分机。 CF 患者的长期安全性研究：单臂 TIP
2015年11月5日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
CTBM100C2401 的 48 周扩展，一项单组、开放标签、多中心、IV 期扩展试验，以评估妥布霉素吸入粉末 (TIP) 在完成 CTBM100C2401 参与的囊性纤维化患者中的长期安全性。
这项扩展研究的目的是从完成核心研究 CTBM100C2401 的服用 TIP 的患者那里收集额外的 48 周安全数据。
通过本研究收集第二年安全性数据的目的是获得TIP的长期（2年）安全性数据。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
45
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、加拿大、H3T1C5
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest、匈牙利、1121
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Distrito Federal
-
Mexico、Distrito Federal、墨西哥、06720
- Novartis Investigative Site
-
-
Nuevo León
-
Monterrey、Nuevo León、墨西哥、64020
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Essen、德国、45147
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Palermo、意大利、90100
- Novartis Investigative Site
-
Roma、意大利、00161
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Firenze、FI、意大利、50139
- Novartis Investigative Site
-
-
ME
-
Messina、ME、意大利、98125
- Novartis Investigative Site
-
-
VR
-
Verona、VR、意大利、37126
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
New South Wales
-
New Lambton Heights、New South Wales、澳大利亚、2305
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Ohio
-
Akron、Ohio、美国、44308
- Novartis Investigative Site
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29425
- Novartis Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75230
- Novartis Investigative Site
-
Houston、Texas、美国、77030
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Catalunya
-
Barcelona、Catalunya、西班牙、08035
- Novartis Investigative Site
-
-
Comunidad Valenciana
-
Valencia、Comunidad Valenciana、西班牙、46026
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Buenos Aires
-
Caba、Buenos Aires、阿根廷、C1425DTG
- Novartis Investigative Site
-
Capital Federal、Buenos Aires、阿根廷、C1425EFD
- Novartis Investigative Site
-
-
Cordoba
-
Córdoba、Cordoba、阿根廷、X5014AKN
- Novartis Investigative Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 完成核心研究 CTBM100C2401 并能够遵守扩展研究的所有方案要求
排除标准：
- 进入延期时血清肌酐 2mg/dl，BUN 40mg/dl 或蛋白尿 2+ 或以上
- 进入扩展研究前 7 天内使用袢利尿剂
- 孕妇或哺乳期妇女
- 有生育潜力的妇女，除非使用方案中指明的高效避孕方法
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 分配：非随机
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：TBM100
提示 112 毫克/每日两次
|
妥布霉素吸入粉 (TIP) 112mg/b.i.d
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
出现不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE)、AE/SAE 导致停用研究药物和死亡超过 12 个治疗周期的参与者人数
大体时间：基线（核心研究中的研究治疗开始）至第 673 天（扩展研究结束）
|
AE 被定义为与研究药物的使用暂时相关的任何不利和意外的体征、症状或疾病，无论是否与研究药物相关。
SAE 被定义为致命或危及生命、需要或延长住院时间、显着或永久性残疾或丧失能力、构成先天性异常或出生缺陷的事件，或包含可能危及参与者或需要任何其他临床意义重大的事件医疗或手术干预以防止上述结果之一。
根据严重程度，将AE分为轻度、中度和重度3种类型。
死亡是导致身体所有重要功能永久停止的致命事件。
|
基线（核心研究中的研究治疗开始）至第 673 天（扩展研究结束）
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
在 12 个治疗周期中预测的一秒用力呼气量 (FEV1) 百分比与基线的相对变化
大体时间：基线（核心研究中的研究治疗开始）、第 29 天、第 85 天、第 141 天、第 197 天、第 253 天、第 309 天、第 337 天、第 365 天、第 421 天、第 477 天、第 533 天、第 589 天、第 645 天、 673（扩展研究结束）
|
FEV1 定义为 1 秒内呼出的空气量。
FEV1 是根据美国胸科学会/欧洲呼吸学会 (ATS/ERS) 标准使用肺活量测定法作为肺功能进行评估的。
FEV1% 预测值是 FEV1 的归一化值，根据参与者的年龄、性别和身高使用 Knudsen 方程计算得出。
从基线到给药前天 X = ((给药前天*预测的 FEV1% - 预测的基线 FEV1%) / 预测的基线 FEV1% 的 FEV1% 的相对变化 X 100。
|
基线（核心研究中的研究治疗开始）、第 29 天、第 85 天、第 141 天、第 197 天、第 253 天、第 309 天、第 337 天、第 365 天、第 421 天、第 477 天、第 533 天、第 589 天、第 645 天、 673（扩展研究结束）
|
|
12 个治疗周期中铜绿假单胞菌痰密度相对于基线的绝对变化
大体时间：基线（核心研究中的研究治疗开始）、第 29 天、第 85 天、第 141 天、第 197 天、第 253 天、第 309 天、第 337 天、第
|
收集微生物数据以了解药物对病原体的直接影响。
培养痰样本以确定是否存在三种铜绿假单胞菌 (P.
铜绿假单胞菌）生物型为粘液型、干型和小菌落变体。
使用公式=（基线后值-基线值）确定绝对变化。
如果访问时没有分离出铜绿假单胞菌，则所有生物型的 log10 菌落形成单位 (CFU) 被估算为 log10 (19)。
|
基线（核心研究中的研究治疗开始）、第 29 天、第 85 天、第 141 天、第 197 天、第 253 天、第 309 天、第 337 天、第
|
|
妥布霉素在 12 个治疗周期内对铜绿假单胞菌的最低抑制浓度 (MIC) 50 和 MIC 90 值
大体时间：基线（核心研究中的研究治疗开始）、第 29 天、第 85 天、第 141 天、第 197 天、第 253 天、第 309 天、第 337 天、第 365 天、第 421 天、第 477 天、第 533 天、第 589 天、第 645 天、 673（扩展研究结束）
|
MIC 定义为在过夜培养后抑制微生物可见生长所需的最低抗菌剂浓度。
妥布霉素 MIC 50 和 MIC 90 值定义为分别抑制 50% 和 90% 所测试的铜绿假单胞菌菌株（粘液样、干燥和小菌落变异生物型）所需的最低妥布霉素浓度。
|
基线（核心研究中的研究治疗开始）、第 29 天、第 85 天、第 141 天、第 197 天、第 253 天、第 309 天、第 337 天、第 365 天、第 421 天、第 477 天、第 533 天、第 589 天、第 645 天、 673（扩展研究结束）
|
|
在 12 个治疗周期内使用新型抗假单胞菌抗生素的参与者百分比
大体时间：核心研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
抗假单胞菌抗生素的使用率是根据研究期间合并用药的收集情况确定的。
|
核心研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
|
新抗假单胞菌抗生素使用超过 12 个治疗周期的总天数
大体时间：核心研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
确定使用新的抗假单胞菌抗生素的总天数。
|
核心研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
|
超过 12 个治疗周期的新型抗假单胞菌抗生素的使用时间
大体时间：核心研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
使用 Kaplan Meier 估计确定首次使用抗假单胞菌抗生素的时间。
没有事件的参与者在最后一次可用的基线后测量的日期被审查。
|
核心研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
|
在研究期间确定了因严重呼吸相关 AE 住院的参与者的百分比。
大体时间：核心研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
在研究期间确定了因严重的呼吸相关 AE 而住院的参与者的百分比。
|
核心研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
|
在 12 个治疗周期内因呼吸系统相关严重不良事件 (SAE) 而住院的天数
大体时间：核心研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
使用 Kaplan-Meier 估计分析因严重呼吸系统相关不良事件导致的总住院天数。
|
核心研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
|
12 个治疗周期内因呼吸系统相关严重不良事件 (SAE) 而首次住院的时间
大体时间：核心研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
使用 Kaplan Meier 估计分析因严重呼吸相关不良事件首次住院的日期。
|
核心研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
|
在 12 个治疗周期内预测的一秒用力呼气容积 (FEV1) 百分比从给药前到给药后 30 分钟的急性相对变化
大体时间：基线（核心研究中的研究治疗开始）、第 29 天、第 85 天、第 141 天、第 197 天、第 253 天、第 309 天、第 337 天、第 365 天、第 421 天、第 477 天、第 533 天、第 589 天、第 645 天、 673（扩展研究结束）
|
FEV1 定义为 1 秒内呼出的空气量。
FEV1 是根据美国胸科学会/欧洲呼吸学会 (ATS/ERS) 标准使用肺活量测定法作为肺功能进行评估的。
使用公式 = 100 *（30 分钟给药后值 - 给药前值）/ 给药前值计算 FEV1 预测值的相对变化。
|
基线（核心研究中的研究治疗开始）、第 29 天、第 85 天、第 141 天、第 197 天、第 253 天、第 309 天、第 337 天、第 365 天、第 421 天、第 477 天、第 533 天、第 589 天、第 645 天、 673（扩展研究结束）
|
|
在扩展研究中预测超过 6 个治疗周期的一秒用力呼气容积 (FEV1) 百分比与基线的相对变化
大体时间：基线（扩展研究中的研究治疗开始）、第 365 天、第 421 天、第 477 天、第 533 天、第 589 天、第 645 天、第 673 天（扩展研究结束）
|
FEV1 定义为 1 秒内呼出的空气量。
FEV1 是根据美国胸科学会/欧洲呼吸学会 (ATS/ERS) 标准使用肺活量测定法作为肺功能进行评估的。
FEV1% 预测值是 FEV1 的归一化值，根据参与者的年龄、性别和身高使用 Knudsen 方程计算得出。
从基线到给药前天 X = ((给药前天*预测的 FEV1% - 预测的基线 FEV1%) / 预测的基线 FEV1% 的 FEV1% 的相对变化 X 100。
|
基线（扩展研究中的研究治疗开始）、第 365 天、第 421 天、第 477 天、第 533 天、第 589 天、第 645 天、第 673 天（扩展研究结束）
|
|
扩展研究中超过 6 个治疗周期的铜绿假单胞菌密度相对于基线的绝对变化
大体时间：基线（扩展研究中的研究治疗开始）、第 365 天、第 421 天、第 477 天、第 533 天、第 589 天、第 645 天、第 673 天（扩展研究结束）
|
收集微生物数据以了解药物对病原体的直接影响。
培养痰样本以确定是否存在三种铜绿假单胞菌 (P.
铜绿假单胞菌）生物型为粘液型、干型和小菌落变体。
如果访问时没有分离出铜绿假单胞菌，则所有生物型的 log10 菌落形成单位 (CFU) 被估算为 log10 (19)。
绝对变化是通过使用公式 =（实际时间点的值 - 扩展值的开始）计算的。
|
基线（扩展研究中的研究治疗开始）、第 365 天、第 421 天、第 477 天、第 533 天、第 589 天、第 645 天、第 673 天（扩展研究结束）
|
|
在扩展研究中使用新型抗假单胞菌抗生素的参与者百分比
大体时间：扩展研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
抗假单胞菌抗生素的使用率是根据研究期间合并用药的收集情况确定的。
|
扩展研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
|
在扩展研究中使用新的抗假单胞菌抗生素的总天数
大体时间：扩展研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
确定使用新的抗假单胞菌抗生素的总天数。
|
扩展研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
|
在扩展研究中使用新的抗假单胞菌抗生素的时间
大体时间：扩展研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
使用 Kaplan Meier 估计确定首次使用抗假单胞菌抗生素的时间。
没有事件的参与者在最后一次可用的基线后测量的日期被审查。
|
扩展研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
|
扩展研究中因呼吸系统相关严重不良事件 (SAE) 而住院的参与者百分比
大体时间：扩展研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
在扩展研究期间确定了因严重的呼吸相关 AE 而住院的参与者的百分比。
|
扩展研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
|
扩展研究中因呼吸系统相关严重不良事件 (SAE) 而住院的天数
大体时间：扩展研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
使用 Kaplan-Meier 估计分析因严重呼吸系统相关不良事件导致的总住院天数。
|
扩展研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
|
扩展研究中因呼吸系统相关严重不良事件 (SAE) 而首次住院的时间
大体时间：扩展研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
使用 Kaplan Meier 估计分析因严重呼吸系统相关不良事件首次住院的日期。
|
扩展研究的基线，第 673 天（扩展研究结束）
|
|
在扩展研究中出现不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE)、AE/SAE 导致停用研究药物和死亡超过 6 个治疗周期的参与者人数
大体时间：基线（扩展研究中研究治疗的开始）至第 673 天（扩展研究结束）
|
AE 被定义为与研究药物的使用暂时相关的任何不利和意外的体征、症状或疾病，无论是否与研究药物相关。
SAE 被定义为致命或危及生命、需要或延长住院时间、显着或永久性残疾或丧失能力、构成先天性异常或出生缺陷的事件，或包含可能危及参与者或需要任何其他具有临床意义的事件医疗或手术干预以防止上述结果之一。
死亡是导致身体所有重要功能永久停止的致命事件。
|
基线（扩展研究中研究治疗的开始）至第 673 天（扩展研究结束）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年2月1日
初级完成 (实际的)
2014年11月1日
研究完成 (实际的)
2014年11月1日
研究注册日期
首次提交
2013年1月22日
首先提交符合 QC 标准的
2013年1月22日
首次发布 (估计)
2013年1月24日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年11月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年11月5日
最后验证
2015年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- CTBM100C2401E1
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.