A nitizinon alkalmassága Alkaptonuriában 2 (SONIA 2)

Bevételi kritériumok:

A betegnek a következő kritériumoknak kell megfelelnie ahhoz, hogy részt vehessen a vizsgálatban:

1. Az AKU diagnózisa Az AKU bármely klinikai megnyilvánulása, például klinikai ochronosis vagy krónikus hát-/ízületi fájdalom.

3. Életkor ≥25 év. 4. Hajlandó és képes felkeresni a vizsgálati helyszínt tanulmányi látogatás céljából. 5. Aláírt írásos beleegyező nyilatkozat.

-

Kizárási kritériumok:

Az alábbiak bármelyikének jelenléte kizárja a pácienst a vizsgálatból:

1. Jelenleg terhes vagy szoptat.
2. Fogamzóképes korú nőbeteg, aki nem használ megbízható fogamzásgátlási módszert.
3. Ismert allergia a nitizinonra vagy a vizsgálati készítmény bármely összetevőjére.
4. Jelenlegi rosszindulatú daganat.
5. Nem kontrollált magas vérnyomás (a szisztolés vérnyomás több mint 180 Hgmm vagy nagyobb, mint a diasztolés 95 Hgmm).
6. Instabil szív- és érrendszeri betegség.
7. Szérum kálium < 3,0 mmol/L.
8. eGFR < 60 ml/perc.
9. ALT > 1,5-szerese a normál felső határának.
10. Hemoglobin < 10,0 g/dl.
11. Vérlemezkék < 100 x 109/L.
12. Összes fehérvérszám < 3,0 x 109/l vagy neutrofilszám < 1,5 x 109/l.
13. Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés története.
14. Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban a randomizálást követő 3 hónapon belül.
15. Kezelés nitizinonnal a randomizálást követő 60 napon belül.
16. Pszichiátriai vagy szomatikus betegség, amely akadályozza a megfelelést vagy az egészségügyi személyzettel való kommunikációt.
17. Előreláthatóan képtelenség együttműködni adott utasításokkal vagy vizsgálati eljárásokkal.

18. Bármilyen egyéb egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi a beteget a felvételre.

    -