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酸性鞘磷脂酶缺乏症患者 Olipudase Alfa 的长期研究

2024年6月6日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company

一项评估 Olipudase Alfa 在酸性鞘磷脂酶缺乏症患者中的持续安全性和有效性的长期研究

本研究的主要目的是获取有关长期接受奥利普酶 alfa 治疗的酸性鞘磷脂酶缺乏症 (ASMD) 患者使用奥利普酶 alfa 的安全性数据。

本研究的次要目标是获得有关 olipudase alfa 功效的数据，并表征长期给药后的 olipudase alfa 药效学 (PD) 和药代动力学 (PK)。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

每位患者的最长研究持续时间为 9 年或直至 olipudase alfa 可商业化（见下文最长持续时间），以先到者为准，除非患者决定在 olipudase alfa 上市前的 9 年内参加另一项 olipudase alfa 临床试验商业上可获得的。 术语“商业上可获得的”被定义为每个患者在个体基础上可在商业上获得脂聚糖酶α（例如，报销到位）。 从当地监管机构批准到商业可及性之间使用寡糖酶 alfa 的研究治疗持续时间不应超过 90 天。 因此，如下文所述，在获得当地监管机构批准后，患者最多可以继续参与 LTS13632 研究 127 天。 这将确保在当地监管机构批准后，患者可以使用 olipudase alfa 进行 90 天的研究治疗，并在最后一次研究治疗剂量后 30 至 37 天进行安全跟进电话。

尽管有上述规定，每位儿科患者都将在 LTS13632 研究中接受至少 3 年的治疗，以符合 olipudase alfa 儿科研究计划中商定的要求。

患者可以在研究治疗结束后立即转换为商业治疗，没有任何间隔，以确保使用 olipudase alfa 治疗的连续性。

本研究是一项扩展研究，针对的是已完成 olipudase alfa 先前研究（针对儿童患者的 DFI13803 和针对成人患者的 DFI13412）的患者。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

25

阶段

  • 阶段2

扩展访问

得到正式认可的 出售给公众。 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 巴西
      • Porto Alegre、巴西、90035 003
        • Investigational Site Number 076001
  • 德国
      • Hochheim Am Main、德国、65239
        • Investigational Site Number 276002
  • 意大利
      • Sassari、意大利、07100
        • Investigational Site Number 380002
      • Udine、意大利、33100
        • Investigational Site Number 380001
  • 比利时
      • Leuven、比利时、3000
        • Investigational Site Number 056001
  • 法国
      • Bron Cedex、法国、69677
        • Investigational Site Number 250002
  • 美国
    • New York
      • New York、New York、美国、10029-6574
        • Investigational Site Number 840001
  • 英国
      • London、英国、WC1N 3JZ
        • Investigational Site Number 826001
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • Investigational Site Number 826002

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 患者完成了先前的 olipudase alfa 研究的治疗期，研究者和发起人认为该研究具有可接受的安全性。
  • 患者和/或患者的父母/法定监护人愿意并能够提供签署的书面知情同意书。
  • 具有生育潜力的女性患者必须对 β 人绒毛膜促性腺激素 (β HCG) 进行尿妊娠试验阴性。
  • 有生育能力的女性患者和性成熟的男性患者必须愿意按照他们喜欢的和通常的生活方式实行真正的禁欲，或者在最后一次研究药物给药后 15 天内使用 2 种可接受的有效避孕方法。

排除标准：

  • 患者有任何新的病症或现有病症恶化，研究者认为这会使患者不适合入组，或可能干扰患者参与或完成研究。
  • 研究者认为患者无法遵守研究要求。
  • 在治疗期间，患者在每次输注 olipudase alfa 之前 1 天和之后 3 天内不愿意或不能戒酒。
  • 在肝活检前 10 天和肝活检后 3 天，患者不愿意或无法避免使用具有潜在肝毒性的药物或草药补充剂（例如，3 羟基 3 甲基戊二酰辅酶 A 还原酶抑制剂、红霉素、丙戊酸、抗抑郁药、卡瓦、紫锥菊) 或可能引起或延长出血（例如，抗凝血剂、布洛芬、阿司匹林、大蒜补充剂、银杏、人参）（仅限先前参加过 DFI13412 研究的患者）。
  • 患者需要可能会降低脂肪酶 alfa 活性的药物（例如，氟西汀、氯丙嗪；三环类抗抑郁药 [例如，丙咪嗪、地昔帕明]）。

上述信息并非旨在包含与患者可能参与临床试验相关的所有考虑因素。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：GZ402665
GZ402665 每两周静脉注射一次，剂量为每位参与者在之前的脂肪酶阿尔法研究结束时接受的剂量，持续 9 年或直到脂肪酶阿尔法商业化，以先到者为准，除非参与者决定参加另一项脂肪酶阿尔法临床试验在 olipudase alfa 上市之前的 9 年内。
药品：GZ402665

药物形式： 粉末浓缩液输液

给药途径：静脉滴注

其他名称：
  • 脂肪酶α

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生治疗紧急不良事件 (TEAE)、治疗紧急严重不良事件 (TESAE) 和除输注相关反应 (IAR) 之外的特殊不良事件 (AESI) 的参与者人数
大体时间：从签署知情同意书起最多 9 年或直至 olipudase alfa 商业化，以先到者为准
AE：参与者或临床研究参与者服用药品时发生的任何不良医疗事件，不一定与研究治疗有因果关系。 SAE：任何剂量下发生的任何不良医疗事件：导致死亡、危及生命、需要住院治疗/延长现有住院时间、导致持续或严重残疾/丧失能力、先天性异常/出生缺陷、具有医学重要性的事件。 TEAE：在治疗期间开始的 AE，无论是在本研究中还是在原始研究中，在参与者签署书面知情同意书时正在进行。 AESI：特定于申办者产品或项目的科学和医学问题的 AE（严重或非严重），对此，研究者与申办者进行持续监测和快速沟通是适当的。
从签署知情同意书起最多 9 年或直至 olipudase alfa 商业化，以先到者为准
拥有 IAR 的参与者人数
大体时间：从签署知情同意书起最多 9 年或直至 olipudase alfa 商业化，以先到者为准
方案定义的 IAR 是在输注期间或输注开始后 24 小时内发生的 AE，被研究者或申办者认为与研究治疗相关或可能相关。 输注开始后大于或等于 (>=) 24 小时发生的事件可能由研究者或申办者自行判断为 IAR。 算法定义的 IAR 是在输注开始和输注结束加上 24 小时之间发生的所有 AE，无论与研究治疗的感知关系如何。
从签署知情同意书起最多 9 年或直至 olipudase alfa 商业化，以先到者为准
成人：完整体检（包括简化体检）出现异常的参加者人数
大体时间：基线（原始研究的第一天），第 78 个月
完整的体检包括评估参与者的一般外观、一般神经状态、皮肤、头部、眼睛、耳朵、鼻子、喉咙、淋巴结、心脏、肺、腹部和四肢/关节。 监测相对于基线的偏移。 仅对未进行完整检查的患者在输注前和输注后进行简短的体检（仅一般外观）。
基线（原始研究的第一天），第 78 个月
对于儿科：完整体检（包括简化体检）中出现异常的参与者人数
大体时间：基线（原始研究的第一天），第 84 个月
完整的体检包括评估参与者的总体外观、皮肤、头部、眼睛、耳朵、鼻子、喉咙、淋巴结、心脏、肺、腹部和四肢/关节。 监测相对于基线的偏移。 仅对未进行完整检查的患者在输注前和输注后进行简短的体检（仅一般外观）。
基线（原始研究的第一天），第 84 个月
对于成人：扩展神经系统检查中出现异常的参与者人数
大体时间：基线（原始研究的第一天），第 78 个月
成人的扩展神经系统检查包括精神状态检查。 监测相对于基线的偏移。
基线（原始研究的第一天），第 78 个月
对于儿科：扩展神经系统检查中出现异常的参与者人数
大体时间：基线（原始研究的第一天），第 84 个月
儿科受试者的神经系统检查包括精神状态检查、脑神经检查、运动检查：音调、反射检查、感觉检查、协调性、步态和协调性以及力量检查。 监测相对于基线的偏移。
基线（原始研究的第一天），第 84 个月
生命体征存在潜在临床显着异常 (PCSA) 的参与者人数
大体时间：基线（原始研究的第 1 天）长达 9 年或直到脂肪酶 alfa 商业化，以先到者为准
PCSA：心率：高：>=120 次/分钟 (bpm)（成人 [ad]、青少年 [ado]、儿童 [chi]）、>=140 bpm（早期 chi [ec]）、>=175 bpm (婴儿[inf]），所有年龄范围 (AAR) 相对于基线的增加 (IFB)>=20 bpm，HR 低：<=50 bpm（ad、ado、chi）、<=75 bpm (ec)、<=80 bpm (inf) 和 AAR 相对于基线 (DFB) 的减少 >=20 bpm。 收缩压：高：>= 160 毫米汞柱 (mmHg) (ad)；对于 AAR，>=119 mmHg (ado)、>=108 mmHg (chi)、>=101 mmHg (ec)、>=98 mmHg (inf) & IFB >=20 mmHg。 SBP 低：<=95 mmHg (ad)、<=90 mmHg (ado)、<= 80mm Hg (chi)、<=70 mmHg (ec)、<=70 mmHg (inf) & DFB >=20 mmHg（AAR） 。 舒张压：高：>110 mmHg (ad)、>=78 mmHg (ado)、>=72 mmHg (chi)、>=59 mmHg (ec)、>=54 mmHg (inf) 且 IFB >=10 mmHg对于 AAR。 DBP 低：<=45 mmHg (ad)、<=54 mmHg (ado)、<=48 mmHg (chi)、<=34mmHg（ec 和 inf），对于 AAR，DFB>=10 mmHg。
基线（原始研究的第 1 天）长达 9 年或直到脂肪酶 alfa 商业化，以先到者为准
临床化学参数中具有 PCSA 的参与者人数
大体时间：基线（原始研究的第 1 天）长达 9 年或直到脂肪酶 alfa 商业化，以先到者为准
PCSA：肌酐高，类别 1：>=150 微摩尔/L (umol)（成人），>=132 umol/L 或 1.5 毫克/分升 (dL)（青少年），>=90 umol/升 (L) 或 1.1 mg/dL（儿童），>53 umol/L 或 0.6 mg/dL（幼儿和婴儿）；类别 2：>=30% IFB（成人）。 血尿素氮：>=17 毫摩尔 (mmol)/L（成人），>=6.4 mmol/L 或 18 mg/dL（儿科 [ped]）。 血糖低<=3.9 mmol/L且<正常下限（成人），<2.7 mmol/L（成人），高：>=11.1 mmol/L（空腹），>7 mmol/L（空腹）（成人） ，>=7 mmol/L（禁食>12小时后禁食）； >=10.0 mmol/L（空腹）（ped）。
基线（原始研究的第 1 天）长达 9 年或直到脂肪酶 alfa 商业化，以先到者为准
肝功能检查中患有 PCSA 的参与者人数
大体时间：基线（原始研究的第 1 天）长达 9 年或直到脂肪酶 alfa 商业化，以先到者为准
PCSA：丙氨酸转氨酶 (ALT) >3 x 正常上限 (ULN)。 天冬氨酸转氨酶 (AST) >3 x ULN。 碱性磷酸酶 (ALP) > 1.5 x ULN。 总胆红素 >1.5 x ULN (ad) 和 >1.3 x ULN (ped)。 ALT 和总胆红素：ALT > 3 x ULN，总胆红素 > 2 x ULN。
基线（原始研究的第 1 天）长达 9 年或直到脂肪酶 alfa 商业化，以先到者为准
血液学参数中具有 PCSA 的参与者人数
大体时间：基线（原始研究的第 1 天）长达 9 年或直到脂肪酶 alfa 商业化，以先到者为准
PCSA：白细胞 (WBC)：低：<3.0 Giga (G)/L（非黑人 [NB]）/<2.0 G/L（黑色 [B]）（ad）、<4.5 G/L (ado)、<5.0 G/L(chi)、<3.0 G/L (ec)、<4.0 G/L (inf)、高：>=16.0 G/L(ad)、>13.5 G/L (ado)、>17.0 G/L(chi)、>16 G/L (ec)、>20 G/L (inf)。 血红蛋白-ad：低-1：<=115 g/dL（男性 [M]）/<=95 g/dL（女性 [F]），两者均为 20% DFB，高：>=185 g/L（M )/>=165 g/L (F)，Low-2：DFB>=20 g/L (ad)，<10 g/dL (ado, chi, ec)； <9.0克/分升（inf）；所有人 20% DFB。 血小板：低：<100 G/L (AAR) 和 20% DFB，高：>=700 G/L（ad 和 ped）。
基线（原始研究的第 1 天）长达 9 年或直到脂肪酶 alfa 商业化，以先到者为准
心电图 (ECG) 中具有 PCSA 的参与者人数
大体时间：基线（原始研究的第 1 天）长达 9 年或直到脂肪酶 alfa 商业化，以先到者为准
PCSA：心率：高：>=120 bpm（ad、ado、chi）、>=140 bpm (ec)、>=175 bpm (inf) & IFB>=20 bpm（对于 AAR），心率：低：<= AAR 为 50 bpm（ad、ado、chi）、<=75 bpm (ec)、<=80 bpm (inf) 和 DFB >=20 bpm。 PR 持续时间：高：>=200 毫秒 (ms) (ad) 且 IFB>=20 ms、>180 ms (ado)、170 ms (chi)、160 ms (ec) 和 140 ms (inf)。 QT 校正 - Bazett (QTcB)：边界绝对（类别 1）：431-450 ms（ad 和 ado M、chi、ec 和 inf）、451-470 ms（ad 和 ado F）、延长绝对（类别 2） ：>450 毫秒（ad 和 ado M 以及 chi、ec 和 inf），>470 毫秒（ad 和 ado F），额外绝对值（类别 3）：>=500 毫秒（AAR），边界增加（类别 4）： 30-60 毫秒 (AAR)，长期增加（5 类）：> 60 毫秒 (AAR)。
基线（原始研究的第 1 天）长达 9 年或直到脂肪酶 alfa 商业化，以先到者为准
对于成人：第 90 个月时输注前血浆神经酰胺相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（原始研究的第 1 天）和第 90 个月（输注前）
收集血浆样本以评估神经酰胺水平，以进行安全生物标志物分析。 基线定义为原始研究中第一次输注之前的最后一个可用的非缺失值。
基线（原始研究的第 1 天）和第 90 个月（输注前）
对于儿科：第 66 个月时输注前血浆神经酰胺相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（原始研究的第 1 天）和第 66 个月（输注前）
收集血浆样本以评估神经酰胺水平，以进行安全生物标志物分析。 基线定义为原始研究中第一次输注之前的最后一个可用的非缺失值。
基线（原始研究的第 1 天）和第 66 个月（输注前）
成人研究 DFI13412 的参与者：肝活检异常的参与者数量
大体时间：基线（原始研究的第 1 天）和第 36 个月
对先前参加 DFI13412 研究的参与者（参加本研究时年龄至少为 18 岁）的肝脏活检样本进行了鞘磷脂积累和肝脏病理学评估。 通过高分辨率光学显微镜图像的计算机形态测量来量化肝脏中鞘磷脂的积累。 纤维化分级采用 Laennec 评分系统进行评估，该系统将纤维化程度分为 0 至 4 级（0=无；1=极少；2=轻度；3=中度；4=肝硬化）。 分数越高表明严重程度越高。
基线（原始研究的第 1 天）和第 36 个月
儿科研究 DFI13803 的参与者：肝脏超声多普勒异常的参与者数量
大体时间：基线（原始研究的第一天）、第 2 周以及第 12、18 和 24 个月
对从 DFI13803 过渡的儿科参与者进行肝脏超声多普勒检查，以记录肝脏血流特征，主要是门静脉压力和血流方向。 评估的参数包括肝脏畸形、肝脏表面异常、轻度腹水和肝脂肪变性。 使用与研究地点的标准机构程序兼容的方法进行肝脏超声多普勒。
基线（原始研究的第一天）、第 2 周以及第 12、18 和 24 个月
具有针对 Olipudase Alfa 的抗药物抗体 (ADA) 的参与者数量
大体时间：基线（原始研究的第 1 天）长达 9 年或直到脂肪酶 alfa 商业化，以先到者为准
收集血样以确定是否存在针对脂肪酶α的 ADA。 治疗增强的 ADA：基线时 ADA 状态呈阳性（预先存在 ADA），且基线后任何时间的 ADA 滴度水平均显着高于基线时。 瞬时 ADA：仅在基线后 1 个采样时间点检测到治疗引起的 ADA，在基线后 2 个或更多采样时间点检测到治疗引起的 ADA，其中第一个和最后一个 ADA 阳性样本（无论中间是否有任何阴性样本） ) 间隔时间少于 16 周，并且参与者的最后一个采样时间点为 ADA 阴性。 持续 ADA 反应：在基线后 2 个或多个采样时间点检测到治疗引起的 ADA，其中第一个和最后一个 ADA 阳性治疗样本（无论其间有任何阴性样本）间隔至少 16 周。 治疗引起的：在最后 2 个采样时间点检测到 ADA，无论其间的时间段如何。
基线（原始研究的第 1 天）长达 9 年或直到脂肪酶 alfa 商业化，以先到者为准

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
成人第 102 个月和儿科第 84 个月时脾脏和肝脏体积相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（原始研究的第 1 天），成人第 102 个月，儿科第 84 个月
脾脏和肝脏体积通过腹部磁共振成像（MRI）进行评估，由对参与者人数和研究访问不知情的第三方收集和集中读取，以量化特定时间点脾肿大和肝脏肿大的程度。 脾脏/肝脏体积（MN）的倍数=脾脏/肝脏体积（立方厘米[cm^3]）/[2x体重（kg）]其中重量是最接近MRI扫描日期的可用值。 负值表示体积减小。 基线定义为原始研究中第一次输注之前的最后一个可用的非缺失值。
基线（原始研究的第 1 天），成人第 102 个月，儿科第 84 个月
成人第 102 个月和儿科第 84 个月时高分辨率计算机断层扫描 (HRCT) 肺部影像相对于基线的变化
大体时间：基线（原始研究的第 1 天），成人第 102 个月，儿科第 84 个月
使用 HRCT 进行胸部肺部成像，以定性评估毛玻璃外观、间质性肺疾病、胸膜增厚和网状结节密度。 图像由对参与者人数和研究访问不知情的第三方集中收集和读取。 对肺野进行主观评分，评估弥漫性肺疾病（浸润性肺疾病）的程度，范围为 0-3，0 = 无疾病，1 = 轻度（影响肺体积的 1% 至 25%），2 = 中度（影响肺体积） 26% 至 50% 的肺容量），3 = 严重（影响 51% 至 100% 的肺容量），分数越高表示严重程度越高。 每个参与者的分数是所有 4 个级别和两侧肺的平均分。 4 个级别和双肺的平均得分 =（左肺 X 个级别的平均得分 + 右肺 X 个级别的平均得分）/2。 基线定义为原始研究中第一次输注之前的最后一个可用的非缺失值。
基线（原始研究的第 1 天），成人第 102 个月，儿科第 84 个月
成人第 78 个月和儿童第 84 个月时预测的一氧化碳 (DLco) 肺扩散能力（血红蛋白调整）相对于基线的变化百分比
大体时间：基线（原始研究的第 1 天），成人第 78 个月，儿科第 84 个月
DLco 用于测量穿过肺泡毛细血管膜的气体交换。 预测血红蛋白调整 DLco 的百分比计算如下： 100 x 调整后 DLco/预测 DLco，单位为 mL co/分钟 (min)/mmHg 其中，调整 DLco = 观察到的 DLco（单位为 mL co/min/mmHg）除以血红蛋白调整因素。 基线定义为原始研究中第一次输注之前的最后一个可用的非缺失值。
基线（原始研究的第 1 天），成人第 78 个月，儿科第 84 个月
成人第 90 个月和儿童第 78 个月时血小板计数相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（原始研究的第 1 天），成人第 90 个月（输注前）和儿科第 78 个月（输注前）
在特定时间点采集血样以估计血小板计数，因为已知 ASMD 会导致血液系统疾病。 基线定义为原始研究首次输注开始前所有可用值的平均值
基线（原始研究的第 1 天），成人第 90 个月（输注前）和儿科第 78 个月（输注前）
成人第 90 个月和儿童第 66 个月低密度脂蛋白相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（原始研究的第 1 天），成人第 90 个月，儿科第 66 个月
由于 ASMD 会导致脂质逐渐积累，因此在指定时间点采集空腹血脂样本。 基线定义为原始研究中第一次输注之前的最后一个可用的非缺失值。
基线（原始研究的第 1 天），成人第 90 个月，儿科第 66 个月
成人研究 DFI13412 的参与者：第 78 个月的简短疲劳量表 (BFI) 调查问卷中基线的变化
大体时间：基线（原始研究的第 1 天）和第 78 个月
BFI共涉及9个项目：其中3个测量BFI-疲劳严重程度评分，其中6个测量BFI-疲劳干扰评分。 衡量严重性评分的每个项目的分数均通过数字评分量表（NRS）进行评估；范围从 0-10，从 0（无疲劳）到 10（可想象的最严重疲劳），最终导致总体严重性评分范围为 0-30。 分别记录前 24 小时内疲劳对参与者生活的不同方面（一般活动、情绪、行走能力、正常工作、与他人的关系以及生活享受）的干扰量，作为干扰分数的一部分。这些不同方面是测量分数范围为0：不干扰，10：完全干扰，最终导致总体干扰分数范围为0-60。 下面提到的两个类别的得分越高表明结果越差；均值被呈现。 基线定义为原始研究中第一次输注之前的最后可用的非缺失值。
基线（原始研究的第 1 天）和第 78 个月
成人研究 DFI13412 的参与者：第 78 个月时简短疼痛量表简表 (BPI-SF) 调查问卷基线的变化
大体时间：基线（原始研究的第 1 天）和第 78 个月
BPI-SF 是一份包含 15 个项目的经过验证的自填问卷，旨在测量参与者的疼痛感知程度。 BPI-SF测量了参与者的疼痛强度（感觉维度）、疼痛对参与者生活的干扰（反应维度），并询问参与者关于疼痛缓解、疼痛质量和对疼痛原因的感知。 评分基于疼痛严重程度领域的 8 个问题中的 4 个和疼痛干扰领域的 7 个问题，使用数字评分量表。 疼痛严重程度反应范围为 0 =“无疼痛”至 10 =“疼痛如您所能想象的那样严重”。 疼痛干扰响应范围从 0 =“不干扰”到 10 =“完全干扰”。 分数被平均，平均值显示在此处。 分数越高表明疼痛强度越大。 基线定义为原始研究中第一次输注之前的最后一个可用的非缺失值。
基线（原始研究的第 1 天）和第 78 个月
成人研究 DFI13412 的参与者：第 78 个月时慢性呼吸道疾病自我管理标准化问卷 (CRQ-SAS) 相对于基线的变化
大体时间：基线（原始研究的第 1 天）和第 78 个月
CRQ-SAS 是一份经过验证的自填问卷，旨在评估患有慢性气流受限、慢性呼吸道疾病和囊性纤维化的成年人的健康相关生活质量 (HRQoL)。 它有20个项目，评估呼吸障碍的4个维度（呼吸困难、情绪功能、疲劳和参与者对疾病的控制感[掌握]）。 每个领域都按 7 分制进行衡量，其中 8 分保留为“未完成”（1：最差，7：最好）。 每个领域的分数都是单独计算的。 每个领域每个问题的分数相加并除以每个领域回答的问题数量。 仅对回答的项目进行评分。 报告已完成项目的平均分数的平均值。 分数越高表明每个领域的 HRQoL 越好。 基线定义为原始研究中第一次输注之前的最后可用的非缺失值。
基线（原始研究的第 1 天）和第 78 个月
儿科研究 DFI13803 的参与者：第 72 个月时儿科生活质量 (PedsQL) 通用核心总量表评分较基线的变化
大体时间：基线（原始研究的第 1 天）和第 72 个月
PedsQL 包括 5 至 18 岁参与者的儿童自我报告和 2 至 18 岁参与者的家长报告。 儿童报告：23 项 PedsQL 通用核心量表报告包括 4 个量表：身体功能、情绪功能、社交功能和学校功能。 家长报告：21 项 PedsQL 通用核心量表报告，包括与上述类似的量表。 每个项目均采用 5 分评分标准（从 0=从不到 4=几乎总是）。 项目被反向评分并线性转换为 0（几乎总是）-100（从不）等级。 所有总结/总分均为特定项目的平均值，其中得分越高表明 HRQoL 越好。 基线定义为原始研究中第一次输注之前的最后一个可用的非缺失值。
基线（原始研究的第 1 天）和第 72 个月
儿科研究 DFI13803 的参与者：第 72 个月参与者的骨龄与实际年龄之间的差异相对于基线的变化
大体时间：基线（原始研究的第 1 天）和第 72 个月
对参与者的左手、手指和手腕进行手部 X 光检查，以评估骨龄。 X 射线由对参与者人数和研究访问不知情的第三方集中收集和读取。 每次就诊时，计算骨龄与该次就诊时的实际年龄之间的差异。 以月为单位的年龄差异计算为以月为单位的骨龄减去以月为单位的评估时的实际年龄。 基线定义为原始研究中第一次输注之前的最后一个可用的非缺失值。
基线（原始研究的第 1 天）和第 72 个月
儿科研究 DFI13803 的参与者：第 72 个月时身高 Z 值相对于基线的变化
大体时间：基线（原始研究的第 1 天）和第 72 个月
通过身高 Z 分数评估儿科参与者的线性生长。 身高Z分数，即年龄别身高Z分数，是根据标准样本确定的儿童实际身高与相应年龄和性别儿童身高中位数的标准差数。 身高 Z 分数为 0 等于中位数，被视为正常。 负数表示低于中位数的值，正数表示高于中位数的值。 为了进行分析，计算了平均 Z 得分，平均身高 Z 得分相对于基线的增加表明生长有所改善。 基线定义为原始研究中第一次输注之前的最后一个可用的非缺失值。
基线（原始研究的第 1 天）和第 72 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Genzyme, a Sanofi Company

调查人员

  • 研究主任：Clinical Sciences & Operations、Sanofi

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2013年12月4日

初级完成 (实际的)

2023年9月6日

研究完成 (实际的)

2023年9月6日

研究注册日期

首次提交

2013年11月26日

首先提交符合 QC 标准的

2013年12月4日

首次发布 (估计的)

2013年12月9日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年7月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年6月6日

最后验证

2024年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • LTS13632
  • 2013-000051-40 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以请求访问患者水平的数据和相关研究文件，包括临床研究报告、带有任何修订的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。 患者层面的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。 有关赛诺菲数据共享标准、合格研究和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://vivli.org

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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