Ext. Långtidssäkerhetsstudie i CF-patienter: Enkelarms TIPS
5 november 2015 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
En 48-veckors förlängning av CTBM100C2401, en enkelarm, öppen, multicenter, fas IV förlängningsstudie för att bedöma långtidssäkerheten för tobramycin inhalationspulver (TIP) hos patienter med cystisk fibros som slutfört deltagande i CTBM100C2401.
Syftet med denna förlängningsstudie är att samla in ytterligare 48 veckors säkerhetsdata från patienter som tar TIP som har genomfört kärnstudien CTBM100C2401.
Syftet med att samla in säkerhetsdata för andra året genom denna studie är att erhålla långsiktiga (2 år) säkerhetsdata för TIP.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
45
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Buenos Aires
-
Caba, Buenos Aires, Argentina, C1425DTG
- Novartis Investigative Site
-
Capital Federal, Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
- Novartis Investigative Site
-
-
Cordoba
-
Córdoba, Cordoba, Argentina, X5014AKN
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
New South Wales
-
New Lambton Heights, New South Wales, Australien, 2305
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
- Novartis Investigative Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Novartis Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75230
- Novartis Investigative Site
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Palermo, Italien, 90100
- Novartis Investigative Site
-
Roma, Italien, 00161
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Firenze, FI, Italien, 50139
- Novartis Investigative Site
-
-
ME
-
Messina, ME, Italien, 98125
- Novartis Investigative Site
-
-
VR
-
Verona, VR, Italien, 37126
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Distrito Federal
-
Mexico, Distrito Federal, Mexiko, 06720
- Novartis Investigative Site
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64020
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Catalunya
-
Barcelona, Catalunya, Spanien, 08035
- Novartis Investigative Site
-
-
Comunidad Valenciana
-
Valencia, Comunidad Valenciana, Spanien, 46026
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1121
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Slutförande av kärnstudien CTBM100C2401 och kunna uppfylla alla protokollkrav för förlängningsstudien
Exklusions kriterier:
- Serumkreatinin 2mg/dl, BUN 40mg/dl eller proteinuria 2+ eller mer vid tidpunkten för inträde i förlängningen
- Användning av loopdiuretika inom 7 dagar före inträde i förlängningsstudien
- Gravida eller ammande kvinnor
- Kvinnor i fertil ålder såvida de inte använder en mycket effektiv preventivmetod som anges i protokollet
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Tilldelning: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: TBM100
TIPS 112 mg/b.i.d
|
Tobramycin inhalationspulver (TIPS) 112mg/b.i.d
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE), AE/SAE som leder till avbrytande av studieläkemedel och dödsfall under 12 behandlingscykler
Tidsram: Baslinje (start av studiebehandlingen i kärnstudien) till dag 673 (slutet av förlängningsstudien)
|
En AE definierades som alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken, symtom eller sjukdomar som är tidsmässigt associerade med användningen av studieläkemedlet, oavsett om det är relaterat till studieläkemedlet eller inte.
En SAE definierades som en händelse som var dödlig eller livshotande, krävde eller långvarig sjukhusvistelse, var påtagligt eller permanent invalidiserande eller invalidiserande, utgjorde en medfödd anomali eller en fosterskada, eller som omfattade någon annan kliniskt signifikant händelse som kunde äventyra deltagaren eller kräva medicinska eller kirurgiska ingrepp för att förhindra ett av de ovannämnda resultaten.
Baserat på svårighetsgraden kategoriserades biverkningar i 3 typer som mild, måttlig och svår.
Döden var en dödlig händelse som ledde till permanenta upphörande av alla vitala funktioner i kroppen.
|
Baslinje (start av studiebehandlingen i kärnstudien) till dag 673 (slutet av förlängningsstudien)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Relativ förändring från baslinjen i forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV1) procent förutspådd under 12 behandlingscykler
Tidsram: Baslinje (start av studiebehandling i kärnstudien), Dag 29, Dag 85, Dag 141, Dag 197, Dag 253, Dag 309, Dag 337, Dag 365, Dag 421, Dag 477, Dag 533, Dag 589, Dag 645, 673 (slutet på förlängningsstudien)
|
FEV1 definierades som volymen luft som strömmade ut på 1 sekund.
FEV1 bedömdes som en lungfunktion genom att använda spirometritester i enlighet med American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) kriterier.
FEV1 % förutspått är ett normaliserat värde på FEV1 beräknat med Knudsen-ekvationen, baserat på deltagarens ålder, kön och längd.
Relativ förändring i FEV1 % förutspått från baslinje till före dos dag X = ((förutspått dag före dos*FEV1 % - förutspått baslinje FEV1 %) / förutspått baslinje FEV1 %) x 100.
|
Baslinje (start av studiebehandling i kärnstudien), Dag 29, Dag 85, Dag 141, Dag 197, Dag 253, Dag 309, Dag 337, Dag 365, Dag 421, Dag 477, Dag 533, Dag 589, Dag 645, 673 (slutet på förlängningsstudien)
|
|
Absolut förändring från baslinjen i Pseudomonas Aeruginosa sputumdensitet över 12 behandlingscykler
Tidsram: Baslinje (start av studiebehandling i kärnstudien), dag 29, dag 85, dag 141, dag 197, dag 253, dag 309, dag 337, dag
|
Mikrobiologiska data samlades in för att förstå läkemedlets direkta inverkan på patogenerna.
Sputumprover odlades för närvaron av tre Pseudomonas aeruginosa (P.
aeruginosa) biotyper som mättes var mucoida, torra och små kolonivarianter.
Absolut förändring bestämdes med formeln = (Post-baseline value-baseline value).
Om ingen P. aeruginosa isolerades för ett besök, imputerades log10 kolonibildande enheter (CFU) med log10 (19) för alla biotyper.
|
Baslinje (start av studiebehandling i kärnstudien), dag 29, dag 85, dag 141, dag 197, dag 253, dag 309, dag 337, dag
|
|
Tobramycin Minimum Inhibitory Concentration (MIC) 50 och MIC 90 värden för Pseudomonas Aeruginosa över 12 behandlingscykler
Tidsram: Baslinje (start av studiebehandling i kärnstudien), Dag 29, Dag 85, Dag 141, Dag 197, Dag 253, Dag 309, Dag 337, Dag 365, Dag 421, Dag 477, Dag 533, Dag 589, Dag 645, 673 (slutet på förlängningsstudien)
|
MIC definierades som den lägsta koncentrationen av ett antimikrobiellt medel som krävdes för att hämma den synliga tillväxten av en mikroorganism efter inkubation över natten.
Tobramycin MIC 50 och MIC 90 värden definierades som den lägsta koncentrationen av tobramycin som krävdes för att hämma 50 % respektive 90 % av de testade P. aeruginosa-stammarna (mucoida, torra och små kolonivarianter).
|
Baslinje (start av studiebehandling i kärnstudien), Dag 29, Dag 85, Dag 141, Dag 197, Dag 253, Dag 309, Dag 337, Dag 365, Dag 421, Dag 477, Dag 533, Dag 589, Dag 645, 673 (slutet på förlängningsstudien)
|
|
Andel deltagare som använde nya anti-pseudomonala antibiotika under 12 behandlingscykler
Tidsram: Baslinje för kärnstudien, dag 673 (slutet av förlängningsstudien)
|
Graden av anti-pseudomonal antibiotikaanvändning bestämdes från insamlingen av samtidig medicinering under studien.
|
Baslinje för kärnstudien, dag 673 (slutet av förlängningsstudien)
|
|
Totalt antal dagar av ny anti-pseudomonal antibiotikaanvändning under 12 behandlingscykler
Tidsram: Baslinje för kärnstudien, dag 673 (slutet av förlängningsstudien)
|
Det totala antalet dagar med användning av nytt anti-pseudomonalt antibiotikum bestämdes.
|
Baslinje för kärnstudien, dag 673 (slutet av förlängningsstudien)
|
|
Dags att använda nya anti-pseudomonala antibiotika under 12 behandlingscykler
Tidsram: Baslinje för kärnstudien, dag 673 (slutet av förlängningsstudien)
|
Tiden till första användningen av anti-pseudomonalt antibiotikum bestämdes med hjälp av Kaplan Meier-uppskattning.
Deltagare utan en händelse censurerades vid datumet för den senaste tillgängliga post-baseline-mätningen.
|
Baslinje för kärnstudien, dag 673 (slutet av förlängningsstudien)
|
|
Procentandelen av deltagarna på sjukhus på grund av allvarliga andningsrelaterade biverkningar fastställdes under studien.
Tidsram: Baslinje för kärnstudien, dag 673 (slutet av förlängningsstudien)
|
Andelen av deltagarna på sjukhus på grund av allvarliga andningsrelaterade biverkningar bestämdes under studien.
|
Baslinje för kärnstudien, dag 673 (slutet av förlängningsstudien)
|
|
Antal sjukhusinläggningsdagar på grund av andningsrelaterade allvarliga biverkningar (SAE) under 12 behandlingscykler
Tidsram: Baslinje för kärnstudien, dag 673 (slutet av förlängningsstudien)
|
Det totala antalet sjukhusvårdsdagar på grund av allvarliga andningsrelaterade biverkningar analyserades med Kaplan-Meier-uppskattning.
|
Baslinje för kärnstudien, dag 673 (slutet av förlängningsstudien)
|
|
Dags till första sjukhusvistelse på grund av andningsrelaterade allvarliga biverkningar (SAE) under 12 behandlingscykler
Tidsram: Baslinje för kärnstudien, dag 673 (slutet av förlängningsstudien)
|
Dagen för första sjukhusvistelse på grund av allvarliga andningsrelaterade biverkningar analyserades med Kaplan Meier-uppskattning.
|
Baslinje för kärnstudien, dag 673 (slutet av förlängningsstudien)
|
|
Akut relativ förändring från före dos till 30 minuter efter dos i forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV1) procent förutspådd under 12 behandlingscykler
Tidsram: Baslinje (start av studiebehandling i kärnstudien), Dag 29, Dag 85, Dag 141, Dag 197, Dag 253, Dag 309, Dag 337, Dag 365, Dag 421, Dag 477, Dag 533, Dag 589, Dag 645, 673 (slutet på förlängningsstudien)
|
FEV1 definierades som volymen luft som strömmade ut på 1 sekund.
FEV1 bedömdes som en lungfunktion genom att använda spirometritester i enlighet med American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) kriterier.
Relativ förändring i FEV1 % förutspått beräknades genom att använda formeln = 100 *(30 min post-dos värde - före dos värde) / före dos värde.
|
Baslinje (start av studiebehandling i kärnstudien), Dag 29, Dag 85, Dag 141, Dag 197, Dag 253, Dag 309, Dag 337, Dag 365, Dag 421, Dag 477, Dag 533, Dag 589, Dag 645, 673 (slutet på förlängningsstudien)
|
|
Relativ förändring från baslinjen i forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV1) procent förutspådd under 6 behandlingscykler i förlängningsstudie
Tidsram: Baslinje (start av studiebehandling i förlängningsstudie), dag 365, dag 421, dag 477, dag 533, dag 589, dag 645, 673 (slut på förlängningsstudien)
|
FEV1 definierades som volymen luft som strömmade ut på 1 sekund.
FEV1 bedömdes som en lungfunktion genom att använda spirometritester i enlighet med American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) kriterier.
FEV1 % förutspått är ett normaliserat värde på FEV1 beräknat med Knudsen-ekvationen, baserat på deltagarens ålder, kön och längd.
Relativ förändring i FEV1 % förutspått från baslinje till före dos dag X = ((förutspått dag före dos*FEV1 % - förutspått baslinje FEV1 %) / förutspått baslinje FEV1 %) x 100.
|
Baslinje (start av studiebehandling i förlängningsstudie), dag 365, dag 421, dag 477, dag 533, dag 589, dag 645, 673 (slut på förlängningsstudien)
|
|
Absolut förändring från baslinjen i Pseudomonas Aeruginosa densitet över 6 behandlingscykler i förlängningsstudie
Tidsram: Baslinje (start av studiebehandling i förlängningsstudie), dag 365, dag 421, dag 477, dag 533, dag 589, dag 645, 673 (slut på förlängningsstudien)
|
Mikrobiologiska data samlades in för att förstå läkemedlets direkta inverkan på patogenerna.
Sputumprover odlades för närvaron av tre Pseudomonas aeruginosa (P.
aeruginosa) biotyper som mättes var mucoida, torra och små kolonivarianter.
Om ingen P. aeruginosa isolerades för ett besök, imputerades log10 kolonibildande enheter (CFU) med log10 (19) för alla biotyper.
Absolut förändring beräknades genom att använda formeln = (Värde vid faktisk tidpunkt - start av förlängningsvärde).
|
Baslinje (start av studiebehandling i förlängningsstudie), dag 365, dag 421, dag 477, dag 533, dag 589, dag 645, 673 (slut på förlängningsstudien)
|
|
Andel deltagare som använde nya anti-pseudomonala antibiotika i förlängningsstudien
Tidsram: Baslinje för förlängningsstudien, dag 673 (slutet på förlängningsstudien)
|
Graden av anti-pseudomonal antibiotikaanvändning bestämdes från insamlingen av samtidig medicinering under studien.
|
Baslinje för förlängningsstudien, dag 673 (slutet på förlängningsstudien)
|
|
Totalt antal dagar av ny användning av anti-pseudomonala antibiotika i förlängningsstudie
Tidsram: Baslinje för förlängningsstudien, dag 673 (slutet på förlängningsstudien)
|
Det totala antalet dagar med användning av nytt anti-pseudomonalt antibiotikum bestämdes.
|
Baslinje för förlängningsstudien, dag 673 (slutet på förlängningsstudien)
|
|
Dags att använda nya anti-pseudomonala antibiotika i förlängningsstudie
Tidsram: Baslinje för förlängningsstudien, dag 673 (slutet på förlängningsstudien)
|
Tiden till första användningen av anti-pseudomonalt antibiotikum bestämdes med hjälp av Kaplan Meier-uppskattning.
Deltagare utan en händelse censurerades vid datumet för den senaste tillgängliga post-baseline-mätningen.
|
Baslinje för förlängningsstudien, dag 673 (slutet på förlängningsstudien)
|
|
Andel av deltagarna inlagda på sjukhus på grund av andningsrelaterade allvarliga biverkningar (SAE) i förlängningsstudien
Tidsram: Baslinje för förlängningsstudien, dag 673 (slutet på förlängningsstudien)
|
Andelen av deltagarna på sjukhus på grund av allvarliga andningsrelaterade biverkningar bestämdes under förlängningsstudien.
|
Baslinje för förlängningsstudien, dag 673 (slutet på förlängningsstudien)
|
|
Antal sjukhusinläggningsdagar på grund av andningsrelaterade allvarliga biverkningar (SAE) i förlängningsstudien
Tidsram: Baslinje för förlängningsstudien, dag 673 (slutet på förlängningsstudien)
|
Det totala antalet sjukhusvårdsdagar på grund av allvarliga andningsrelaterade biverkningar analyserades med Kaplan-Meier-uppskattning.
|
Baslinje för förlängningsstudien, dag 673 (slutet på förlängningsstudien)
|
|
Dags till första sjukhusvistelse på grund av andningsrelaterade allvarliga biverkningar (SAE) i förlängningsstudien
Tidsram: Baslinje för förlängningsstudien, dag 673 (slutet på förlängningsstudien)
|
Dagen för första sjukhusvistelse på grund av allvarliga andningsrelaterade biverkningar analyserades med hjälp av Kaplan Meier-uppskattning.
|
Baslinje för förlängningsstudien, dag 673 (slutet på förlängningsstudien)
|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE), AE/SAE som leder till avbrytande av studieläkemedel och dödsfall under 6 behandlingscykler i förlängningsstudie
Tidsram: Baslinje (start av studiebehandling i förlängningsstudie) till dag 673 (slut på förlängningsstudien)
|
En AE definierades som alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken, symtom eller sjukdomar som är tidsmässigt associerade med användningen av studieläkemedlet, oavsett om det är relaterat till studieläkemedlet eller inte.
En SAE definierades som en händelse som var dödlig eller livshotande, krävde eller långvarig sjukhusvistelse, var påtagligt eller permanent invalidiserande eller invalidiserande, utgjorde en medfödd anomali eller en fosterskada, eller som omfattade någon annan kliniskt signifikant händelse som kunde äventyra deltagaren eller kräva medicinska eller kirurgiska ingrepp för att förhindra något av ovannämnda resultat.
Döden var en dödlig händelse som ledde till permanenta upphörande av alla vitala funktioner i kroppen.
|
Baslinje (start av studiebehandling i förlängningsstudie) till dag 673 (slut på förlängningsstudien)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 februari 2013
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 november 2014
Avslutad studie (FAKTISK)
1 november 2014
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 januari 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 januari 2013
Första postat (UPPSKATTA)
24 januari 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
6 november 2015
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 november 2015
Senast verifierad
1 november 2015
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Andra studie-ID-nummer
- CTBM100C2401E1
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .