Egnetheten til Nitisinone i Alkaptonuria 2 (SONIA 2)

Inklusjonskriterier:

En pasient må oppfylle følgende kriterier for å bli inkludert i studien:

1. Diagnose av AKU Alle kliniske manifestasjoner av AKU, slik som klinisk ochronose eller kroniske rygg-/leddsmerter.

3. Alder ≥25 år. 4. Villig og i stand til å besøke undersøkelsesstedet for studiebesøk. 5. Signert skriftlig informert samtykke gitt.

-

Ekskluderingskriterier:

Tilstedeværelsen av noen av følgende vil utelukke en pasient fra inkludering i studien:

1. For tiden gravid eller ammende.
2. Kvinnelig pasient i fertil alder som ikke bruker en pålitelig prevensjonsmetode.
3. Kjent allergi mot nitisinon eller noen av ingrediensene i undersøkelsesproduktet.
4. Nåværende malignitet.
5. Ukontrollert hypertensjon (blodtrykk større enn 180 mmHg systolisk eller større enn 95 mmHg diastolisk).
6. Ustabil hjerte- og karsykdom.
7. Serumkalium < 3,0 mmol/L.
8. eGFR < 60 ml/min.
9. ALT > 1,5 x øvre normalgrense.
10. Hemoglobin < 10,0 g/dL.
11. Blodplater < 100 x 109/L.
12. Totalt antall hvite blodlegemer < 3,0 x 109/L eller nøytrofiltall < 1,5 x 109/L.
13. Historie med alkohol- eller narkotikamisbruk.
14. Deltakelse i en annen klinisk studie innen 3 måneder etter randomisering.
15. Behandling med nitisinon innen 60 dager etter randomisering.
16. Psykiatrisk eller somatisk sykdom som forstyrrer etterlevelse eller kommunikasjon med helsepersonell.
17. Forutsigbar manglende evne til å samarbeide med gitte instruksjoner eller studieprosedyrer.

18. Enhver annen medisinsk tilstand som etter utrederens mening gjør pasienten uegnet for inkludering.

    -