Adéquation de la Nitisinone dans l'Alcaptonurie 2 (SONIA 2)
30 mai 2018 mis à jour par: Professor Lakshminarayan Ranganath, University of Liverpool
Une étude internationale, multicentrique, randomisée, à l'insu de l'évaluateur, contrôlée sans traitement et à groupes parallèles pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la nitisinone une fois par jour chez les patients atteints d'alcaptonurie après 12 mois de traitement, suivis d'une période de traitement supplémentaire de 36 mois.
Il s'agit d'une proposition visant à développer le médicament désigné orphelin, la nitisinone, pour le traitement d'une maladie mendélienne rare, l'alcaptonurie (AKU).
Grâce au succès de nos recherches fondamentales et cliniques existantes (modèles cellulaires, modèles animaux, études d'histoire naturelle), nous sommes maintenant prêts pour cette dernière étape du développement clinique de la nitisinone pour l'IRA : un essai clinique de phase 3 pour prouver son efficacité.
Les résultats de DevelopAKUre nous permettront de plaider auprès de l'Agence européenne des médicaments pour l'autorisation de mise sur le marché de la nitisinone pour l'AKU, contribuant ainsi à l'objectif du Consortium international de recherche sur les maladies rares de développer 200 nouvelles thérapies d'ici 2020.
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
140
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Merseyside
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Liverpool, Merseyside, Royaume-Uni, L7 8XP
- Royal Liverpool Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
25 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
Un patient doit remplir les critères suivants pour être inclus dans l'étude :
1. Diagnostic de l'IRA Toutes les manifestations cliniques de l'IRA, telles que l'ochronose clinique ou les douleurs dorsales/articulaires chroniques.
3. Âge ≥25 ans. 4. Disposé et capable de visiter le site de recherche pour des visites d'étude. 5. Consentement éclairé écrit signé donné.
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Critère d'exclusion:
La présence de l'un des éléments suivants exclura un patient de l'inclusion dans l'étude :
- Actuellement enceinte ou allaitante.
- Patiente en âge de procréer n'utilisant pas de méthode de contraception fiable.
- Allergie connue à la nitisinone ou à l'un des constituants du produit expérimental.
- Malignité actuelle.
- Hypertension non contrôlée (pression artérielle supérieure à 180 mmHg systolique ou supérieure à 95 mmHg diastolique).
- Maladie cardiovasculaire instable.
- Potassium sérique < 3,0 mmol/L.
- DFGe < 60 mL/min .
- ALT > 1,5 x limite supérieure de la normale.
- Hémoglobine < 10,0 g/dL.
- Plaquettes < 100 x 109/L.
- Nombre total de globules blancs < 3,0 x 109/L ou nombre de neutrophiles < 1,5 x 109/L.
- Antécédents d'abus d'alcool ou de drogues.
- Participation à une autre étude clinique dans les 3 mois suivant la randomisation.
- Traitement par nitisinone dans les 60 jours suivant la randomisation.
- Maladie psychiatrique ou somatique qui interfère avec l'observance ou la communication avec le personnel de santé.
- Incapacité prévisible de coopérer avec les instructions données ou les procédures d'étude.
Toute autre condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, rend le patient inapte à l'inclusion.
-
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Nitisinone
Intervention médicamenteuse pour réduire l'acide homogentisique
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médicament
Autres noms:
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Aucune intervention: Aucun traitement
comparateur
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Acide homogentisique d'urine de 24 heures
Délai: année 1
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année 1
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: L Ranganath, Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Imrich R, Sedláková J, Úlehlová M, Gornall M, Jackson R, Olsson B, Rudebeck M, Gallagher J, Lukáčová O, Mlynáriková V, Stančík R, Vrtíková E, Záňová E, Zaťková A, Arnoux JB, Rovenský J, Luangrath E, Bygott H, Khedr M, Ranganath LR. Radiological evolution of spinal disease in alkaptonuria and the effect of nitisinone. RMD Open. 2022 Oct;8(2). pii: e002422. doi: 10.1136/rmdopen-2022-002422.
- Ranganath LR, Psarelli EE, Arnoux JB, Braconi D, Briggs M, Broijersen A, Loftus N, Bygott H, Cox TF, Davison AS, Dillon JP, Fisher M, FitzGerald R, Genovese F, Glasova H, Hall AK, Hughes AT, Hughes JH, Imrich R, Jarvis JC, Khedr M, Laan D, Le Quan Sang KH, Luangrath E, Lukacova O, Milan AM, Mistry A, Mlynarikova V, Norman BP, Olsson B, Rhodes NP, Rovensky J, Rudebeck M, Santucci A, Shweihdi E, Scott C, Sedlakova J, Sireau N, Stancik R, Szamosi J, Taylor S, van Kan C, Vinjamuri S, Vrtikova E, Webb C, West E, Zanova E, Zatkova A, Gallagher JA. Efficacy and safety of once-daily nitisinone for patients with alkaptonuria (SONIA 2): an international, multicentre, open-label, randomised controlled trial. Lancet Diabetes Endocrinol. 2020 Sep;8(9):762-772. doi: 10.1016/S2213-8587(20)30228-X. Epub 2020 Aug 18.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 avril 2014
Achèvement primaire (Réel)
1 février 2016
Achèvement de l'étude (Anticipé)
2 février 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
2 août 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 août 2013
Première publication (Estimation)
5 août 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
31 mai 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 mai 2018
Dernière vérification
1 mai 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- SONIA 2
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .