Пригодность нитизинона при алкаптонурии 2 (SONIA 2)
30 мая 2018 г. обновлено: Professor Lakshminarayan Ranganath, University of Liverpool
Международное, многоцентровое, рандомизированное, слепое, неконтролируемое исследование в параллельных группах для оценки эффективности и безопасности приема нитизинона один раз в день у пациентов с алкаптонурией после 12 месяцев лечения с последующим дополнительным 36-месячным периодом лечения.
Это предложение разработать орфанный препарат нитизинон для лечения редкого менделевского заболевания, алкаптонурии (AKU).
Благодаря нашим существующим успешным фундаментальным и клиническим исследованиям (клеточные модели, модели животных, исследования естественной истории) мы теперь готовы к этому заключительному этапу клинической разработки нитизинона для AKU: клинические испытания фазы 3 для доказательства эффективности.
Результаты DevelopAKUre позволят нам подать заявку в Европейское агентство по лекарственным средствам для получения разрешения на продажу нитизинона для AKU, тем самым способствуя достижению цели Международного консорциума по исследованиям редких заболеваний по разработке 200 новых методов лечения к 2020 году.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
140
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Merseyside
-
Liverpool, Merseyside, Соединенное Королевство, L7 8XP
- Royal Liverpool Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
25 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
Для включения в исследование пациент должен соответствовать следующим критериям:
1. Диагностика AKU Любые клинические проявления AKU, такие как клинический охроноз или хроническая боль в спине/суставах.
3. Возраст ≥25 лет. 4. Желание и возможность посетить исследовательский центр для ознакомительных поездок. 5. Дано подписанное письменное информированное согласие.
-
Критерий исключения:
Наличие любого из следующего исключает пациента из включения в исследование:
- В настоящее время беременна или кормит грудью.
- Пациентка детородного возраста, не использующая надежный метод контрацепции.
- Известная аллергия на нитизинон или любой из компонентов исследуемого продукта.
- Текущая злокачественность.
- Неконтролируемая артериальная гипертензия (артериальное давление более 180 мм рт.ст. систолическое или более 95 мм рт.ст. диастолическое).
- Нестабильное сердечно-сосудистое заболевание.
- Калий сыворотки < 3,0 ммоль/л.
- рСКФ < 60 мл/мин.
- АЛТ > 1,5 раза выше верхней границы нормы.
- Гемоглобин < 10,0 г/дл.
- Тромбоциты < 100 х 109/л.
- Общий анализ лейкоцитов < 3,0 x 109/л или нейтрофилов < 1,5 x 109/л.
- История злоупотребления алкоголем или наркотиками.
- Участие в другом клиническом исследовании в течение 3 месяцев после рандомизации.
- Лечение нитизиноном в течение 60 дней после рандомизации.
- Психическое или соматическое заболевание, препятствующее соблюдению или общению с медицинским персоналом.
- Предсказуемая неспособность сотрудничать с данными инструкциями или процедурами обучения.
Любое другое заболевание, которое, по мнению исследователя, делает пациента непригодным для включения.
-
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Нитизинон
Лекарственное вмешательство, снижающее гомогентизиновую кислоту
|
лекарство
Другие имена:
|
|
Без вмешательства: Без лечения
компаратор
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
24 часа Моча Гомогентизиновая кислота
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: L Ranganath, Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Imrich R, Sedláková J, Úlehlová M, Gornall M, Jackson R, Olsson B, Rudebeck M, Gallagher J, Lukáčová O, Mlynáriková V, Stančík R, Vrtíková E, Záňová E, Zaťková A, Arnoux JB, Rovenský J, Luangrath E, Bygott H, Khedr M, Ranganath LR. Radiological evolution of spinal disease in alkaptonuria and the effect of nitisinone. RMD Open. 2022 Oct;8(2). pii: e002422. doi: 10.1136/rmdopen-2022-002422.
- Ranganath LR, Psarelli EE, Arnoux JB, Braconi D, Briggs M, Broijersen A, Loftus N, Bygott H, Cox TF, Davison AS, Dillon JP, Fisher M, FitzGerald R, Genovese F, Glasova H, Hall AK, Hughes AT, Hughes JH, Imrich R, Jarvis JC, Khedr M, Laan D, Le Quan Sang KH, Luangrath E, Lukacova O, Milan AM, Mistry A, Mlynarikova V, Norman BP, Olsson B, Rhodes NP, Rovensky J, Rudebeck M, Santucci A, Shweihdi E, Scott C, Sedlakova J, Sireau N, Stancik R, Szamosi J, Taylor S, van Kan C, Vinjamuri S, Vrtikova E, Webb C, West E, Zanova E, Zatkova A, Gallagher JA. Efficacy and safety of once-daily nitisinone for patients with alkaptonuria (SONIA 2): an international, multicentre, open-label, randomised controlled trial. Lancet Diabetes Endocrinol. 2020 Sep;8(9):762-772. doi: 10.1016/S2213-8587(20)30228-X. Epub 2020 Aug 18.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 апреля 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 февраля 2016 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
2 февраля 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 августа 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 августа 2013 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
5 августа 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
31 мая 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 мая 2018 г.
Последняя проверка
1 мая 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SONIA 2
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .