Adequação da Nitisinona na Alcaptonúria 2 (SONIA 2)

Critério de inclusão:

Um paciente deve preencher os seguintes critérios para ser incluído no estudo:

1. Diagnóstico de AKU Qualquer manifestação clínica de AKU, como ocronose clínica ou dor crônica nas costas/articulações.

3. Idade ≥25 anos. 4. Disposto e capaz de visitar o centro de investigação para visitas de estudo. 5. Consentimento informado por escrito assinado.

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Critério de exclusão:

A presença de qualquer um dos seguintes excluirá um paciente da inclusão no estudo:

1. Atualmente grávida ou amamentando.
2. Paciente do sexo feminino com potencial para engravidar que não usa um método confiável de contracepção.
3. Alergia conhecida à nitisinona ou a qualquer um dos constituintes do produto sob investigação.
4. Malignidade atual.
5. Hipertensão não controlada (pressão arterial maior que 180 mmHg sistólica ou maior que 95 mmHg diastólica).
6. Doença cardiovascular instável.
7. Potássio sérico < 3,0 mmol/L.
8. eGFR < 60 mL/min.
9. ALT > 1,5 x limite superior do normal.
10. Hemoglobina < 10,0 g/dL.
11. Plaquetas < 100 x 109/L.
12. Contagem total de leucócitos < 3,0 x 109/L ou contagem de neutrófilos < 1,5 x 109/L.
13. Histórico de abuso de álcool ou drogas.
14. Participação em outro estudo clínico dentro de 3 meses após a randomização.
15. Tratamento com nitisinona dentro de 60 dias após a randomização.
16. Doença psiquiátrica ou somática que interfira na adesão ou comunicação com o pessoal de saúde.
17. Incapacidade previsível de cooperar com instruções dadas ou procedimentos de estudo.

18. Qualquer outra condição médica que, na opinião do investigador, torne o paciente inadequado para inclusão.

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