Nitisinonin soveltuvuus Alkaptonuriaan 2 (SONIA 2)
keskiviikko 30. toukokuuta 2018 päivittänyt: Professor Lakshminarayan Ranganath, University of Liverpool
Kansainvälinen, monikeskus, satunnaistettu, arvioijasokko, ilman hoitoa kontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, jolla arvioitiin kerran päivässä annostellun nitisinonin tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on alkaptonuria 12 kuukauden hoidon jälkeen, jota seuraa 36 kuukauden lisähoitojakso.
Tämä on ehdotus harvinaislääkkeeksi nitisinonin kehittämiseksi harvinaisen Mendelin taudin, Alkaptonurian (AKU) hoitoon.
Nykyisen onnistuneen perus- ja kliinisen tutkimuksemme (solumallit, eläinmallit, luonnonhistorialliset tutkimukset) ansiosta olemme nyt valmiita tähän AKU:n nitisinonin kliinisen kehityksen viimeiseen vaiheeseen: vaiheen 3 kliiniseen tutkimukseen tehokkuuden osoittamiseksi.
DevelopAKUren tulosten avulla voimme viedä Euroopan lääkeviraston käsiteltäväksi nitisinonin myyntiluvan AKU:lle, mikä edistää kansainvälisen harvinaisten sairauksien tutkimuskonsortion tavoitetta kehittää 200 uutta hoitomuotoa vuoteen 2020 mennessä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
140
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Merseyside
-
Liverpool, Merseyside, Yhdistynyt kuningaskunta, L7 8XP
- Royal Liverpool Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
25 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaan on täytettävä seuraavat kriteerit voidakseen osallistua tutkimukseen:
1. AKU:n diagnoosi Kaikki AKU:n kliiniset ilmenemismuodot, kuten kliininen okronoosi tai krooninen selkä-/nivelkipu.
3. Ikä ≥25 vuotta. 4. Halukas ja kykenevä vierailemaan tutkimuspaikalla opintovierailuja varten. 5. Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus annettu.
-
Poissulkemiskriteerit:
Jokin seuraavista sulkee potilaan pois tutkimuksesta:
- Tällä hetkellä raskaana tai imettävä.
- Hedelmällisessä iässä oleva naispotilas, joka ei käytä luotettavaa ehkäisymenetelmää.
- Tunnettu allergia nitisinonille tai jollekin tutkimustuotteen aineosalle.
- Nykyinen pahanlaatuisuus.
- Hallitsematon hypertensio (verenpaine yli 180 mmHg systolinen tai yli 95 mmHg diastolinen).
- Epästabiili sydän- ja verisuonisairaus.
- Seerumin kalium < 3,0 mmol/L.
- eGFR < 60 ml/min.
- ALT > 1,5 x normaalin yläraja.
- Hemoglobiini < 10,0 g/dl.
- Verihiutaleet < 100 x 109/l.
- Valkosolujen kokonaismäärä < 3,0 x 109/l tai neutrofiilien määrä < 1,5 x 109/l.
- Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia.
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen 3 kuukauden sisällä satunnaistamisesta.
- Nitisinonihoito 60 päivän kuluessa satunnaistamisesta.
- Psykiatrinen tai somaattinen sairaus, joka häiritsee hoitohenkilöstön noudattamista tai yhteydenpitoa heidän kanssaan.
- Ennakoitavissa oleva kyvyttömyys tehdä yhteistyötä annettujen ohjeiden tai opiskelumenetelmien mukaisesti.
Mikä tahansa muu lääketieteellinen tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan tekee potilaan sopimattomaksi sisällytettäväksi.
-
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Nitisinoni
Homogentisiinihappoa alentava lääkeinterventio
|
huume
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Ei hoitoa
vertailija
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
24 tunnin virtsa homogentisiinihappo
Aikaikkuna: vuosi 1
|
vuosi 1
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: L Ranganath, Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Imrich R, Sedláková J, Úlehlová M, Gornall M, Jackson R, Olsson B, Rudebeck M, Gallagher J, Lukáčová O, Mlynáriková V, Stančík R, Vrtíková E, Záňová E, Zaťková A, Arnoux JB, Rovenský J, Luangrath E, Bygott H, Khedr M, Ranganath LR. Radiological evolution of spinal disease in alkaptonuria and the effect of nitisinone. RMD Open. 2022 Oct;8(2). pii: e002422. doi: 10.1136/rmdopen-2022-002422.
- Ranganath LR, Psarelli EE, Arnoux JB, Braconi D, Briggs M, Broijersen A, Loftus N, Bygott H, Cox TF, Davison AS, Dillon JP, Fisher M, FitzGerald R, Genovese F, Glasova H, Hall AK, Hughes AT, Hughes JH, Imrich R, Jarvis JC, Khedr M, Laan D, Le Quan Sang KH, Luangrath E, Lukacova O, Milan AM, Mistry A, Mlynarikova V, Norman BP, Olsson B, Rhodes NP, Rovensky J, Rudebeck M, Santucci A, Shweihdi E, Scott C, Sedlakova J, Sireau N, Stancik R, Szamosi J, Taylor S, van Kan C, Vinjamuri S, Vrtikova E, Webb C, West E, Zanova E, Zatkova A, Gallagher JA. Efficacy and safety of once-daily nitisinone for patients with alkaptonuria (SONIA 2): an international, multicentre, open-label, randomised controlled trial. Lancet Diabetes Endocrinol. 2020 Sep;8(9):762-772. doi: 10.1016/S2213-8587(20)30228-X. Epub 2020 Aug 18.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. huhtikuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. helmikuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 2. helmikuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 2. elokuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 2. elokuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 5. elokuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 31. toukokuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 30. toukokuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. toukokuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SONIA 2
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .