Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Egnethed af Nitisinone i Alkaptonuria 2 (SONIA 2)

30. maj 2018 opdateret af: Professor Lakshminarayan Ranganath, University of Liverpool

Et internationalt, multicenter, randomiseret, evaluator-blindt, ikke-behandlingskontrolleret, parallelgruppeundersøgelse til at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​nitisinon én gang dagligt hos patienter med alkaptonuri efter 12 måneders behandling efterfulgt af en yderligere 36 måneders behandlingsperiode.

Dette er et forslag om at udvikle det lægemiddel, der er udpeget til sjældne sygdomme, nitisinon, til behandling af en sjælden Mendelsk sygdom, Alkaptonuria (AKU). Takket være vores eksisterende succesrige fundamentale og kliniske forskning (cellemodeller, dyremodeller, naturhistoriske undersøgelser), er vi nu klar til denne sidste fase af klinisk udvikling af nitisinon til AKU: et fase 3 klinisk forsøg for at bevise effektivitet. Resultaterne af DevelopAKURe vil give os mulighed for at indbringe sagen for det europæiske lægemiddelagentur om markedsføringstilladelse for nitisinon til AKU, og derved bidrage til målet for International Rare Diseases Research Consortium om at udvikle 200 nye behandlinger inden 2020.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

140

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Det Forenede Kongerige, L7 8XP
        • Royal Liverpool Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

25 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

En patient skal opfylde følgende kriterier for at blive inkluderet i undersøgelsen:

1. Diagnose af AKU Alle kliniske manifestationer af AKU, såsom klinisk ochronose eller kroniske ryg-/ledsmerter.

3. Alder ≥25 år. 4. Villig og i stand til at besøge undersøgelsesstedet for studiebesøg. 5. Underskrevet skriftligt informeret samtykke givet.

-

Ekskluderingskriterier:

Tilstedeværelsen af ​​et eller flere af følgende vil udelukke en patient fra inklusion i undersøgelsen:

  1. I øjeblikket gravid eller ammende.
  2. Kvindelig patient i den fødedygtige alder bruger ikke en pålidelig præventionsmetode.
  3. Kendt allergi over for nitisinon eller en af ​​bestanddelene i forsøgsproduktet.
  4. Aktuel malignitet.
  5. Ukontrolleret hypertension (blodtryk større end 180 mmHg systolisk eller mere end 95 mmHg diastolisk).
  6. Ustabil hjerte-kar-sygdom.
  7. Serumkalium < 3,0 mmol/L.
  8. eGFR < 60 ml/min.
  9. ALT > 1,5 x øvre normalgrænse.
  10. Hæmoglobin < 10,0 g/dL.
  11. Blodplader < 100 x 109/L.
  12. Totalt antal hvide blodlegemer < 3,0 x 109/L eller neutrofiltal < 1,5 x 109/L.
  13. Historie om alkohol- eller stofmisbrug.
  14. Deltagelse i et andet klinisk studie inden for 3 måneder efter randomisering.
  15. Behandling med nitisinon inden for 60 dage efter randomisering.
  16. Psykiatrisk eller somatisk sygdom, der forstyrrer compliance eller kommunikation med sundhedspersonale.
  17. Forudsigelig manglende evne til at samarbejde med givne instruktioner eller undersøgelsesprocedurer.

  18. Enhver anden medicinsk tilstand, som efter investigators mening gør patienten uegnet til inklusion.

    -

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Nitisinon
Homogentisinsyresænkende lægemiddelintervention
Medicin: Nitisinon
medicin
Andre navne:
  • Orfadin
Ingen indgriben: Ingen behandling
komparrator

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
24 timers Urin Homogentisinsyre
Tidsramme: år 1
år 1

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Liverpool

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: L Ranganath, Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2016

Studieafslutning (Forventet)

2. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. august 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. august 2013

Først opslået (Skøn)

5. august 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. maj 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. maj 2018

Sidst verificeret

1. maj 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SONIA 2

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alkaptonuria

Kliniske forsøg med Nitisinon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner