Geschiktheid van Nitisinone in Alkaptonurie 2 (SONIA 2)
30 mei 2018 bijgewerkt door: Professor Lakshminarayan Ranganath, University of Liverpool
Een internationale, multicentrische, gerandomiseerde, beoordelaarblinde, niet-behandelinggecontroleerde studie met parallelle groepen ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van eenmaal daags nitisinon bij patiënten met alkaptonurie na 12 maanden behandeling, gevolgd door een aanvullende behandelingsperiode van 36 maanden.
Dit is een voorstel om het aangewezen weesgeneesmiddel, nitisinone, te ontwikkelen voor de behandeling van een zeldzame ziekte van Mendel, Alkaptonurie (AKU).
Dankzij ons bestaande succesvolle fundamentele en klinische onderzoek (celmodellen, diermodellen, natuurhistorische studies), zijn we nu klaar voor deze laatste fase van de klinische ontwikkeling van nitisinone voor AKU: een fase 3 klinische studie om de werkzaamheid te bewijzen.
De resultaten van DevelopAKUre zullen ons in staat stellen om bij het Europees Geneesmiddelenbureau te pleiten voor een vergunning voor het in de handel brengen van nitisinone voor AKU, en zo bijdragen aan de doelstelling van het International Rare Diseases Research Consortium om tegen 2020 200 nieuwe therapieën te ontwikkelen.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
140
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Merseyside
-
Liverpool, Merseyside, Verenigd Koninkrijk, L7 8XP
- Royal Liverpool Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
25 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Een patiënt moet aan de volgende criteria voldoen om in het onderzoek te worden opgenomen:
1. Diagnose van AKU Alle klinische manifestaties van AKU, zoals klinische ochronose of chronische rug-/gewrichtspijn.
3. Leeftijd ≥25 jaar. 4. Bereid en in staat om de onderzoekslocatie te bezoeken voor studiebezoeken. 5. Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven.
-
Uitsluitingscriteria:
De aanwezigheid van een van de volgende zaken zal een patiënt uitsluiten van opname in het onderzoek:
- Momenteel drachtig of lacterend.
- Vrouwelijke patiënt in de vruchtbare leeftijd die geen betrouwbare anticonceptiemethode gebruikt.
- Bekende allergie voor nitisinon of een van de bestanddelen van het onderzoeksproduct.
- Huidige maligniteit.
- Ongecontroleerde hypertensie (bloeddruk hoger dan 180 mmHg systolisch of hoger dan 95 mmHg diastolisch).
- Instabiele hart- en vaatziekten.
- Serumkalium < 3,0 mmol/L.
- eGFR < 60 ml/min.
- ALAT > 1,5 x bovengrens van normaal.
- Hemoglobine < 10,0 g/dL.
- Bloedplaatjes < 100 x 109/L.
- Totaal aantal witte bloedcellen < 3,0 x 109/L of aantal neutrofielen < 1,5 x 109/L.
- Geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik.
- Deelname aan een ander klinisch onderzoek binnen 3 maanden na randomisatie.
- Behandeling met nitisinon binnen 60 dagen na randomisatie.
- Psychiatrische of somatische ziekte die de therapietrouw of communicatie met het zorgpersoneel belemmert.
- Voorzienbaar onvermogen om mee te werken aan gegeven instructies of studieprocedures.
Elke andere medische aandoening die de patiënt naar het oordeel van de onderzoeker ongeschikt maakt voor opname.
-
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Nitisinon
Homogentisezuur verlagende medicamenteuze interventie
|
medicijn
Andere namen:
|
|
Geen tussenkomst: Geen behandeling
vergelijker
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
24 uur Urine Homogentiseen zuur
Tijdsspanne: jaar 1
|
jaar 1
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: L Ranganath, Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Imrich R, Sedláková J, Úlehlová M, Gornall M, Jackson R, Olsson B, Rudebeck M, Gallagher J, Lukáčová O, Mlynáriková V, Stančík R, Vrtíková E, Záňová E, Zaťková A, Arnoux JB, Rovenský J, Luangrath E, Bygott H, Khedr M, Ranganath LR. Radiological evolution of spinal disease in alkaptonuria and the effect of nitisinone. RMD Open. 2022 Oct;8(2). pii: e002422. doi: 10.1136/rmdopen-2022-002422.
- Ranganath LR, Psarelli EE, Arnoux JB, Braconi D, Briggs M, Broijersen A, Loftus N, Bygott H, Cox TF, Davison AS, Dillon JP, Fisher M, FitzGerald R, Genovese F, Glasova H, Hall AK, Hughes AT, Hughes JH, Imrich R, Jarvis JC, Khedr M, Laan D, Le Quan Sang KH, Luangrath E, Lukacova O, Milan AM, Mistry A, Mlynarikova V, Norman BP, Olsson B, Rhodes NP, Rovensky J, Rudebeck M, Santucci A, Shweihdi E, Scott C, Sedlakova J, Sireau N, Stancik R, Szamosi J, Taylor S, van Kan C, Vinjamuri S, Vrtikova E, Webb C, West E, Zanova E, Zatkova A, Gallagher JA. Efficacy and safety of once-daily nitisinone for patients with alkaptonuria (SONIA 2): an international, multicentre, open-label, randomised controlled trial. Lancet Diabetes Endocrinol. 2020 Sep;8(9):762-772. doi: 10.1016/S2213-8587(20)30228-X. Epub 2020 Aug 18.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 april 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 februari 2016
Studie voltooiing (Verwacht)
2 februari 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 augustus 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 augustus 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
5 augustus 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
31 mei 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 mei 2018
Laatst geverifieerd
1 mei 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SONIA 2
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .