Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En langtidsstudie av Olipudase Alfa hos pasienter med sur sfingomyelinase-mangel

22. september 2023 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En langtidsstudie for å vurdere den pågående sikkerheten og effekten av Olipudase Alfa hos pasienter med sur sfingomyelinase-mangel

Hovedmålet med denne studien er å skaffe data angående sikkerheten til olipudase alfa hos pasienter med sur sfingomyelinasemangel (ASMD) som er utsatt for langtidsbehandling med olipudase alfa.

De sekundære målene med denne studien er å innhente data angående effekten av olipudase alfa og å karakterisere farmakodynamikken for olipudase alfa (PD) og farmakokinetikken (PK) etter langtidsadministrasjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Maksimal studievarighet per pasient er 9 år eller til olipudase alfa blir kommersielt tilgjengelig (se maksimal varighet nedenfor), avhengig av hva som inntreffer først, med mindre pasienten bestemmer seg for å gå inn i en annen klinisk olipudase alfa-studie innen 9-årsperioden før når olipudase alfa er kommersielt tilgjengelig. Begrepet "kommersielt tilgjengelig" er definert som når olipudase alfa er kommersielt tilgjengelig for hver pasient på individuell basis (f.eks. at refusjon er på plass). Varigheten av studiebehandling med olipudase alfa mellom lokal regulatorisk godkjenning og kommersiell tilgjengelighet bør ikke overstige 90 dager. Derfor, som beskrevet nedenfor, etter godkjenning fra lokale myndigheter, kan pasienten fortsette i LTS13632-studien i maksimalt 127 dager. Dette vil sikre 90 dagers studiebehandling med olipudase alfa for pasienter etter lokal myndighetsgodkjenning og en sikkerhetsoppfølgingstelefonsamtale 30 til 37 dager etter siste dose av studiebehandlingen.

Til tross for det ovennevnte, vil hver pediatrisk pasient bli behandlet i LTS13632-studien i minst 3 år for å overholde kravene som er avtalt i Olipudase alfa Pediatric Investigational Plan.

Pasienten kan umiddelbart etter avsluttet studiebehandling bytte til kommersiell behandling uten hull for å sikre kontinuitet i behandlingen med olipudase alfa.

Denne studien er en utvidelsesstudie for pasienter som har fullført en tidligere studie med olipudase alfa (DFI13803 for pediatriske pasienter og DFI13412 for voksne pasienter).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Utvidet tilgang

Godkjent for salg til publikum. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035 003
        • Investigational Site Number 076001
  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029-6574
        • Investigational Site Number 840001
  • Frankrike
      • Bron Cedex, Frankrike, 69677
        • Investigational Site Number 250002
  • Italia
      • Sassari, Italia, 07100
        • Investigational Site Number 380002
      • Udine, Italia, 33100
        • Investigational Site Number 380001
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JZ
        • Investigational Site Number 826001
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Investigational Site Number 826002
  • Tyskland
      • Hochheim Am Main, Tyskland, 65239
        • Investigational Site Number 276002

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten fullførte behandlingsperioden til en tidligere studie av olipudase alfa med en akseptabel sikkerhetsprofil etter utrederens og sponsorens oppfatning.
  • Pasienten og/eller pasientens forelder/verge(r) er villig og i stand til å gi signert skriftlig informert samtykke.
  • Pasienten som er kvinne og i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest for beta humant koriongonadotropin (β HCG).
  • Kvinnelige pasienter i fertil alder og kjønnsmodne mannlige pasienter må være villige til å praktisere ekte avholdenhet i tråd med deres foretrukne og vanlige livsstil eller bruke 2 akseptable effektive prevensjonsmetoder opptil 15 dager etter deres siste dose av studiemedikamentet.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten har en hvilken som helst ny tilstand eller forverring av en eksisterende tilstand som etter utrederens oppfatning vil gjøre pasienten uegnet for registrering, eller kan forstyrre pasientens deltakelse i eller fullføring av studien.
  • Pasienten, etter utforskerens oppfatning, er ikke i stand til å overholde kravene til studien.
  • Pasienten er uvillig eller ute av stand til å avstå fra bruk av alkohol i 1 dag før og 3 dager etter hver olipudase alfa-infusjon i løpet av behandlingsperioden.
  • Pasienten er uvillig eller ute av stand til å unngå, i 10 dager før og 3 dager etter leverbiopsier, medisiner eller urtetilskudd som er potensielt hepatotoksiske (f.eks. 3 hydroksy 3 metylglutaryl koenzym A reduktasehemmere, erytromycin, valproinsyre, antidepressiva, kava, echinacea ) eller kan forårsake eller forlenge blødninger (f.eks. antikoagulantia, ibuprofen, aspirin, hvitløkstilskudd, ginkgo, ginseng) (bare pasienter som tidligere deltok i DFI13412-studien).
  • Pasienten trenger medisin(er) som kan redusere olipudase alfa-aktivitet (f.eks. fluoksetin, klorpromazin; trisykliske antidepressiva [f.eks. imipramin, desipramin]).

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: GZ402665
GZ402665 administrert intravenøst ​​annenhver uke i den dosen hver pasient fikk ved slutten av sin forrige olipudase alfa-studie, i 9 år eller inntil olipudase alfa blir kommersielt tilgjengelig, avhengig av hva som kommer først, med mindre pasienten bestemmer seg for å gå inn i en annen klinisk olipudase alfa-studie innen 9-årsperioden før olipudase alfa er kommersielt tilgjengelig.
Legemiddel: GZ402665

Farmasøytisk form: Pulver til konsentrat til infusjonsvæske

Administrasjonsvei: intravenøs infusjon

Andre navn:
  • Olipudase alfa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger (AE)/behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), inkludert infusjonsassosierte reaksjoner og bivirkninger av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Baseline til opptil 9 år
Antall pasienter som opplever AE-er, TEAE-er eller AESI-er
Baseline til opptil 9 år
Fullfør fysiske undersøkelser inkludert utvidede nevrologiske og forkortede fysiske undersøkelser
Tidsramme: Baseline til opptil 9 år
Baseline til opptil 9 år
Vitale tegn, elektrokardiogrammer og ekkokardiogrammer med doppler
Tidsramme: Baseline til opptil 9 år
Baseline til opptil 9 år
Kliniske laboratorietester
Tidsramme: Baseline til opptil 9 år
Baseline til opptil 9 år
Sikkerhetsbiomarkører
Tidsramme: Baseline til opptil 9 år
Baseline til opptil 9 år
Leverbiopsi (pasienter tidligere registrert i DFI13412)
Tidsramme: Baseline til etter minst 3 år i studien
Baseline til etter minst 3 år i studien
Leverultralyd/doppler (pasienter tidligere registrert i DFI13803)
Tidsramme: Baseline til 5 år
Baseline til 5 år
Immunresponsvurderinger
Tidsramme: Baseline til opptil 9 år
Baseline til opptil 9 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Milt og levervolum
Tidsramme: Baseline til opptil 9 år
Magnetisk resonansavbildning (MRI) for å evaluere forbedringer i milt- og levervolum
Baseline til opptil 9 år
Pulmonal avbildning
Tidsramme: Baseline til opptil 9 år
Baseline til opptil 9 år
Lungefunksjonstest
Tidsramme: Baseline til opptil 9 år
Baseline til opptil 9 år
Hematologi
Tidsramme: Baseline til opptil 9 år
(antall hemoglobin og blodplater)
Baseline til opptil 9 år
Lipidprofil
Tidsramme: Baseline til opptil 9 år
Baseline til opptil 9 år
Helseresultat spørreskjemaer (voksne og pediatriske)
Tidsramme: Baseline til opptil 9 år
Baseline til opptil 9 år
Håndrøntgen for beinalder og benmodning (pediatriske pasienter)
Tidsramme: Baseline til opptil 9 år
Baseline til opptil 9 år
Lineær pasientvekst etter høyde Z-score (pediatriske pasienter)
Tidsramme: Baseline til opptil 9 år
Baseline til opptil 9 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. desember 2013

Primær fullføring (Faktiske)

6. september 2023

Studiet fullført (Faktiske)

6. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. november 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. desember 2013

Først lagt ut (Antatt)

9. desember 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LTS13632
  • 2013-000051-40 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1141-65868 (Annen identifikator: (UTN))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sphingomyelin Lipidose

Kliniske studier på GZ402665

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Finland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere