Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kísérleti tanulmány az újszülöttek és nagyon fiatal csecsemők hiperammonémiás encephalopathiájának hipotermia kezelésére

2015. május 28. frissítette: Uta Lichter-Konecki

Hipotermia kezelése hyperammonemia és encephalopathia esetén

Ez egy kísérleti tanulmány, amely csak a hypothermia kezelésének biztonságosságát és megvalósíthatóságát vizsgálja újszülötteknél a hyperammonaemiás encephalopathia (HAE) hagyományos kezeléséhez képest a hagyományos kezeléssel (dialízis, táplálkozási terápia és ammóniamegkötő gyógyszerek) szemben. A kísérleti vizsgálat végpontját akkor érik el, ha 24 beteget vontak be, és nem figyeltek meg súlyos nemkívánatos eseményeket, ha 5 éven keresztül egyetlen beteget sem vettek fel, vagy ha olyan súlyos nemkívánatos események következnek be, amelyek egyértelműen a hipotermia használatához kapcsolódnak. Ezek olyan súlyos szövődmények lennének, amelyeket a HAE hagyományos terápiájában (dialízis, táplálkozási terápia, ammóniamegkötő gyógyszerek) kapó betegeknél nem tapasztaltak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az újszülöttkori karbamidciklus-zavarral vagy szerves acidémiával küzdő gyermekeknél hiperammonémia (magas ammóniaszint) alakul ki, és kómába esnek, ami gyakran agykárosodást okoz. Ahhoz, hogy ezek a gyermekek maximálisan profitálhassanak a rendelkezésre álló hosszú távú kezelésből és a szilárd szervátültetésből, javítani kell az újszülöttkori krízis kimenetelét. Állatkísérletek és kis klinikai vizsgálatok kimutatták, hogy a hipotermia megvédi az agyat a hiperammonémia során. Ez a kísérleti tanulmány azt vizsgálja, hogy a szokásos ápolási kezelés mellett a kiegészítő hipotermia-terápia megvalósítható és biztonságos-e kómában magas ammóniaszintű csecsemőknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

5

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10027
        • Columbia University, Morgan Stanley Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Medical College Wisconsin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 nap (GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 36 hetesnél idősebb újszülöttek és 2200 g-nál nagyobb születési súly kísérőbetegségek nélkül (lásd a kizárási kritériumokat), akiknél karbamidciklus-zavarok vagy propion-, metilmalon- vagy izovalerián-acidémia és hyperammonemia és encephalopathia klinikai jelei és tünetei vannak, amelyek vesepótló kezelést igényelnek.

Kizárási kritériumok:

  • Hyperammonaemiában szenvedő betegek, akiknél a lizinuriás fehérje intolerancia, mitokondriális rendellenességek, veleszületett tejsavas acidózis és zsírsavoxidációs rendellenességek klinikai tünetei és tünetei vannak, ritka és nem összefüggő súlyos társbetegségekben és egyéb genetikai betegségekben szenvedő betegek, például Down-szindróma, intravénás vérzés az újszülött időszakban , traumás agysérülés és alacsony születési súly (<2200 g > 36 hetes terhességnél).
  • Extremis csecsemők, akiknél a kezelő neonatológus nem ajánl további intenzív terápiát.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Kiegészítő hipotermia kar
Azok a betegek, akik a szokásos gondozási terápia mellett kiegészítő terápiás hipotermiát is kapnak
Egyéb: Terápiás hipotermia
Az írásos beleegyezést követően a betegeket 33,5°C-ra (+/- 1°C) hűtik 72 órán keresztül, majd 18 órán keresztül 3 óránként 0,5°C-kal újra felmelegítik.
Más nevek:
  • Hypothermia
  • Hűtés
  • Hipotermia terápia
EGYÉB: Történelmi vezérlők
Azok a betegek, akiket az elmúlt 10 évben a szponzorált intézményben azonos állapotok miatt standard ellátási terápiával kezeltek.
Egyéb: A gondozási terápia standardja
Hiperammonémiában és encephalopathiában szenvedő, karbamidciklus-zavar vagy szerves acidémia miatt vesepótló kezelést igénylő betegek, akiket az elmúlt 10 évben a Children's National Medical Centerben kezeltek.
Más nevek:
  • Hemodialízis
  • CVVHD
  • Dialízis
  • CVVH

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A váratlan súlyos nemkívánatos eseményekben résztvevők száma a biztonság és az elviselhetőség mértékeként
Időkeret: A résztvevőket a kórházi tartózkodás idejére, várhatóan átlagosan 5 hétig követik
A DSMB minden esetet követő 3 héten belül, de legkésőbb a hipotermia-terápia megkezdése után 5 héttel összeül, és felméri a kiegészítő hipotermia-kezelés biztonságosságát és megvalósíthatóságát ebben a betegcsoportban. A hiperammonémiás kómában szenvedő újszülöttek és nagyon fiatal csecsemők kezelése nagyon összetett, és ehhez a kezeléshez hipotermia terápia hozzáadása nem volt lehetséges, ezért a kísérleti tanulmány azt is felméri, hogy a hipotermia terápiával kiegészíthető-e az ellátás színvonala.
A résztvevőket a kórházi tartózkodás idejére, várhatóan átlagosan 5 hétig követik
A hipotermiaterápia, mint kiegészítő terápia megvalósíthatósága a gondozási terápia komplex standardjához
Időkeret: A kezelés első 72 órájában
A gondozási terápia színvonala nagyon összetett. Ez magában foglalja a vesepótló terápiát, az anyagcsere-diéta beavatkozását és az ammóniafogó használatát. A kísérleti tanulmány elsősorban a kezelés első 72 órájában, másodsorban pedig a kórházi tartózkodás időtartamára, várhatóan átlagosan 5 hétre értékeli, hogy lehetséges-e a hipotermia hozzáadása ehhez az amúgy is összetett kezeléshez.
A kezelés első 72 órájában

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ammóniaszint normalizálásának ideje
Időkeret: A kezelés első 72 órájában
A hipotermia kezelésének egyik hatása az anyagcsere általános lelassulása, aminek következtében kevesebb ammónia termelődik. Ha ez helyes, ennek az ammóniaszint gyorsabb normalizálásához kell vezetnie vesepótló kezeléssel.
A kezelés első 72 órájában

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Uta Lichter-Konecki

Együttműködők

Medical College of Wisconsin
Children's National Research Institute

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Uta Lichter-Konecki, MD, PhD, Columbia University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2007. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2015. május 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2015. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. június 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. június 18.

Első közzététel (BECSLÉS)

2012. június 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2015. június 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. május 28.

Utolsó ellenőrzés

2015. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AAAN6104

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel