Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przydatność nityzynonu w alkaptonurii 2 (SONIA 2)

30 maja 2018 zaktualizowane przez: Professor Lakshminarayan Ranganath, University of Liverpool

Międzynarodowe, wieloośrodkowe, randomizowane, zaślepione przez oceniającego, niekontrolowane badanie, prowadzone w grupach równoległych, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania nityzynonu raz dziennie u pacjentów z alkaptonurią po 12 miesiącach leczenia, po którym następuje dodatkowy 36-miesięczny okres leczenia.

Jest to propozycja opracowania leku sierocego, nityzynonu, do leczenia rzadkiej choroby mendlowskiej, alkaptonurii (AKU). Dzięki naszym dotychczasowym udanym badaniom podstawowym i klinicznym (modele komórkowe, modele zwierzęce, badania historii naturalnej) jesteśmy teraz gotowi do ostatniego etapu rozwoju klinicznego nityzynonu dla AKU: badania kliniczne fazy 3 w celu udowodnienia skuteczności. Wyniki projektu DevelopAKUre pozwolą nam wystąpić do Europejskiej Agencji Leków o dopuszczenie do obrotu nityzynonu dla AKU, przyczyniając się w ten sposób do celu Międzynarodowego Konsorcjum Badań nad Chorobami Rzadkimi, jakim jest opracowanie 200 nowych terapii do 2020 roku.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

140

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Zjednoczone Królestwo, L7 8XP
        • Royal Liverpool Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

25 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Aby zostać włączonym do badania, pacjent musi spełniać następujące kryteria:

1. Rozpoznanie AKU Wszelkie objawy kliniczne AKU, takie jak kliniczna ochronoza lub przewlekły ból pleców/stawów.

3. Wiek ≥25 lat. 4. Chęć i możliwość odwiedzenia ośrodka badawczego w ramach wizyt studyjnych. 5. Podpisana pisemna świadoma zgoda.

-

Kryteria wyłączenia:

Obecność któregokolwiek z poniższych elementów wyklucza pacjenta z włączenia do badania:

  1. Obecnie w ciąży lub w okresie laktacji.
  2. Pacjentka w wieku rozrodczym niestosująca skutecznej metody antykoncepcji.
  3. Znana alergia na nityzynon lub którykolwiek ze składników badanego produktu.
  4. Aktualny nowotwór.
  5. Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (ciśnienie skurczowe większe niż 180 mmHg lub rozkurczowe większe niż 95 mmHg).
  6. Niestabilna choroba układu krążenia.
  7. Stężenie potasu w surowicy < 3,0 mmol/l.
  8. eGFR < 60 ml/min.
  9. ALT > 1,5 x górna granica normy.
  10. Hemoglobina < 10,0 g/dl.
  11. Płytki krwi < 100 x 109/l.
  12. Całkowita liczba białych krwinek < 3,0 x 109/l lub liczba neutrofili < 1,5 x 109/l.
  13. Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  14. Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy od randomizacji.
  15. Leczenie nityzynonem w ciągu 60 dni od randomizacji.
  16. Choroba psychiczna lub somatyczna, która utrudnia przestrzeganie zaleceń lub komunikację z personelem medycznym.
  17. Przewidywalna niezdolność do współpracy z podanymi instrukcjami lub procedurami badawczymi.

  18. Wszelkie inne schorzenia, które w opinii badacza sprawiają, że pacjent nie nadaje się do włączenia.

    -

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Nityzynon
Interwencja lekowa obniżająca kwas homogentyzynowy
Lek: Nityzynon
lek
Inne nazwy:
  • Orfadin
Brak interwencji: Brak leczenia
komparator

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
24-godzinny mocz Kwas homogentyzynowy
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Liverpool

Śledczy

  • Główny śledczy: L Ranganath, Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2016

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

2 lutego 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 sierpnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 sierpnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 maja 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 maja 2018

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SONIA 2

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Alkaptonuria

Badania kliniczne na Nityzynon

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Netherlands

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj