酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症患者におけるオリプダーゼアルファの長期研究

包含基準:

• 患者は、治験責任医師および治験依頼者の意見では、許容できる安全性プロファイルで、オリプダーゼ アルファの以前の研究の治療期間を完了しました。
• -患者および/または患者の親/法定後見人は、署名された書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。
• 女性で出産の可能性のある患者は、ベータヒト絨毛性ゴナドトロピン（βHCG）の尿妊娠検査が陰性でなければなりません。
• -出産の可能性のある女性患者および性的に成熟した男性患者は、希望する通常のライフスタイルに沿って真の禁欲を実践するか、治験薬の最後の投与から最大15日までの2つの許容される効果的な避妊方法を使用することをいとわない必要があります。

除外基準:

• -患者は、治験責任医師の意見では、患者を登録に不適切にする、または患者の研究への参加または完了を妨げる可能性のある新しい状態または既存の状態の悪化を持っています。
• 研究者の意見では、患者は研究の要件を順守することができません。
• -患者は、治療期間中、各オリプダーゼアルファ注入の前の1日間と3日間のアルコールの使用を控える、または控えることができません。
• 患者は、肝生検の 10 日前から 3 日間、肝毒性の可能性のある薬やハーブのサプリメント (例: 3 ヒドロキシ 3 メチルグルタリル補酵素 A レダクターゼ阻害剤、エリスロマイシン、バルプロ酸、抗うつ薬、カバ、エキナセア) を避けたくない、または避けられない）または出血を引き起こしたり、長引かせたりする可能性があります（例、抗凝固薬、イブプロフェン、アスピリン、ニンニクのサプリメント、イチョウ、高麗人参）（以前にDFI13412研究に参加した患者のみ）。
• 患者は、オリプダーゼ アルファ活性を低下させる可能性のある薬剤（例、フルオキセチン、クロルプロマジン、三環系抗うつ薬 [例、イミプラミン、デシプラミン]）を必要としています。

上記の情報は、患者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。