Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo de longo prazo da olipudase alfa em pacientes com deficiência de esfingomielinase ácida

22 de setembro de 2023 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Um estudo de longo prazo para avaliar a segurança e a eficácia contínuas da olipudase alfa em pacientes com deficiência de esfingomielinase ácida

O objetivo principal deste estudo é obter dados sobre a segurança da olipudase alfa em pacientes com deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD) expostos a tratamento prolongado com olipudase alfa.

Os objetivos secundários deste estudo são obter dados sobre a eficácia da olipudase alfa e caracterizar a farmacodinâmica (PD) e a farmacocinética (PK) da olipudase alfa após administração de longo prazo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A duração máxima do estudo por paciente é de 9 anos ou até que a olipudase alfa se torne comercialmente acessível (ver duração máxima abaixo), o que ocorrer primeiro, a menos que o paciente decida entrar em outro ensaio clínico de olipudase alfa dentro do período de 9 anos antes de olipudase alfa ser acessíveis comercialmente. O termo "comercialmente acessível" é definido como quando a olipudase alfa é comercialmente acessível a cada paciente individualmente (por exemplo, com reembolso). A duração do tratamento do estudo com olipudase alfa entre a aprovação regulatória local e a acessibilidade comercial não deve exceder 90 dias. Portanto, conforme descrito abaixo, após a aprovação regulamentar local, o paciente pode continuar no estudo LTS13632 por no máximo 127 dias. Isso garantirá 90 dias de tratamento do estudo com olipudase alfa para pacientes após a aprovação regulamentar local e um telefonema de acompanhamento de segurança 30 a 37 dias após a última dose do tratamento do estudo.

Não obstante o acima, todos os pacientes pediátricos serão tratados no estudo LTS13632 por pelo menos 3 anos para cumprir os requisitos acordados no Plano de Investigação Pediátrica de olipudase alfa.

O paciente pode mudar imediatamente após o final do tratamento do estudo para o tratamento comercial sem qualquer intervalo, a fim de garantir a continuidade do tratamento com olipudase alfa.

Este estudo é um estudo de extensão para pacientes que concluíram um estudo anterior com olipudase alfa (DFI13803 para pacientes pediátricos e DFI13412 para pacientes adultos).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

25

Estágio

  • Fase 2

Acesso expandido

Aprovado para venda ao público. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hochheim Am Main, Alemanha, 65239
        • Investigational Site Number 276002
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035 003
        • Investigational Site Number 076001
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029-6574
        • Investigational Site Number 840001
  • França
      • Bron Cedex, França, 69677
        • Investigational Site Number 250002
  • Itália
      • Sassari, Itália, 07100
        • Investigational Site Number 380002
      • Udine, Itália, 33100
        • Investigational Site Number 380001
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JZ
        • Investigational Site Number 826001
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Investigational Site Number 826002

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O paciente completou o período de tratamento de um estudo anterior de olipudase alfa com um perfil de segurança aceitável na opinião do investigador e do patrocinador.
  • O paciente e/ou o(s) pai(s)/responsável(is) legal(is) do paciente estão dispostos e são capazes de fornecer consentimento informado por escrito assinado.
  • A paciente do sexo feminino e com potencial para engravidar deve ter um teste de gravidez de urina negativo para beta gonadotrofina coriônica humana (β HCG).
  • Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar e pacientes do sexo masculino sexualmente maduros devem estar dispostos a praticar a verdadeira abstinência de acordo com seu estilo de vida preferido e usual ou usar 2 métodos eficazes aceitáveis ​​de contracepção até 15 dias após a última dose do medicamento do estudo.

Critério de exclusão:

  • O paciente tem qualquer nova condição ou piora de uma condição existente que, na opinião do investigador, tornaria o paciente inadequado para inclusão ou poderia interferir na participação ou conclusão do estudo.
  • O paciente, na opinião do investigador, é incapaz de aderir aos requisitos do estudo.
  • O paciente não quer ou não consegue se abster do uso de álcool por 1 dia antes e 3 dias após cada infusão de olipudase alfa durante o período de tratamento.
  • O paciente não deseja ou não pode evitar, por 10 dias antes e 3 dias após as biópsias hepáticas, medicamentos ou suplementos fitoterápicos potencialmente hepatotóxicos (por exemplo, inibidores da 3 hidroxi 3 metilglutaril coenzima A redutase, eritromicina, ácido valpróico, antidepressivos, kava, echinacea ) ou pode causar ou prolongar o sangramento (por exemplo, anticoagulantes, ibuprofeno, aspirina, suplementos de alho, ginkgo, ginseng) (somente pacientes que participaram anteriormente do estudo DFI13412).
  • O paciente requer medicação(ões) que pode(m) diminuir a atividade da olipudase alfa (por exemplo, fluoxetina, clorpromazina; antidepressivos tricíclicos [por exemplo, imipramina, desipramina]).

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um estudo clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: GZ402665
GZ402665 administrado por via intravenosa uma vez a cada 2 semanas na dose que cada paciente estava recebendo no final de seu estudo anterior de olipudase alfa, por 9 anos ou até que a olipudase alfa se torne comercialmente acessível, o que ocorrer primeiro, a menos que o paciente decida entrar em outro ensaio clínico de olipudase alfa dentro do período de 9 anos antes de olipudase alfa ser comercialmente acessível.
Medicamento: GZ402665

Forma farmacêutica: Pó para concentrado para solução para perfusão

Via de administração: infusão intravenosa

Outros nomes:
  • Olipudase alfa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos (EAs)/eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), incluindo reações associadas à infusão e eventos adversos de interesse especial (AESIs)
Prazo: Linha de base até 9 anos
Número de pacientes com EAs, TEAEs ou AESIs
Linha de base até 9 anos
Exames físicos completos, incluindo exames neurológicos estendidos e exames físicos abreviados
Prazo: Linha de base até 9 anos
Linha de base até 9 anos
Sinais vitais, eletrocardiogramas e ecocardiogramas com Doppler
Prazo: Linha de base até 9 anos
Linha de base até 9 anos
Exames laboratoriais clínicos
Prazo: Linha de base até 9 anos
Linha de base até 9 anos
Biomarcadores de segurança
Prazo: Linha de base até 9 anos
Linha de base até 9 anos
Biópsia hepática (pacientes previamente inscritos no DFI13412)
Prazo: Linha de base para depois de pelo menos 3 anos no estudo
Linha de base para depois de pelo menos 3 anos no estudo
Ultrassonografia hepática/Doppler (pacientes previamente inscritos no DFI13803)
Prazo: Linha de base até 5 anos
Linha de base até 5 anos
Avaliações de resposta imune
Prazo: Linha de base até 9 anos
Linha de base até 9 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Volume do baço e do fígado
Prazo: Linha de base até 9 anos
Ressonância magnética abdominal (MRI) para avaliar melhorias no volume do baço e do fígado
Linha de base até 9 anos
Imagem pulmonar
Prazo: Linha de base até 9 anos
Linha de base até 9 anos
Teste de função pulmonar
Prazo: Linha de base até 9 anos
Linha de base até 9 anos
Hematologia
Prazo: Linha de base até 9 anos
(contagem de hemoglobina e plaquetas)
Linha de base até 9 anos
Perfil lipídico
Prazo: Linha de base até 9 anos
Linha de base até 9 anos
Questionários de resultados de saúde (adultos e pediátricos)
Prazo: Linha de base até 9 anos
Linha de base até 9 anos
Raio X da mão para idade óssea e maturação óssea (pacientes pediátricos)
Prazo: Linha de base até 9 anos
Linha de base até 9 anos
Crescimento linear do paciente pelo escore Z de altura (pacientes pediátricos)
Prazo: Linha de base até 9 anos
Linha de base até 9 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de dezembro de 2013

Conclusão Primária (Real)

6 de setembro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

6 de setembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de novembro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de dezembro de 2013

Primeira postagem (Estimado)

9 de dezembro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de setembro de 2023

Última verificação

1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LTS13632
  • 2013-000051-40 (Número EudraCT)
  • U1111-1141-65868 (Outro identificador: (UTN))

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em GZ402665

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Czech Republic

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever