Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ upuszczania krwi na metabolizm żelaza w hemochromatozie typu 1 (SAIFER)

8 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Rennes University Hospital

Wpływ upuszczania krwi na metabolizm żelaza w hemochromatozie typu 1: implikacje patofizjologiczne i kliniczne. Badanie pilotażowe.

Hemochromatoza typu 1 jest jedną z najczęstszych chorób genetycznych, ponieważ predyspozycja genetyczna (homozygotyczność mutacji C282Y genu HFE) występuje u około 3/1000 osób rasy białej (5/1000 w Bretanii we Francji).

W przypadku połowy tych predysponowanych osobników fenotypowa ekspresja choroby wymaga leczenia. Zabieg ten polega na wielokrotnym upuszczaniu krwi, co powszechnie uważa się za proste, bezpieczne i skuteczne.

Mimo to nadal jest kwestionowana pod względem fizjopatologicznego uzasadnienia i implikacji klinicznych. Rzeczywiście, upuszczanie krwi może powodować wzrost poziomu żelaza niezwiązanego z transferyną (NTBI), zwłaszcza jego reaktywnej postaci zwanej nietrwałym żelazem osoczowym (LPI). Ten niekorzystny efekt fizjopatologiczny może mieć konsekwencje kliniczne i może być powiązany z konsekwencjami stawowymi, które mogą ulec pogorszeniu w wyniku leczenia .

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Hemochromatoza typu 1 jest jedną z najczęstszych chorób genetycznych, ponieważ predyspozycja genetyczna (homozygotyczność mutacji C282Y genu HFE) występuje u około 3/1000 osób rasy białej (5/1000 w Bretanii we Francji).

W przypadku połowy tych predysponowanych osobników fenotypowa ekspresja choroby wymaga leczenia. Zabieg ten polega na wielokrotnym upuszczaniu krwi, co powszechnie uważa się za proste, bezpieczne i skuteczne.

Mimo to nadal jest kwestionowana pod względem fizjopatologicznego uzasadnienia i implikacji klinicznych. Rzeczywiście, upuszczanie krwi może powodować wzrost poziomu żelaza niezwiązanego z transferyną (NTBI), zwłaszcza jego reaktywnej postaci zwanej nietrwałym żelazem osoczowym (LPI). Ten niekorzystny efekt fizjopatologiczny może mieć konsekwencje kliniczne i może być powiązany z konsekwencjami stawowymi, które mogą ulec pogorszeniu w wyniku leczenia .

Głównym celem jest zbadanie wpływu upuszczania krwi na stężenie NTBI w osoczu.

Cele drugorzędne to:

  • zbadanie wpływu upuszczania krwi na różne parametry metabolizmu żelaza, aw szczególności na LPI, hepcydynemię i markery erytropoezy;
  • badanie podstawowych i nyctemerycznych cech nowych parametrów metabolizmu żelaza (hepcydyna, NTBI, LPI) u pacjentów z hemochromatozą.

Wykazanie niekorzystnego wpływu upuszczania krwi na metabolizm żelaza pozwoliłoby na innowację terapeutyczną opartą na skojarzeniu upuszczania krwi i chelatacji doustnej podczas leczenia indukcyjnego hemochromatozy typu 1, a bardziej ogólnie w postaci hemochromatozy z niedoborem hepcydyny.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Rennes, Francja, 35000
        • CHU Pontchaillou

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni
  • Wiek 18 lat lub więcej
  • Homozygotyczność mutacji C282Y genu HFE
  • Ze wskazaniem na leczenie przez upuszczanie krwi (zgodnie z francuskimi wytycznymi HAS)
  • Ferrytynemia ≥ 500 µg/l
  • Wysycenie transferyny ≥ 75%
  • Nigdy nie leczony przez upuszczanie krwi
  • Pisemna świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Przeciwwskazania do upuszczania krwi
  • Przewlekła choroba zapalna, dysmetaboliczna lub nowotworowa
  • Poważna choroba układu krążenia
  • Nadmierne spożycie alkoholu (≥ 3 gr/dzień)
  • Leczenie chelatorami żelaza, witaminami C lub E
  • Pozostań na wysokości > 1500m w miesiącu poprzedzającym okres Dzień 1
  • Pacjenci pod opieką
  • Oddawanie krwi w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Pracownicy nocni / zmianowi

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Kohorta
Procedura: Pierwsza faza oceny: brak interwencji / Druga faza oceny: upuszczanie krwi 7 ml/kg (maksymalnie 500 ml)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalna zmienność (maksimum delta) NTBI w ciągu 5 dni po upuszczaniu krwi
Ramy czasowe: Dzień 5
Dzień 5

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Kinetyka stężenia NTBI w osoczu w ciągu 5 dni po upuszczaniu krwi
Ramy czasowe: Dzień 5
Dzień 5
Maksymalna zmienność (maksimum delta) LPI w ciągu 5 dni po upuszczaniu krwi
Ramy czasowe: Dzień 5
Dzień 5
Maksymalna zmienność (maksimum delta) hepcydyny w ciągu 5 dni po upuszczaniu krwi
Ramy czasowe: Dzień 5
Dzień 5
Kinetyka stężenia LPI w osoczu w ciągu 5 dni po upuszczaniu krwi
Ramy czasowe: Dzień 5
Dzień 5
Kinetyka stężenia hepcydyny w osoczu w ciągu 5 dni po upuszczaniu krwi
Ramy czasowe: Dzień 5
Dzień 5
CRP
Ramy czasowe: Dzień 9, dzień 10, dzień 11 i dzień 12
Dzień 9, dzień 10, dzień 11 i dzień 12
Hemoglobina
Ramy czasowe: Dzień 9, dzień 10, dzień 11 i dzień 12
Dzień 9, dzień 10, dzień 11 i dzień 12
Rozpuszczalny receptor transferyny
Ramy czasowe: Dzień 9, dzień 10, dzień 11 i dzień 12
Dzień 9, dzień 10, dzień 11 i dzień 12
EPO
Ramy czasowe: Dzień 9, dzień 10, dzień 11 i dzień 12
Dzień 9, dzień 10, dzień 11 i dzień 12
Kinetyka okołodobowa stężenia NTBI w osoczu, gdy nie przeprowadza się upuszczania krwi
Ramy czasowe: Dzień 1
Dzień 1
Kinetyka okołodobowa stężenia API w osoczu, gdy nie przeprowadza się upuszczania krwi
Ramy czasowe: Dzień 1
Dzień 1
Kinetyka okołodobowa stężenia hepcydyny w osoczu, gdy nie przeprowadza się upuszczania krwi
Ramy czasowe: Dzień 1
Dzień 1
Maksymalna zmienność (maksimum delta) wysycenia transferyny w ciągu 5 dni po upuszczaniu krwi
Ramy czasowe: Dzień 5
Dzień 5
Kinetyka wysycenia transferyny w ciągu 5 dni po upuszczaniu krwi
Ramy czasowe: Dzień 5
Dzień 5

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rennes University Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Martine Ropert-Bouchet, MD, Rennes University Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

3 czerwca 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

19 kwietnia 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

19 kwietnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 marca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 marca 2013

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

14 marca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

11 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ANSM 2012-A01392-41

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj