Idoneità del nitisinone nell'alcaptonuria 2 (SONIA 2)

Criterio di inclusione:

Un paziente deve soddisfare i seguenti criteri per essere incluso nello studio:

1. Diagnosi di AKU Qualsiasi Manifestazione clinica di AKU, come ocronosi clinica o dolore cronico alla schiena/alle articolazioni.

3. Età ≥25 anni. 4. Disponibilità e capacità di visitare il sito sperimentale per visite di studio. 5. Consenso informato scritto firmato fornito.

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Criteri di esclusione:

La presenza di uno qualsiasi dei seguenti elementi escluderà un paziente dall'inclusione nello studio:

1. Attualmente incinta o in allattamento.
2. Paziente di sesso femminile in età fertile che non utilizza un metodo contraccettivo affidabile.
3. Allergia nota al nitisinone o ad uno qualsiasi dei componenti del prodotto sperimentale.
4. Malignità attuale.
5. Ipertensione incontrollata (pressione arteriosa superiore a 180 mmHg sistolica o superiore a 95 mmHg diastolica).
6. Malattia cardiovascolare instabile.
7. Potassio sierico < 3,0 mmol/L.
8. eGFR < 60 ml/min.
9. ALT > 1,5 volte il limite superiore della norma.
10. Emoglobina < 10,0 g/dL.
11. Piastrine < 100 x 109/L.
12. Conta totale dei globuli bianchi < 3,0 x 109/L o conta dei neutrofili < 1,5 x 109/L.
13. Storia di abuso di alcol o droghe.
14. - Partecipazione a un altro studio clinico entro 3 mesi dalla randomizzazione.
15. Trattamento con nitisinone entro 60 giorni dalla randomizzazione.
16. Malattia psichiatrica o somatica che interferisce con la compliance o la comunicazione con il personale sanitario.
17. Incapacità prevedibile di cooperare con istruzioni date o procedure di studio.

18. Qualsiasi altra condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, renda il paziente inadatto all'inclusione.

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