Idoneidad de la nitisinona en la alcaptonuria 2 (SONIA 2)

Criterios de inclusión:

Un paciente debe cumplir con los siguientes criterios para ser incluido en el estudio:

1. Diagnóstico de AKU Cualquier manifestación clínica de AKU, como ocronosis clínica o dolor crónico de espalda/articulaciones.

3. Edad ≥25 años. 4. Dispuesto y capaz de visitar el sitio de investigación para visitas de estudio. 5. Consentimiento informado por escrito firmado otorgado.

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Criterio de exclusión:

La presencia de cualquiera de los siguientes excluirá a un paciente de la inclusión en el estudio:

1. Actualmente embarazada o lactando.
2. Paciente mujer en edad fértil que no usa un método anticonceptivo confiable.
3. Alergia conocida a la nitisinona o a cualquiera de los componentes del producto en investigación.
4. Malignidad actual.
5. Hipertensión no controlada (presión arterial superior a 180 mmHg sistólica o superior a 95 mmHg diastólica).
6. Enfermedad cardiovascular inestable.
7. Potasio sérico < 3,0 mmol/L.
8. FGe < 60 ml/min.
9. ALT > 1,5 x límite superior de lo normal.
10. Hemoglobina < 10,0 g/dL.
11. Plaquetas < 100 x 109/L.
12. Recuento total de glóbulos blancos < 3,0 x 109/L o recuento de neutrófilos < 1,5 x 109/L.
13. Antecedentes de abuso de alcohol o drogas.
14. Participación en otro estudio clínico dentro de los 3 meses posteriores a la aleatorización.
15. Tratamiento con nitisinona dentro de los 60 días de la aleatorización.
16. Enfermedad psiquiátrica o somática que interfiere con el cumplimiento o la comunicación con el personal de atención médica.
17. Incapacidad previsible para cooperar con las instrucciones dadas o los procedimientos de estudio.

18. Cualquier otra condición médica que, en opinión del investigador, haga que el paciente no sea apto para su inclusión.

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