Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vhodnost nitizinonu u alkaptonurie 2 (SONIA 2)

30. května 2018 aktualizováno: Professor Lakshminarayan Ranganath, University of Liverpool

Mezinárodní, multicentrická, randomizovaná, hodnotitelem zaslepená, bez léčby kontrolovaná, paralelní skupinová studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti nitizinonu podávaného jednou denně u pacientů s alkaptonurií po 12 měsících léčby, po které následuje další 36měsíční léčebné období.

Toto je návrh na vývoj léku nitizinonu určeného pro vzácná onemocnění pro léčbu vzácné mendelovské choroby, alkaptonurie (AKU). Díky našemu stávajícímu úspěšnému základnímu a klinickému výzkumu (buněčné modely, zvířecí modely, přírodní studie) jsme nyní připraveni na tuto závěrečnou fázi klinického vývoje nitisinonu pro AKU: klinickou studii fáze 3 k prokázání účinnosti. Výsledky DevelopAKUre nám umožní předložit Evropské lékové agentuře žádost o registraci nitisinonu pro AKU, čímž přispějí k cíli Mezinárodního konsorcia pro výzkum vzácných onemocnění vyvinout 200 nových terapií do roku 2020.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

140

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Spojené království, L7 8XP
        • Royal Liverpool Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

25 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Aby byl pacient zařazen do studie, musí splňovat následující kritéria:

1. Diagnostika AKU Jakékoli klinické projevy AKU, jako je klinická ochronóza nebo chronické bolesti zad/kloubů.

3. Věk ≥25 let. 4. Ochota a schopnost navštívit místo výzkumu za účelem studijních návštěv. 5. Podepsaný písemný informovaný souhlas.

-

Kritéria vyloučení:

Přítomnost kterékoli z následujících skutečností vyloučí pacienta ze zařazení do studie:

  1. V současné době těhotná nebo kojící.
  2. Pacientka ve fertilním věku, která nepoužívá spolehlivou metodu antikoncepce.
  3. Známá alergie na nitisinon nebo na kteroukoli složku hodnoceného přípravku.
  4. Současná malignita.
  5. Nekontrolovaná hypertenze (krevní tlak vyšší než 180 mmHg systolický nebo vyšší než 95 mmHg diastolický).
  6. Nestabilní kardiovaskulární onemocnění.
  7. Sérový draslík < 3,0 mmol/l.
  8. eGFR < 60 ml/min.
  9. ALT > 1,5 x horní hranice normálu.
  10. Hemoglobin < 10,0 g/dl.
  11. Krevní destičky < 100 x 109/L.
  12. Celkový počet bílých krvinek < 3,0 x 109/l nebo počet neutrofilů < 1,5 x 109/l.
  13. Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog.
  14. Účast v další klinické studii do 3 měsíců od randomizace.
  15. Léčba nitisinonem do 60 dnů od randomizace.
  16. Psychiatrické nebo somatické onemocnění, které narušuje dodržování předpisů nebo komunikaci se zdravotnickým personálem.
  17. Předvídatelná neschopnost spolupracovat s danými pokyny nebo studijními postupy.

  18. Jakýkoli jiný zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího činí pacienta nevhodným pro zařazení.

    -

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nitisinone
Léková intervence snižující kyselinu homogentisovou
Lék: Nitisinone
lék
Ostatní jména:
  • Orfadin
Žádný zásah: Žádná léčba
komparátor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
24 hodin kyselina homogentisová v moči
Časové okno: rok 1
rok 1

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Liverpool

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: L Ranganath, Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2016

Dokončení studie (Očekávaný)

2. února 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. srpna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. srpna 2013

První zveřejněno (Odhad)

5. srpna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. května 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. května 2018

Naposledy ověřeno

1. května 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SONIA 2

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nitisinone

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kosovo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit