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알캅톤뇨증에 대한 니티시논의 적합성 2 (SONIA 2)

2018년 5월 30일 업데이트: Professor Lakshminarayan Ranganath, University of Liverpool

12개월의 치료 후 추가 36개월의 치료 기간 후 알캅톤뇨증 환자에서 1일 1회 니티시논의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 국제, 다기관, 무작위, 평가자 맹검, 무치료 통제, 병렬 그룹 연구.

이것은 희귀 멘델병인 알캅톤뇨증(AKU)의 치료를 위해 희귀 지정 약물인 니티시논을 개발하기 위한 제안입니다. 기존의 성공적인 기초 및 임상 연구(세포 모델, 동물 모델, 자연사 연구) 덕분에 이제 AKU용 니티시논 임상 개발의 마지막 단계인 효능을 입증하기 위한 3상 임상 시험에 대한 준비가 되었습니다. DevelopAKUre의 결과는 우리가 AKU에 대한 니티시논의 시판 승인을 위해 유럽 의약품청에 사례를 제시할 수 있게 하여 2020년까지 200개의 새로운 치료법을 개발한다는 국제 희귀 질환 연구 컨소시엄의 목표에 기여할 것입니다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (예상)

140

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, 영국, L7 8XP
        • Royal Liverpool Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

25년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

환자가 연구에 포함되려면 다음 기준을 충족해야 합니다.

1. AKU의 진단 임의의 AKU의 임상적 황화증 또는 만성 등/관절 통증과 같은 AKU의 임상적 징후.

3. 나이 ≥25세. 4. 연구 방문을 위해 조사 장소를 방문할 의지와 능력. 5. 서명된 서면 동의서 제공.

-

제외 기준:

다음 중 하나라도 존재하면 환자가 연구에 포함되지 않습니다.

  1. 현재 임신 ​​중이거나 수유 중입니다.
  2. 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하지 않는 가임 여성 환자.
  3. nitisinone 또는 조사 제품의 구성 성분에 대한 알려진 알레르기.
  4. 현재 악성.
  5. 조절되지 않는 고혈압(수축기 혈압 180mmHg 이상 또는 이완기 혈압 95mmHg 이상).
  6. 불안정한 심혈관 질환.
  7. 혈청 칼륨 < 3.0mmol/L.
  8. eGFR < 60mL/분.
  9. ALT > 1.5 x 정상 상한.
  10. 헤모글로빈 < 10.0g/dL.
  11. 혈소판 < 100 x 109/L.
  12. 총 백혈구 수 < 3.0 x 109/L 또는 호중구 수 < 1.5 x 109/L.
  13. 알코올 또는 약물 남용의 역사.
  14. 무작위 배정 후 3개월 이내에 또 다른 임상 연구에 참여.
  15. 무작위화 60일 이내에 니티시논으로 치료.
  16. 의료진과의 의사소통 또는 준수를 방해하는 정신과적 또는 신체적 질병.
  17. 주어진 지시나 연구 절차에 협조하지 못할 것으로 예상되는 무능력.

  18. 연구자의 의견에 따라 환자가 포함하기에 부적합한 기타 모든 의학적 상태.

    -

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 니티시논
호모겐티식산 저하 약물 개입
의약품: 니티시논
의약품
다른 이름들:
  • 오르파딘
간섭 없음: 치료 없음
비교기

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
24시간 소변 Homogentisic acid
기간: 1년차
1년차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Liverpool

수사관

  • 수석 연구원: L Ranganath, Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 2월 1일

연구 완료 (예상)

2020년 2월 2일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 8월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 8월 2일

처음 게시됨 (추정)

2013년 8월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 5월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 5월 30일

마지막으로 확인됨

2018년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SONIA 2

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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