放血对 1 型血色病患者铁代谢的影响 (SAIFER)
放血对 1 型血色素沉着病铁代谢的影响：病理生理学和临床意义。试验研究。
1 型血色素沉着症是最常见的遗传病之一，因为在大约 3/1000 的白人受试者（法国布列塔尼为 5/1000）中遇到遗传易感性（HFE 基因 C282Y 突变的纯合性）。
对于这些易感受试者中的一半，疾病的表型表达需要治疗。 这种治疗基于反复放血，通常被认为是简单、安全和有效的。
尽管如此，它的病理生理学依据及其临床意义仍然受到质疑。 事实上，放血可能导致非转铁蛋白结合铁 (NTBI) 增加，特别是其称为不稳定血浆铁 (LPI) 的反应形式 这种不利的生理病理学影响可能会产生临床后果，并可能与关节后果有关，而关节后果可能因治疗而加重.
研究概览
详细说明
1 型血色素沉着症是最常见的遗传病之一，因为在大约 3/1000 的白人受试者（法国布列塔尼为 5/1000）中遇到遗传易感性（HFE 基因 C282Y 突变的纯合性）。
对于这些易感受试者中的一半，疾病的表型表达需要治疗。 这种治疗基于反复放血，通常被认为是简单、安全和有效的。
尽管如此，它的病理生理学依据及其临床意义仍然受到质疑。 事实上，放血可能导致非转铁蛋白结合铁 (NTBI) 增加，特别是其称为不稳定血浆铁 (LPI) 的反应形式 这种不利的生理病理学影响可能会产生临床后果，并可能与关节后果有关，而关节后果可能因治疗而加重.
主要目的是探索放血对 NTBI 血浆浓度的影响。
次要目标是：
- 探讨放血对铁代谢不同参数的影响，特别是 LPI、铁调素血症和红细胞生成标志物；
- 探索血色素沉着症患者铁代谢新参数（铁调素、NTBI、LPI）的基础和夜间特征。
放血对铁代谢的不利影响的证明将允许在 1 型血色素沉着症的诱导治疗期间基于放血和口服螯合的关联进行治疗创新，更一般地在血色沉着症的铁调素缺乏形式中。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
-
-
-
Rennes、法国、35000
- CHU Pontchaillou
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 男士
- 年满 18 岁
- HFE 基因 C282Y 突变的纯合性
- 有放血治疗指征（根据法国HAS指南）
- 铁蛋白血症 ≥ 500µg/L
- 转铁蛋白饱和度≥75%
- 从未接受过放血治疗
- 书面知情同意书
排除标准：
- 放血禁忌症
- 慢性炎症或代谢异常或肿瘤性疾病
- 主要心血管疾病
- 过量饮酒（≥ 3 克/天）
- 通过铁螯合剂、C 或 E 维生素治疗
- 第 1 天前一个月保持海拔 > 1500m
- 被监护的病人
- 最近3个月献血
- 夜班/轮班工人
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：队列
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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放血后 5 天内 NTBI 的最大变化（增量最大值）
大体时间：第五天
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第五天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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放血后 5 天内 NTBI 血浆浓度的动力学
大体时间：第五天
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第五天
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放血后 5 天内 LPI 的最大变化（增量最大值）
大体时间：第五天
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第五天
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放血后 5 天内铁调素的最大变化（δ 最大值）
大体时间：第五天
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第五天
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放血后 5 天内 LPI 血浆浓度的动力学
大体时间：第五天
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第五天
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放血后 5 天内铁调素血浆浓度的动力学
大体时间：第五天
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第五天
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协调研究计划
大体时间：第 9 天、第 10 天、第 11 天和第 12 天
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第 9 天、第 10 天、第 11 天和第 12 天
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血红蛋白
大体时间：第 9 天、第 10 天、第 11 天和第 12 天
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第 9 天、第 10 天、第 11 天和第 12 天
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可溶性转铁蛋白受体
大体时间：第 9 天、第 10 天、第 11 天和第 12 天
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第 9 天、第 10 天、第 11 天和第 12 天
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欧洲专利局
大体时间：第 9 天、第 10 天、第 11 天和第 12 天
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第 9 天、第 10 天、第 11 天和第 12 天
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不进行放血时 NTBI 血浆浓度的昼夜节律动力学
大体时间：第一天
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第一天
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不进行放血时 API 血浆浓度的昼夜节律动力学
大体时间：第一天
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第一天
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不进行放血时 hepcidine 血浆浓度的昼夜节律动力学
大体时间：第一天
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第一天
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放血后 5 天内转铁蛋白饱和度的最大变化（δ 最大值）
大体时间：第五天
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第五天
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放血后 5 天内转铁蛋白饱和度的动力学
大体时间：第五天
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第五天
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Martine Ropert-Bouchet, MD、Rennes University Hospital
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ANSM 2012-A01392-41
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