尼替西农在 Alkaptonuria 2 中的适用性 (SONIA 2)
2018年5月30日 更新者：Professor Lakshminarayan Ranganath、University of Liverpool
一项国际、多中心、随机、评估者盲法、无治疗对照、平行组研究，以评估每日一次尼替西农对治疗 12 个月后的尿黑酸尿症患者的疗效和安全性，随后再进行 36 个月的治疗期。
这是一项开发孤儿指定药物 nitisinone 的提案，用于治疗罕见的孟德尔疾病 Alkaptonuria (AKU)。
由于我们现有成功的基础和临床研究（细胞模型、动物模型、自然历史研究），我们现在已准备好进入用于 AKU 的尼替西农临床开发的最后阶段：证明疗效的 3 期临床试验。
DevelopAKUre 的结果将使我们能够向欧洲药品管理局申请尼替西农用于 AKU 的上市许可，从而有助于实现国际罕见病研究联盟到 2020 年开发 200 种新疗法的目标。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
140
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Merseyside
-
Liverpool、Merseyside、英国、L7 8XP
- Royal Liverpool Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
25年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
患者必须满足以下标准才能被纳入研究：
1. AKU 的诊断 任何 AKU 的临床表现，如临床黄褐斑或慢性背/关节痛。
3.年龄≥25岁。 4.愿意并能够到研究地点进行研究访问。 5. 签署书面知情同意书。
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排除标准：
存在以下任何一项将排除患者参与研究：
- 目前怀孕或哺乳。
- 有生育能力的女性患者未使用可靠的避孕方法。
- 已知对尼替西农或研究产品的任何成分过敏。
- 目前的恶性肿瘤。
- 不受控制的高血压（收缩压大于 180 mmHg 或舒张压大于 95 mmHg）。
- 不稳定的心血管疾病。
- 血清钾 < 3.0 毫摩尔/升。
- eGFR < 60 毫升/分钟。
- ALT > 1.5 x 正常上限。
- 血红蛋白 < 10.0 克/分升。
- 血小板 < 100 x 109/L。
- 总白细胞计数 < 3.0 x 109/L 或中性粒细胞计数 < 1.5 x 109/L。
- 酒精或药物滥用史。
- 随机分组后 3 个月内参加过另一项临床研究。
- 在随机分组后 60 天内接受尼替西农治疗。
- 干扰医护人员依从性或沟通的精神或躯体疾病。
- 可预见的无法配合给定的指示或研究程序。
研究者认为使患者不适合纳入的任何其他医疗状况。
-
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：尼替西农
尿黑酸降药干预
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药品
其他名称：
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无干预：没有治疗
比较器
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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24小时尿黑酸
大体时间：第一年
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第一年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：L Ranganath、Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Imrich R, Sedláková J, Úlehlová M, Gornall M, Jackson R, Olsson B, Rudebeck M, Gallagher J, Lukáčová O, Mlynáriková V, Stančík R, Vrtíková E, Záňová E, Zaťková A, Arnoux JB, Rovenský J, Luangrath E, Bygott H, Khedr M, Ranganath LR. Radiological evolution of spinal disease in alkaptonuria and the effect of nitisinone. RMD Open. 2022 Oct;8(2). pii: e002422. doi: 10.1136/rmdopen-2022-002422.
- Ranganath LR, Psarelli EE, Arnoux JB, Braconi D, Briggs M, Broijersen A, Loftus N, Bygott H, Cox TF, Davison AS, Dillon JP, Fisher M, FitzGerald R, Genovese F, Glasova H, Hall AK, Hughes AT, Hughes JH, Imrich R, Jarvis JC, Khedr M, Laan D, Le Quan Sang KH, Luangrath E, Lukacova O, Milan AM, Mistry A, Mlynarikova V, Norman BP, Olsson B, Rhodes NP, Rovensky J, Rudebeck M, Santucci A, Shweihdi E, Scott C, Sedlakova J, Sireau N, Stancik R, Szamosi J, Taylor S, van Kan C, Vinjamuri S, Vrtikova E, Webb C, West E, Zanova E, Zatkova A, Gallagher JA. Efficacy and safety of once-daily nitisinone for patients with alkaptonuria (SONIA 2): an international, multicentre, open-label, randomised controlled trial. Lancet Diabetes Endocrinol. 2020 Sep;8(9):762-772. doi: 10.1016/S2213-8587(20)30228-X. Epub 2020 Aug 18.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年4月1日
初级完成 (实际的)
2016年2月1日
研究完成 (预期的)
2020年2月2日
研究注册日期
首次提交
2013年8月2日
首先提交符合 QC 标准的
2013年8月2日
首次发布 (估计)
2013年8月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年5月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年5月30日
最后验证
2018年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- SONIA 2
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