering av ammoniakknivået
Tidsramme: I løpet av de første 72 timene av behandlingen
|
En av effektene av hypotermibehandling er en generell nedgang i stoffskiftet som bør føre til at det produseres mindre ammoniakk.
Dersom dette er riktig bør dette føre til en raskere normalisering av ammoniakknivået ved nyreerstatningsterapi.
|
I løpet av de første 72 timene av behandlingen
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Uta Lichter-Konecki, MD, PhD, Columbia University
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. august 2007
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. mai 2015
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. mai 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. juni 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. juni 2012
Først lagt ut (ANSLAG)
20. juni 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
1. juni 2015
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. mai 2015
Sist bekreftet
1. mai 2015
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolisme, medfødte feil
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Aminosyremetabolisme, medfødte feil
- Endringer i kroppstemperaturen
- Hjernesykdommer
- Hypotermi
- Ureasyklusforstyrrelser, medfødt
- Hyperammonemi
Andre studie-ID-numre
- AAAN6104
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .