Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotundersøgelse til hypotermibehandling ved hyperammonemisk encefalopati hos nyfødte og meget små spædbørn

28. maj 2015 opdateret af: Uta Lichter-Konecki

Hypotermibehandling ved hyperammonæmi og encefalopati

Dette er et pilotstudie, som kun vil teste sikkerheden og gennemførligheden af ​​hypotermibehandling som supplerende terapi til konventionel behandling af hyperammonemisk encefalopati (HAE) hos nyfødte versus konventionel behandling (dialyse, ernæringsterapi og ammoniakopfangende lægemidler). Pilotstudiets endepunkt nås, når enten 24 patienter er blevet indskrevet, og der ikke er observeret alvorlige bivirkninger, når ingen patient er blevet indskrevet i 5 år, eller når der opstår alvorlige bivirkninger, som er klart forbundet med brugen af ​​hypotermi. Disse ville være alvorlige komplikationer, der ikke ses hos patienter i konventionel terapi (dialyse, ernæringsterapi, ammoniakfjernende lægemidler) for HAE.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Børn med neonatalt debut af urinstofcyklusforstyrrelser eller organiske acidæmier udvikler hyperammonæmi (høje ammoniakniveauer) og falder i koma, hvilket ofte forårsager hjerneskade. For at disse børn kan få maksimalt udbytte af tilgængelig langtidsbehandling og solid organtransplantation, skal resultatet af den neonatale krise forbedres. Dyreforsøg og små kliniske forsøg har vist, at hypotermi beskytter hjernen under hyperammonæmi. Denne pilotundersøgelse undersøger, om supplerende hypotermibehandling ud over standardbehandling er mulig og sikker hos babyer med høje ammoniakniveauer i koma.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10027
        • Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 dag til 1 måned (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Nyfødte >36 ugers svangerskab og ≥2200 g fødselsvægt uden co-morbiditet (se eksklusionskriterier), der har kliniske tegn og symptomer på urinstofcykluslidelser eller propionsyre, methylmalonsyre eller isovalerisk acidæmi og hyperammonæmi og encefalopati, der kræver nyreudskiftningsterapi.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med hyperammonæmi, der har kliniske tegn og symptomer på lysinurisk proteinintolerance, mitokondrielidelser, medfødt mælkesyreacidose og fedtsyreoxidationsforstyrrelser, patienter med sjældne og ikke-relaterede alvorlige komorbiditeter og andre genetiske sygdomme, f.eks. Downs syndrom, intraventrikulær blødning i den nyfødte periode , traumatisk hjerneskade og lav fødselsvægt (<2.200 g ved >36 ugers svangerskab).
  • Spædbørn i ekstremis, for hvilke der ikke vil blive tilbudt yderligere intensiv terapi af den behandlende neonatolog.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Adjunkt Hypotermi Arm
Patienter, der modtager supplerende terapeutisk hypotermi ud over standardbehandling
Andet: Terapeutisk hypotermi
Efter indhentet skriftligt samtykke afkøles patienterne til 33,5°C (+/- 1°C) i 72 timer og opvarmes derefter med 0,5°C hver 3. time i løbet af 18 timer.
Andre navne:
  • Hypotermi
  • Køling
  • Hypotermi terapi
ANDET: Historiske kontroller
Patienter, der er blevet behandlet med standardbehandling for de samme tilstande på den sponsorerende institution gennem de seneste 10 år.
Andet: Standard of Care-terapi
Patienter med hyperammonæmi og encefalopati, der har behov for nyreudskiftningsterapi på grund af en urinstofcyklusforstyrrelse eller organisk acidæmi, som er blevet behandlet på Children's National Medical Center i løbet af de sidste 10 år.
Andre navne:
  • Hæmodialyse
  • CVVHD
  • Dialyse
  • CVVH

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uventede alvorlige bivirkninger som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Deltagerne vil blive fulgt i løbet af hospitalsopholdet, et forventet gennemsnit på 5 uger
DSMB mødes inden for 3 uger efter hvert tilfælde, senest 5 uger efter påbegyndelse af hypotermibehandling og vurderer sikkerheden og gennemførligheden af ​​supplerende hypotermibehandling i denne patientgruppe. Behandlingen af ​​nyfødte og meget små spædbørn i hyperammonæmisk koma er meget kompleks, og det kunne ikke lade sig gøre at tilføje hypotermiterapi til denne behandling, pilotstudiet vurderer derfor også muligheden for at tilføje hypotermiterapi til standardbehandlingen.
Deltagerne vil blive fulgt i løbet af hospitalsopholdet, et forventet gennemsnit på 5 uger
Mulighed for hypotermiterapi som supplerende terapi til den komplekse standard for plejeterapi
Tidsramme: I løbet af de første 72 timer af behandlingen
Standarden for plejeterapi er meget kompleks. Det omfatter nyreudskiftningsterapi, metabolisk diætintervention og brug af ammoniakfjerner. Pilotstudiet vil primært vurdere for de første 72 timers behandling og sekundært for varigheden af ​​hospitalsopholdet, et forventet gennemsnit på 5 uger, om det er muligt at tilføje hypotermi til denne allerede komplekse behandling.
I løbet af de første 72 timer af behandlingen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til normalisering af ammoniakniveauet
Tidsramme: I løbet af de første 72 timers behandling
En af virkningerne af hypotermibehandling er en generel opbremsning af stofskiftet, som burde medføre, at der produceres mindre ammoniak. Hvis dette er korrekt, bør dette føre til en hurtigere normalisering af ammoniakniveauet ved nyreudskiftningsterapi.
I løbet af de første 72 timers behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Uta Lichter-Konecki

Samarbejdspartnere

Medical College of Wisconsin
Children's National Research Institute

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Uta Lichter-Konecki, MD, PhD, Columbia University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2007

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. maj 2015

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. maj 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juni 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. juni 2012

Først opslået (SKØN)

20. juni 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

1. juni 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. maj 2015

Sidst verificeret

1. maj 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AAAN6104

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Urea cyklus lidelser

Kliniske forsøg med Terapeutisk hypotermi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Myanmar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner