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Um estudo de longo prazo da olipudase alfa em pacientes com deficiência de esfingomielinase ácida

6 de junho de 2024 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Um estudo de longo prazo para avaliar a segurança e a eficácia contínuas da olipudase alfa em pacientes com deficiência de esfingomielinase ácida

O objetivo principal deste estudo é obter dados sobre a segurança da olipudase alfa em pacientes com deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD) expostos a tratamento prolongado com olipudase alfa.

Os objetivos secundários deste estudo são obter dados sobre a eficácia da olipudase alfa e caracterizar a farmacodinâmica (PD) e a farmacocinética (PK) da olipudase alfa após administração de longo prazo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A duração máxima do estudo por paciente é de 9 anos ou até que a olipudase alfa se torne comercialmente acessível (ver duração máxima abaixo), o que ocorrer primeiro, a menos que o paciente decida entrar em outro ensaio clínico de olipudase alfa dentro do período de 9 anos antes de olipudase alfa ser acessíveis comercialmente. O termo "comercialmente acessível" é definido como quando a olipudase alfa é comercialmente acessível a cada paciente individualmente (por exemplo, com reembolso). A duração do tratamento do estudo com olipudase alfa entre a aprovação regulatória local e a acessibilidade comercial não deve exceder 90 dias. Portanto, conforme descrito abaixo, após a aprovação regulamentar local, o paciente pode continuar no estudo LTS13632 por no máximo 127 dias. Isso garantirá 90 dias de tratamento do estudo com olipudase alfa para pacientes após a aprovação regulamentar local e um telefonema de acompanhamento de segurança 30 a 37 dias após a última dose do tratamento do estudo.

Não obstante o acima, todos os pacientes pediátricos serão tratados no estudo LTS13632 por pelo menos 3 anos para cumprir os requisitos acordados no Plano de Investigação Pediátrica de olipudase alfa.

O paciente pode mudar imediatamente após o final do tratamento do estudo para o tratamento comercial sem qualquer intervalo, a fim de garantir a continuidade do tratamento com olipudase alfa.

Este estudo é um estudo de extensão para pacientes que concluíram um estudo anterior com olipudase alfa (DFI13803 para pacientes pediátricos e DFI13412 para pacientes adultos).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

25

Estágio

  • Fase 2

Acesso expandido

Aprovado para venda ao público. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hochheim Am Main, Alemanha, 65239
        • Investigational Site Number 276002
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035 003
        • Investigational Site Number 076001
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029-6574
        • Investigational Site Number 840001
  • França
      • Bron Cedex, França, 69677
        • Investigational Site Number 250002
  • Itália
      • Sassari, Itália, 07100
        • Investigational Site Number 380002
      • Udine, Itália, 33100
        • Investigational Site Number 380001
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JZ
        • Investigational Site Number 826001
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Investigational Site Number 826002

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O paciente completou o período de tratamento de um estudo anterior de olipudase alfa com um perfil de segurança aceitável na opinião do investigador e do patrocinador.
  • O paciente e/ou o(s) pai(s)/responsável(is) legal(is) do paciente estão dispostos e são capazes de fornecer consentimento informado por escrito assinado.
  • A paciente do sexo feminino e com potencial para engravidar deve ter um teste de gravidez de urina negativo para beta gonadotrofina coriônica humana (β HCG).
  • Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar e pacientes do sexo masculino sexualmente maduros devem estar dispostos a praticar a verdadeira abstinência de acordo com seu estilo de vida preferido e usual ou usar 2 métodos eficazes aceitáveis ​​de contracepção até 15 dias após a última dose do medicamento do estudo.

Critério de exclusão:

  • O paciente tem qualquer nova condição ou piora de uma condição existente que, na opinião do investigador, tornaria o paciente inadequado para inclusão ou poderia interferir na participação ou conclusão do estudo.
  • O paciente, na opinião do investigador, é incapaz de aderir aos requisitos do estudo.
  • O paciente não quer ou não consegue se abster do uso de álcool por 1 dia antes e 3 dias após cada infusão de olipudase alfa durante o período de tratamento.
  • O paciente não deseja ou não pode evitar, por 10 dias antes e 3 dias após as biópsias hepáticas, medicamentos ou suplementos fitoterápicos potencialmente hepatotóxicos (por exemplo, inibidores da 3 hidroxi 3 metilglutaril coenzima A redutase, eritromicina, ácido valpróico, antidepressivos, kava, echinacea ) ou pode causar ou prolongar o sangramento (por exemplo, anticoagulantes, ibuprofeno, aspirina, suplementos de alho, ginkgo, ginseng) (somente pacientes que participaram anteriormente do estudo DFI13412).
  • O paciente requer medicação(ões) que pode(m) diminuir a atividade da olipudase alfa (por exemplo, fluoxetina, clorpromazina; antidepressivos tricíclicos [por exemplo, imipramina, desipramina]).

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um estudo clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: GZ402665
GZ402665 administrado por via intravenosa uma vez a cada 2 semanas na dose que cada participante estava recebendo no final do estudo anterior de olipudase alfa, por 9 anos ou até que a olipudase alfa se torne comercialmente acessível, o que ocorrer primeiro, a menos que o participante decida entrar em outro ensaio clínico de olipudase alfa no período de 9 anos antes de a olipudase alfa estar comercialmente acessível.
Medicamento: GZ402665

Forma farmacêutica: Pó para concentrado para solução para perfusão

Via de administração: infusão intravenosa

Outros nomes:
  • Olipudase alfa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs) e eventos adversos de interesse especial (AESIs), exceto reações associadas à infusão (IARs)
Prazo: A partir da assinatura do consentimento informado até 9 anos ou até a olipudase alfa estar comercialmente acessível, o que ocorrer primeiro
Um EA: Qualquer ocorrência médica desfavorável no participante ou participante de investigação clínica administrado com produto farmacêutico, que não necessariamente tinha relação causal com o tratamento do estudo. EAGs: Qualquer ocorrência médica indesejável que, em qualquer dose: resultou em morte, representou risco de vida, exigiu internação hospitalar/prolongamento da hospitalização existente, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, foi anomalia congênita/defeito congênito, foi evento clinicamente importante. TEAEs: EAs que começaram durante o período de tratamento - neste estudo ou no estudo original que estavam em andamento no momento em que o participante assinou o consentimento informado por escrito. Um EAIE: EA (grave ou não grave) de preocupação científica e médica específica para o produto ou programa do patrocinador, para o qual era apropriada a monitorização contínua e a comunicação rápida entre o investigador e o patrocinador.
A partir da assinatura do consentimento informado até 9 anos ou até a olipudase alfa estar comercialmente acessível, o que ocorrer primeiro
Número de participantes com IARs
Prazo: A partir da assinatura do consentimento informado até 9 anos ou até a olipudase alfa estar comercialmente acessível, o que ocorrer primeiro
As IARs definidas pelo protocolo foram EAs que ocorreram durante a infusão ou em até 24 horas após o início da infusão e foram consideradas relacionadas ou possivelmente relacionadas ao tratamento do estudo pelo investigador ou pelo patrocinador. Os eventos que ocorreram maiores ou iguais a (>=) 24 horas após o início de uma infusão podem ter sido considerados uma IAR, a critério do investigador ou patrocinador. As IARs definidas pelo algoritmo foram todos os EA que começaram entre o início da infusão e o final da infusão mais 24 horas, independentemente da relação percebida com o tratamento do estudo.
A partir da assinatura do consentimento informado até 9 anos ou até a olipudase alfa estar comercialmente acessível, o que ocorrer primeiro
Para adultos: número de participantes com anormalidades nos exames físicos completos, incluindo exame físico abreviado
Prazo: Linha de base (dia 1 do estudo original), mês 78
Um exame físico completo incluiu avaliação da aparência geral do participante, estado neurológico geral, pele, cabeça, olhos, ouvidos, nariz, garganta, gânglios linfáticos, coração, pulmões, abdômen e extremidades/articulações. A mudança da linha de base foi monitorada. O exame físico abreviado (apenas aparência geral) só foi realizado pré e pós-infusão para aqueles que não fizeram exame completo.
Linha de base (dia 1 do estudo original), mês 78
Para Pediatria: Número de Participantes com Anormalidade em Exames Físicos Completos, Incluindo Exame Físico Abreviado
Prazo: Linha de base (dia 1 do estudo original), mês 84
Um exame físico completo incluiu avaliação da aparência geral do participante, pele, cabeça, olhos, ouvidos, nariz, garganta, gânglios linfáticos, coração, pulmões, abdômen e extremidades/articulações. A mudança da linha de base foi monitorada. O exame físico abreviado (apenas aparência geral) só foi realizado pré e pós-infusão para aqueles que não fizeram exame completo.
Linha de base (dia 1 do estudo original), mês 84
Para Adultos: Número de Participantes com Anormalidade em Exames Neurológicos Estendidos
Prazo: Linha de base (dia 1 do estudo original), mês 78
O exame neurológico estendido para adultos incluiu o exame do estado mental. A mudança da linha de base foi monitorada.
Linha de base (dia 1 do estudo original), mês 78
Para Pediatria: Número de Participantes com Anormalidade em Exames Neurológicos Estendidos
Prazo: Linha de base (dia 1 do estudo original), mês 84
O exame neurológico em participantes pediátricos incluiu exame do estado mental, exame dos nervos cranianos, exame motor: tônus, exame de reflexos, exame sensorial, coordenação, marcha e coordenação e exame de força. A mudança da linha de base foi monitorada.
Linha de base (dia 1 do estudo original), mês 84
Número de participantes com anormalidades potencialmente clinicamente significativas (PCSA) nos sinais vitais
Prazo: Linha de base (Dia 1 do estudo original) até 9 anos ou até que a olipudase alfa estivesse comercialmente acessível, o que ocorrer primeiro
PCSA: Frequência cardíaca: Alta: >=120 batimentos por minuto (bpm) (adultos [ad], adolescentes [ado], crianças [chi]), >=140 bpm (qui inicial [ec]), >=175 bpm ( bebês [inf]) e aumento da linha de base (IFB)> = 20 bpm para todas as faixas etárias (AAR), FC baixa: <= 50 bpm (ad, ado, chi), <= 75 bpm (ec), <= 80 bpm (inf) e diminuição da linha de base (DFB) >=20 bpm para AAR. Pressão arterial sistólica: Elevada: >= 160 milímetros de mercúrio (mmHg) (ad); >=119 mmHg (ado), >=108 mmHg (chi), >=101 mmHg (ec),>=98 mmHg (inf) e IFB >=20 mmHg para AAR. PAS baixa: <=95 mmHg (ad), <=90 mmHg (ado), <= 80 mmHg (chi), <=70 mmHg (ec), <=70 mmHg (inf) e DFB >=20 mmHg para AAR . Pressão arterial diastólica: Alta: >110 mmHg (ad), >=78 mmHg (ado), >=72 mmHg (chi), >=59 mmHg (ec), >=54 mmHg (inf) e IFB >=10 mmHg para AAR. PAD Baixa:<=45 mmHg (ad), <=54 mmHg (ado), <=48 mmHg (chi), <=34mmHg (ec e inf) e DFB>=10 mmHg para AAR.
Linha de base (Dia 1 do estudo original) até 9 anos ou até que a olipudase alfa estivesse comercialmente acessível, o que ocorrer primeiro
Número de participantes com PCSA em parâmetros de química clínica
Prazo: Linha de base (Dia 1 do estudo original) até 9 anos ou até que a olipudase alfa estivesse comercialmente acessível, o que ocorrer primeiro
PCSA: Creatinina alta, categoria 1: >=150 micromole/L (umol) (adultos), >=132 umol/L ou 1,5 mg/decilitro (dL) (adolescentes), >=90 umol/litro (L) ou 1,1 mg/dL (crianças), >53 umol/L ou 0,6 mg/dL (crianças precoces e lactentes); categoria 2: >=30% IFB (adultos). Nitrogênio ureico no sangue: >=17 milimoles (mmol)/L (adultos), >=6,4 mmol/L ou 18 mg/dL (pediatria [ped]). Glicose Baixa<=3,9 mmol/L e <limite inferior do normal (adultos), <2,7 mmol/L (ped), Alta: >=11,1 mmol/L (sem jejum), >7 mmol/L (jejum) (adultos) , >=7 mmol/L (jejum após >12 horas de jejum); >=10,0 mmol/L (sem jejum) (ped).
Linha de base (Dia 1 do estudo original) até 9 anos ou até que a olipudase alfa estivesse comercialmente acessível, o que ocorrer primeiro
Número de participantes com PCSA em testes de função hepática
Prazo: Linha de base (Dia 1 do estudo original) até 9 anos ou até que a olipudase alfa estivesse comercialmente acessível, o que ocorrer primeiro
PCSA: Alanina aminotransferase (ALT) >3 x limite superior do normal (LSN). Aspartato aminotransferase (AST) >3 x LSN. Fosfatase alcalina (ALP) > 1,5 x LSN. Bilirrubina total >1,5 x LSN (ad) e >1,3 x LSN (ped). ALT e bilirrubina total: ALT > 3 x LSN e bilirrubina total > 2 x LSN.
Linha de base (Dia 1 do estudo original) até 9 anos ou até que a olipudase alfa estivesse comercialmente acessível, o que ocorrer primeiro
Número de participantes com PCSA em parâmetros hematológicos
Prazo: Linha de base (Dia 1 do estudo original) até 9 anos ou até que a olipudase alfa estivesse comercialmente acessível, o que ocorrer primeiro
PCSA: Glóbulos brancos (leucócitos): Baixo: <3,0 Giga (G)/L (não negro [NB])/<2,0 G/L (Preto [B])(ad), <4,5 G/L (ado), <5,0 G/L(chi), <3,0 G/L (ec), <4,0 G/L (inf), Alto : >=16,0 G/L(ad), >13,5 G/L (ado), >17,0 G/L(chi), >16 G/L (ec), >20 G/L (inf). Hemoglobina-ad: Baixo-1: <=115 g/dL (Masculino [M])/<=95 g/dL (Mulher [F]), 20% DFB para ambos, Alto:>=185 g/L (M )/>=165 g/L (F), Baixo-2: DFB>=20 g/L (ad), <10 g/dL (ado, chi, ec); <9,0 g/dL (inf); 20% DFB para todos. Plaquetas: Baixa: <100 G/L (AAR) e 20% DFB e Alta: >=700 G/L (ad e ped).
Linha de base (Dia 1 do estudo original) até 9 anos ou até que a olipudase alfa estivesse comercialmente acessível, o que ocorrer primeiro
Número de participantes com PCSA em eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Linha de base (Dia 1 do estudo original) até 9 anos ou até que a olipudase alfa estivesse comercialmente acessível, o que ocorrer primeiro
PCSA: Frequência cardíaca: Alta:>=120 bpm (ad, ado, chi), >=140 bpm (ec), >=175 bpm (inf) e IFB>=20 bpm para AAR, Frequência cardíaca: Baixa: <= 50 bpm (ad, ado, chi), <=75 bpm (ec), <=80 bpm (inf) e DFB >=20 bpm para AAR. Duração PR: Alta: >=200 milissegundos (ms) (ad) e IFB>=20 ms, >180 ms (ado), 170 ms (chi), 160 ms (ec) e 140 ms (inf). Correção QT-Bazett (QTcB): Limite absoluto (categoria 1): 431-450 ms (ad e ado M, chi, ec e inf), 451-470 ms (ad e ado F), absoluto prolongado (categoria 2) : >450 ms (ad e ado M e chi, ec e inf), >470 ms (ad e ado F), Adicional-absoluto (categoria 3): >=500 ms (AAR), Aumento limítrofe (categoria 4): 30-60 ms (AAR), Aumento prolongado (categoria 5): > 60 ms (AAR).
Linha de base (Dia 1 do estudo original) até 9 anos ou até que a olipudase alfa estivesse comercialmente acessível, o que ocorrer primeiro
Para adultos: alteração percentual da linha de base na ceramida plasmática pré-infusão no mês 90
Prazo: Linha de base (Dia 1 do estudo original) e Mês 90 (pré-infusão)
Amostras de plasma foram coletadas para avaliar os níveis de ceramida para análise de biomarcadores de segurança. A linha de base foi definida como o último valor não omisso disponível antes da primeira infusão no estudo original.
Linha de base (Dia 1 do estudo original) e Mês 90 (pré-infusão)
Para pediatria: variação percentual da linha de base na ceramida plasmática pré-infusão no mês 66
Prazo: Linha de base (Dia 1 do estudo original) e Mês 66 (pré-infusão)
Amostras de plasma foram coletadas para avaliar os níveis de ceramida para análise de biomarcadores de segurança. A linha de base foi definida como o último valor não omisso disponível antes da primeira infusão no estudo original.
Linha de base (Dia 1 do estudo original) e Mês 66 (pré-infusão)
Participantes do estudo para adultos DFI13412: número de participantes com biópsia hepática anormal
Prazo: Linha de base (Dia 1 do estudo original) e Mês 36
As amostras de biópsia hepática foram avaliadas quanto ao acúmulo de esfingomielina e patologia hepática nos participantes que participaram anteriormente do estudo DFI13412 e que tinham pelo menos 18 anos de idade quando entraram neste estudo. O acúmulo de esfingomielina foi quantificado no fígado por morfometria computacional de imagens de microscopia óptica de alta resolução. A classificação da fibrose foi avaliada pelo sistema de pontuação de Laennec, que classifica a extensão da fibrose em uma escala de 0 a 4 (0=nenhuma; 1=mínima; 2=leve; 3=moderada; 4=cirrose). Pontuação mais alta indicou maior gravidade.
Linha de base (Dia 1 do estudo original) e Mês 36
Participantes do estudo pediátrico DFI13803: número de participantes com anormalidades na ultrassonografia Doppler do fígado
Prazo: Linha de base (dia 1 do estudo original), semana 2 e meses 12, 18 e 24
A ultrassonografia doppler hepática foi realizada para participantes pediátricos em transição do DFI13803 para documentar as características do fluxo sanguíneo hepático, principalmente a pressão da veia porta e a direção do fluxo sanguíneo. Os parâmetros avaliados foram achados dismórficos hepáticos, anomalias da superfície hepática, ascite leve e esteatose hepática. A ultrassonografia Doppler hepática foi realizada utilizando métodos compatíveis com os procedimentos institucionais padrão do centro de investigação.
Linha de base (dia 1 do estudo original), semana 2 e meses 12, 18 e 24
Número de participantes com anticorpos antidrogas (ADA) contra olipudase Alfa
Prazo: Linha de base (Dia 1 do estudo original) até 9 anos ou até que a olipudase alfa estivesse comercialmente acessível, o que ocorrer primeiro
Amostras de sangue foram coletadas para a presença de ADAs contra olipudase alfa. ADA potenciado pelo tratamento: Estado positivo de ADA positivo no início do estudo (ADA pré-existente) e nível de título de ADA a qualquer momento após o início do estudo, significativamente mais elevado do que no início do estudo. ADA transitória: ADA induzida pelo tratamento detectada apenas em 1 ponto de tempo de amostragem pós-linha de base e ADA induzida por tratamento detectada em 2 ou mais pontos de tempo de amostragem pós-linha de base, onde a primeira e a última amostras positivas para ADA (independentemente de quaisquer amostras negativas entre ) separados por um período inferior a 16 semanas, e o último ponto de amostragem do participante foi ADA negativo. Resposta persistente de ADA: ADA induzida pelo tratamento detectada em 2 ou mais pontos de tempo de amostragem após o início do estudo, onde a primeira e a última amostra positiva para ADA durante o tratamento (independentemente de quaisquer amostras negativas entre eles) foram separadas por pelo menos 16 semanas. Induzido pelo tratamento: ADA detectada nos últimos 2 pontos de amostragem, independentemente do período de tempo entre eles.
Linha de base (Dia 1 do estudo original) até 9 anos ou até que a olipudase alfa estivesse comercialmente acessível, o que ocorrer primeiro

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base nos volumes do baço e do fígado no mês 102 para adultos e no mês 84 para pediatria
Prazo: Linha de base (Dia 1 do estudo original), Mês 102 para adultos e Mês 84 para pediatria
Os volumes do baço e do fígado foram avaliados por ressonância magnética abdominal (MRI) coletada e lida centralmente por um terceiro que desconhecia o número de participantes e a visita do estudo para quantificar o grau de esplenomegalia e hepatomegalia em pontos de tempo especificados. Volume do Baço/Fígado em múltiplos do normal (MN) = Volume do Baço/Fígado (centímetro cúbico [cm^3]) / [2xpeso (kg)] onde o peso era o valor disponível mais próximo da data da ressonância magnética. Valor negativo significa redução de volume. A linha de base foi definida como o último valor não omisso disponível antes da primeira infusão no estudo original.
Linha de base (Dia 1 do estudo original), Mês 102 para adultos e Mês 84 para pediatria
Alteração da linha de base na imagem pulmonar por tomografia computadorizada de alta resolução (TCAR) no mês 102 para adultos e no mês 84 para pediatria
Prazo: Linha de base (Dia 1 do estudo original), Mês 102 para adultos e Mês 84 para pediatria
A imagem pulmonar do tórax por meio de TCAR foi obtida para avaliação qualitativa da aparência em vidro fosco, doença pulmonar intersticial, espessamento pleural e densidade reticulonodular. As imagens foram coletadas e lidas centralmente por um terceiro que desconhecia o número do participante e a visita do estudo. Os campos pulmonares foram pontuados subjetivamente para o grau de doença pulmonar difusa (doença pulmonar infiltrativa) em uma escala de 0-3 variando de 0 = Sem doença, 1 = Leve (afetando 1% a 25% do volume pulmonar), 2 = Moderado (afetando 26% a 50% do volume pulmonar), 3 = Grave (afetando 51% a 100% do volume pulmonar), onde pontuações mais altas indicam maior gravidade. A pontuação de cada participante foi calculada em média em todos os 4 níveis e em ambos os lados do pulmão. Pontuação média em 4 níveis e ambos os pulmões = (pontuação média em níveis X para pulmão esquerdo + pontuação média em níveis X para pulmão direito)/2. A linha de base foi definida como o último valor não omisso disponível antes da primeira infusão no estudo original.
Linha de base (Dia 1 do estudo original), Mês 102 para adultos e Mês 84 para pediatria
Alteração percentual da linha de base na capacidade de difusão percentual prevista dos pulmões para monóxido de carbono (DLco) (ajustado para hemoglobina) no mês 78 para adultos e no mês 84 para pediatria
Prazo: Linha de base (Dia 1 do estudo original), Mês 78 para adultos e Mês 84 para pediatria
DLco foi usado para medir as trocas gasosas através da membrana alveolocapilar. A porcentagem de DLco ajustada para hemoglobina prevista foi calculada como: 100 x DLco ajustada/DLco prevista em unidade de mL co/minuto (min)/mmHg onde, DLco ajustada = DLco observada (em mL co/min/mmHg) dividida pela hemoglobina ajustada fator. A linha de base foi definida como o último valor não omisso disponível antes da primeira infusão no estudo original.
Linha de base (Dia 1 do estudo original), Mês 78 para adultos e Mês 84 para pediatria
Alteração percentual da linha de base na contagem de plaquetas no mês 90 para adultos e no mês 78 para pediatria
Prazo: Linha de base (Dia 1 do estudo original), Mês 90 para adultos (pré-infusão) e Mês 78 para pediatria (pré-infusão)
Amostras de sangue foram coletadas em momentos específicos para a estimativa da contagem de plaquetas, já que se sabe que a ASMD resulta em distúrbios hematológicos. A linha de base foi definida como a média de todos os valores disponíveis antes do início da primeira infusão do estudo original
Linha de base (Dia 1 do estudo original), Mês 90 para adultos (pré-infusão) e Mês 78 para pediatria (pré-infusão)
Alteração percentual da linha de base na lipoproteína de baixa densidade no mês 90 para adultos e no mês 66 para pediatria
Prazo: Linha de base (Dia 1 do estudo original), Mês 90 para adultos e Mês 66 para pediatria
Amostras de sangue foram coletadas em momentos específicos para lipídios em jejum, pois o ASMD leva ao acúmulo progressivo de lipídios. A linha de base foi definida como o último valor não omisso disponível antes da primeira infusão no estudo original.
Linha de base (Dia 1 do estudo original), Mês 90 para adultos e Mês 66 para pediatria
Participantes do estudo para adultos DFI13412: alteração da linha de base no questionário do inventário breve de fadiga (BFI) no mês 78
Prazo: Linha de base (dia 1 do estudo original) e mês 78
O BFI envolve um total de 9 itens: 3 dos quais medem o escore de gravidade da fadiga do BFI e 6 dos quais medem o escore de interferência da fadiga do BFI. A pontuação para cada item que mede a pontuação de gravidade é avaliada por uma escala de classificação numérica (NRS); varia de 0 a 10, de 0 (sem fadiga) a 10 (pior fadiga imaginável), levando, em última análise, a uma pontuação geral de gravidade que varia de 0 a 30. Respectivamente, o quanto a fadiga interferiu em diferentes aspectos da vida do participante durante as 24 horas anteriores (atividade geral, humor, capacidade de caminhar, trabalho normal, relações com outras pessoas e prazer de viver) é capturado como parte da pontuação de interferência. medido em pontuações que variam de 0: não interfere e 10: interfere completamente, levando, em última análise, a uma pontuação geral de interferência que varia entre 0-60. Pontuações mais altas em ambas as categorias mencionadas abaixo indicam pior resultado; média é apresentada. A linha de base foi definida como o último valor não omisso disponível antes da primeira infusão no estudo original.
Linha de base (dia 1 do estudo original) e mês 78
Participantes do estudo para adultos DFI13412: Mudança da linha de base no questionário Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF) no mês 78
Prazo: Linha de base (dia 1 do estudo original) e mês 78
O BPI-SF é um questionário validado e autoaplicável de 15 itens, projetado para medir o nível de dor percebido do participante. O BPI-SF mediu a intensidade da dor do participante (dimensão sensorial), a interferência da dor na vida do participante (dimensão reativa) e questionou o participante sobre o alívio da dor, a qualidade da dor e a percepção da causa da dor. A pontuação foi baseada em 4 das 8 questões do domínio gravidade da dor e 7 questões do domínio interferência da dor, que utilizaram escala numérica de classificação. A resposta da intensidade da dor variou de 0 = “Sem dor” a 10 = “A dor é tão forte quanto você pode imaginar”. A resposta de interferência da dor variou de 0 = “Não interfere” a 10 = “Interfere completamente”. As pontuações foram calculadas e a média é apresentada aqui. Pontuações mais altas indicaram maior intensidade de dor. A linha de base foi definida como o último valor não omisso disponível antes da primeira infusão no estudo original.
Linha de base (dia 1 do estudo original) e mês 78
Participantes do estudo para adultos DFI13412: Mudança da linha de base no questionário de doença respiratória crônica autoadministrado padronizado (CRQ-SAS) no mês 78
Prazo: Linha de base (dia 1 do estudo original) e mês 78
O CRQ-SAS é um questionário validado e autoadministrado desenvolvido para avaliar a qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) em adultos com limitação crônica do fluxo aéreo, doença respiratória crônica e fibrose cística. Continha 20 itens e avaliava 4 dimensões do comprometimento respiratório (dispneia, função emocional, fadiga e sensação de controle do participante sobre a doença [domínio]). Cada domínio foi medido em uma escala de 7 pontos, sendo 8 reservados para “não realizado” (1: pior e 7: melhor). Cada pontuação de domínio foi calculada separadamente. As pontuações de cada questão de cada domínio foram somadas e divididas pelo número de questões respondidas em cada domínio. Apenas os itens respondidos foram pontuados. A média da pontuação média dos itens concluídos é relatada. Escores mais altos indicaram melhor QVRS em cada domínio. A linha de base foi definida como o último valor não omisso disponível antes da primeira infusão no estudo original.
Linha de base (dia 1 do estudo original) e mês 78
Participantes do estudo pediátrico DFI13803: mudança da linha de base na qualidade de vida pediátrica (PedsQL) pontuação da escala total central genérica no mês 72
Prazo: Linha de base (dia 1 do estudo original) e mês 72
O PedsQL incluiu autorrelato da criança para participantes de 5 a 18 anos e relato dos pais de participantes de 2 a 18 anos. Relatado pela criança: o relatório PedsQL Generic Core Scales de 23 itens incluiu 4 escalas, funcionamento físico, funcionamento emocional, funcionamento social e funcionamento escolar. Relatado pelos pais: relatório PedsQL Generic Core Scales de 21 itens e incluiu escalas semelhantes às acima. Cada item utilizou uma escala de avaliação de 5 pontos (de 0=nunca a 4=quase sempre). Os itens são pontuados inversamente e transformados linearmente em uma escala de 0 (quase sempre) -100 (nunca). Todas as pontuações resumidas/totais foram médias de itens específicos, onde pontuações mais altas indicaram melhor QVRS. A linha de base foi definida como o último valor não omisso disponível antes da primeira infusão no estudo original.
Linha de base (dia 1 do estudo original) e mês 72
Participantes do estudo pediátrico DFI13803: mudança da linha de base na diferença entre a idade óssea e a idade real dos participantes no mês 72
Prazo: Linha de base (dia 1 do estudo original) e mês 72
A radiografia da mão foi realizada na mão esquerda, dedos e punho do participante para avaliar a idade óssea. As radiografias foram coletadas e lidas centralmente por um terceiro que desconhecia o número do participante e a visita do estudo. Em cada visita, foi calculada a diferença entre a idade óssea e a idade real naquela visita. A diferença de idade em meses foi calculada como a idade óssea em meses menos a idade real no momento da avaliação em meses. A linha de base foi definida como o último valor não omisso disponível antes da primeira infusão no estudo original.
Linha de base (dia 1 do estudo original) e mês 72
Participantes do estudo pediátrico DFI13803: mudança da linha de base no escore Z de altura no mês 72
Prazo: Linha de base (dia 1 do estudo original) e mês 72
O crescimento linear em participantes pediátricos foi avaliado por escores Z de altura. O escore Z de altura, ou seja, o escore Z de altura para idade, é o número de desvios padrão da altura real de uma criança em relação à altura mediana das crianças da idade e sexo correspondentes, conforme determinado a partir da amostra padrão. Um escore Z de altura de 0 é igual à mediana e é considerado normal. Números negativos indicam valores inferiores à mediana e números positivos indicam valores superiores à mediana. Para análise, o escore Z médio foi calculado e um aumento do escore Z médio da altura em relação ao valor basal indicou uma melhora no crescimento. A linha de base foi definida como o último valor não omisso disponível antes da primeira infusão no estudo original.
Linha de base (dia 1 do estudo original) e mês 72

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Genzyme, a Sanofi Company

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de dezembro de 2013

Conclusão Primária (Real)

6 de setembro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

6 de setembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de novembro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de dezembro de 2013

Primeira postagem (Estimado)

9 de dezembro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de julho de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de junho de 2024

Última verificação

1 de junho de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LTS13632
  • 2013-000051-40 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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