Eignung von Nitisinon bei Alkaptonurie 2 (SONIA 2)

Einschlusskriterien:

Ein Patient muss folgende Kriterien erfüllen, um in die Studie aufgenommen zu werden:

1. Diagnose von AKU Alle klinischen Manifestationen von AKU, wie klinische Ochronose oder chronische Rücken-/Gelenkschmerzen.

3. Alter ≥25 Jahre. 4. Bereitschaft und Fähigkeit, das Untersuchungszentrum für Studienbesuche zu besuchen. 5. Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung erteilt.

-

Ausschlusskriterien:

Das Vorhandensein einer der folgenden Eigenschaften schließt einen Patienten von der Aufnahme in die Studie aus:

1. Derzeit schwanger oder stillend.
2. Patientin im gebärfähigen Alter, die keine zuverlässige Verhütungsmethode anwendet.
3. Bekannte Allergie gegen Nitisinon oder einen der Bestandteile des Prüfpräparats.
4. Aktuelle Malignität.
5. Unkontrollierte Hypertonie (Blutdruck größer als 180 mmHg systolisch oder größer als 95 mmHg diastolisch).
6. Instabile Herz-Kreislauf-Erkrankung.
7. Serumkalium < 3,0 mmol/L.
8. eGFR < 60 ml/min.
9. ALT > 1,5 x Obergrenze des Normalwerts.
10. Hämoglobin < 10,0 g/dl.
11. Blutplättchen < 100 x 109/l.
12. Gesamtzahl der weißen Blutkörperchen < 3,0 x 109/l oder Neutrophilenzahl < 1,5 x 109/l.
13. Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch.
14. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb von 3 Monaten nach Randomisierung.
15. Behandlung mit Nitisinon innerhalb von 60 Tagen nach Randomisierung.
16. Psychiatrische oder somatische Erkrankung, die die Compliance oder die Kommunikation mit dem Gesundheitspersonal beeinträchtigt.
17. Vorhersehbare Unfähigkeit, bei gegebenen Anweisungen oder Studienverfahren zu kooperieren.

18. Jeder andere medizinische Zustand, der den Patienten nach Ansicht des Prüfers für die Aufnahme ungeeignet macht.

    -