Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A véralvadás hatása a vasanyagcserére 1-es típusú hemokromatózisban (SAIFER)

2021. június 8. frissítette: Rennes University Hospital

A véralvadás hatása a vasanyagcserére 1-es típusú hemokromatózisban: patofiziológiai és klinikai következmények. Kísérleti tanulmány.

Az 1-es típusú hemokromatózis az egyik leggyakoribb genetikai betegség, mivel a genetikai hajlam (homozigózitás a HFE gén C282Y mutációja miatt) körülbelül 3/1000 fehér alanynál (5/1000 Bretagne-ban, Franciaországban) fordul elő.

Ezen hajlamos alanyok felénél a betegség fenotípusos kifejeződése kezelést igényel. Ez a kezelés ismételt vérvételen alapul, amelyet általában egyszerűnek, biztonságosnak és hatékonynak tartanak.

Ennek ellenére még mindig megkérdőjelezhető fiziopatológiai létjogosultsága és klinikai vonatkozásai. Valójában a véralvadás a nem transzferrinhez kötött vas (NTBI) szintjének növekedését okozhatja, különösen annak reaktív formája, az úgynevezett labilis plazmavas (LPI) esetében. Ennek a káros fiziopatológiai hatásnak klinikai következményei lehetnek, és összefüggésbe hozható az ízületi következményekkel, amelyeket a kezelés súlyosbíthat. .

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az 1-es típusú hemokromatózis az egyik leggyakoribb genetikai betegség, mivel a genetikai hajlam (homozigózitás a HFE gén C282Y mutációja miatt) körülbelül 3/1000 fehér alanynál (5/1000 Bretagne-ban, Franciaországban) fordul elő.

Ezen hajlamos alanyok felénél a betegség fenotípusos kifejeződése kezelést igényel. Ez a kezelés ismételt vérvételen alapul, amelyet általában egyszerűnek, biztonságosnak és hatékonynak tartanak.

Ennek ellenére még mindig megkérdőjelezhető fiziopatológiai létjogosultsága és klinikai vonatkozásai. Valójában a véralvadás a nem transzferrinhez kötött vas (NTBI) szintjének növekedését okozhatja, különösen annak reaktív formája, az úgynevezett labilis plazmavas (LPI) esetében. Ennek a káros fiziopatológiai hatásnak klinikai következményei lehetnek, és összefüggésbe hozható az ízületi következményekkel, amelyeket a kezelés súlyosbíthat. .

Az elsődleges cél a véralvadás hatásának feltárása az NTBI plazmakoncentrációjára.

A másodlagos célok a következők:

  • feltárja a véralvadás hatását a vasanyagcsere különböző paramétereire, különösen az LPI-re, a hepcidinémiára és az erythropoiesis markereire;
  • A vasanyagcsere új paramétereinek (hepcidin, NTBI, LPI) bazális és nycthemerális jellemzőinek feltárása hemochromatosis betegekben.

A véralvadás vasanyagcserére gyakorolt ​​káros hatásának kimutatása lehetővé tenné a terápiás innovációt, amely a véralvadás és az orális kelátképződés összefüggésén alapul az 1-es típusú hemochromatosis indukciós kezelése során, és általánosabban a hemochromatosis hepcidino-hiányos formáiban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfiak
  • 18 éves vagy idősebb
  • Homozigozitás a HFE gén C282Y mutációjára
  • Véröntéssel történő kezelés jelzésével (a francia MTA irányelveknek megfelelően)
  • Ferritinaemia ≥ 500 µg/L
  • transzferrin telítettség ≥ 75%
  • Soha nem kezelték vérontással
  • Írásos beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  • Ellenjavallat a véralvadáshoz
  • Krónikus gyulladásos vagy diszmetabolikus vagy daganatos betegség
  • Főbb szív- és érrendszeri betegségek
  • Túlzott alkoholfogyasztás (≥ 3g/nap)
  • Kezelés vaskelátképzőkkel, C vagy E vitaminokkal
  • Maradjon 1500 m-nél nagyobb magasságban az időszakot megelőző hónapban, 1. nap
  • Gyámság alatt álló betegek
  • Véradás az elmúlt 3 hónapban
  • Éjszakai/műszakos dolgozók

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Kohorsz
Eljárás: Első értékelési fázis: nincs beavatkozás / Második értékelési fázis: 7 ml/kg vérvétel (maximum 500 ml)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az NTBI maximális eltérése (delta maximum) a vérvételt követő 5 napon belül
Időkeret: 5. nap
5. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az NTBI plazmakoncentrációjának kinetikája a vérvételt követő 5 napon belül
Időkeret: 5. nap
5. nap
Az LPI maximális változása (delta maximum) a vérvételt követő 5 napon belül
Időkeret: 5. nap
5. nap
A hepcidin maximális változása (delta maximum) a vérvételt követő 5 napon belül
Időkeret: 5. nap
5. nap
Az LPI plazmakoncentrációjának kinetikája a vérvételt követő 5 napon belül
Időkeret: 5. nap
5. nap
A hepcidin plazmakoncentrációjának kinetikája a vérvételt követő 5 napon belül
Időkeret: 5. nap
5. nap
CRP
Időkeret: 9., 10., 11. és 12. nap
9., 10., 11. és 12. nap
Hemoglobin
Időkeret: 9., 10., 11. és 12. nap
9., 10., 11. és 12. nap
Oldható transzferrin receptor
Időkeret: 9., 10., 11. és 12. nap
9., 10., 11. és 12. nap
EPO
Időkeret: 9., 10., 11. és 12. nap
9., 10., 11. és 12. nap
Az NTBI plazmakoncentrációjának cirkadián kinetikája, ha nem végeznek vérvételt
Időkeret: 1. nap
1. nap
Az API plazmakoncentráció cirkadián kinetikája, ha nem végeznek vérvételt
Időkeret: 1. nap
1. nap
A hepcidin plazmakoncentrációjának cirkadián kinetikája, ha nem végeznek vérvételt
Időkeret: 1. nap
1. nap
A transzferrin telítettség maximális változása (delta maximum) a vérvételt követő 5 napon belül
Időkeret: 5. nap
5. nap
A transzferrin telítés kinetikája a vérvételt követő 5 napon belül
Időkeret: 5. nap
5. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Rennes University Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Martine Ropert-Bouchet, MD, Rennes University Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2013. június 3.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2019. április 19.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2019. április 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. március 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. március 12.

Első közzététel (BECSLÉS)

2013. március 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2021. június 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 8.

Utolsó ellenőrzés

2021. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ANSM 2012-A01392-41

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a 1. típusú hemokromatózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Jordan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel