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酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症患者におけるオリプダーゼアルファの長期研究

2024年6月6日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company

酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症患者におけるオリプダーゼアルファの継続的な安全性と有効性を評価するための長期研究

この研究の主な目的は、オリプダーゼ アルファによる長期治療を受けている酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症 (ASMD) 患者におけるオリプダーゼ アルファの安全性に関するデータを取得することです。

この研究の二次的な目的は、オリプダーゼ アルファの有効性に関するデータを取得し、長期投与後のオリプダーゼ アルファの薬力学 (PD) および薬物動態 (PK) を特徴付けることです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

患者 1 人あたりの最大試験期間は 9 年間、またはオリプダーゼ アルファが市販されるまで (下記の最大期間を参照) のいずれか早い方です。商業的にアクセス可能。 「商業的に入手可能」という用語は、個々の患者がオリプダーゼ アルファを商業的に入手できる場合（例えば、償還が実施されている場合）と定義される。 現地の規制当局の承認と商業的アクセスの間のオリプダーゼアルファによる研究治療の期間は、90日を超えてはなりません。 したがって、以下に説明するように、現地の規制当局の承認後、患者は最大 127 日間、LTS13632 試験を続けることができます。 これにより、現地の規制当局の承認後、患者に 90 日間のオリプダーゼ アルファによる治験治療が保証され、治験治療の最終投与から 30 ～ 37 日後に安全性のフォローアップの電話がかけられます。

上記にかかわらず、すべての小児患者は、LTS13632 研究で少なくとも 3 年間治療され、オリプダーゼ アルファ小児科研究計画で合意された要件を順守します。

患者は、オリプダーゼ アルファによる治療の継続を確実にするために、研究治療の終了後すぐに商業的治療にギャップなく切り替えることができます。

この試験は、オリプダーゼ アルファを用いた以前の試験（小児患者の場合は DFI13803、成人患者の場合は DFI13412）を完了した患者を対象とした延長試験です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

25

段階

  • フェーズ2

アクセスの拡大

承認済み 一般販売用。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029-6574
        • Investigational Site Number 840001
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3JZ
        • Investigational Site Number 826001
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Investigational Site Number 826002
  • イタリア
      • Sassari、イタリア、07100
        • Investigational Site Number 380002
      • Udine、イタリア、33100
        • Investigational Site Number 380001
  • ドイツ
      • Hochheim Am Main、ドイツ、65239
        • Investigational Site Number 276002
  • フランス
      • Bron Cedex、フランス、69677
        • Investigational Site Number 250002
  • ブラジル
      • Porto Alegre、ブラジル、90035 003
        • Investigational Site Number 076001
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー、3000
        • Investigational Site Number 056001

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 患者は、治験責任医師および治験依頼者の意見では、許容できる安全性プロファイルで、オリプダーゼ アルファの以前の研究の治療期間を完了しました。
  • -患者および/または患者の親/法定後見人は、署名された書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。
  • 女性で出産の可能性のある患者は、ベータヒト絨毛性ゴナドトロピン（βHCG）の尿妊娠検査が陰性でなければなりません。
  • -出産の可能性のある女性患者および性的に成熟した男性患者は、希望する通常のライフスタイルに沿って真の禁欲を実践するか、治験薬の最後の投与から最大15日までの2つの許容される効果的な避妊方法を使用することをいとわない必要があります。

除外基準:

  • -患者は、治験責任医師の意見では、患者を登録に不適切にする、または患者の研究への参加または完了を妨げる可能性のある新しい状態または既存の状態の悪化を持っています。
  • 研究者の意見では、患者は研究の要件を順守することができません。
  • -患者は、治療期間中、各オリプダーゼアルファ注入の前の1日間と3日間のアルコールの使用を控える、または控えることができません。
  • 患者は、肝生検の 10 日前から 3 日間、肝毒性の可能性のある薬やハーブのサプリメント (例: 3 ヒドロキシ 3 メチルグルタリル補酵素 A レダクターゼ阻害剤、エリスロマイシン、バルプロ酸、抗うつ薬、カバ、エキナセア) を避けたくない、または避けられない）または出血を引き起こしたり、長引かせたりする可能性があります（例、抗凝固薬、イブプロフェン、アスピリン、ニンニクのサプリメント、イチョウ、高麗人参）（以前にDFI13412研究に参加した患者のみ）。
  • 患者は、オリプダーゼ アルファ活性を低下させる可能性のある薬剤（例、フルオキセチン、クロルプロマジン、三環系抗うつ薬 [例、イミプラミン、デシプラミン]）を必要としています。

上記の情報は、患者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：GZ402665
GZ402665は、参加者が別のオリプダーゼ アルファ臨床試験に参加することを決定しない限り、9年間またはオリプダーゼ アルファが商業的に入手可能になるまでのいずれか早い方で、前回のオリプダーゼ アルファ試験の終了時に各参加者が受けていた用量で2週間に1回静脈内投与されました。オリプダーゼ アルファが商業的に入手可能になるまでの 9 年間以内。
薬：GZ402665

剤形：輸液用濃縮液用散剤

投与経路：静脈内注入

他の名前：
  • オリプダーゼアルファ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療による緊急有害事象（TEAE）、治療による緊急重篤な有害事象（TESAE）、および注入関連反応（IAR）を除く特別に関心のある有害事象（AESI）のある参加者の数
時間枠：インフォームドコンセントの署名から最長 9 年間、またはオリプダーゼ アルファが商業的に入手可能になるまでのいずれか早い方
AE: 医薬品を投与された参加者または臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事。必ずしも研究治療と因果関係がある必要はありません。 SAE: あらゆる用量で発生した不都合な医学的出来事: 死亡に至る、生命を脅かす、入院が必要/入院期間の延長が必要、持続的または重大な障害/無能力をもたらす、先天異常/先天異常、医学的に重要な出来事。 TEAE：この研究または元の研究のいずれかにおいて、参加者が書面によるインフォームドコンセントに署名した時点で進行していた治療期間中に発生したAE。 AESI: スポンサーの製品またはプログラムに特有の科学的および医学的懸念の AE (重篤または非重篤)。これについては、継続的なモニタリングと治験責任医師によるスポンサーへの迅速なコミュニケーションが適切でした。
インフォームドコンセントの署名から最長 9 年間、またはオリプダーゼ アルファが商業的に入手可能になるまでのいずれか早い方
IAR を持つ参加者の数
時間枠：インフォームドコンセントの署名から最長 9 年間、またはオリプダーゼ アルファが商業的に入手可能になるまでのいずれか早い方
プロトコール定義の IAR は、注入中または注入開始後 24 時間以内に発生した AE であり、治験責任医師またはスポンサーによる研究治療に関連している、または関連する可能性があると考えられました。 点滴開始後 24 時間以上 (>=) に発生した事象は、治験責任医師または治験依頼者の裁量により IAR と判断される可能性があります。 アルゴリズムで定義された IAR は、研究治療との認識された関係に関係なく、注入の開始から注入の終了と 24 時間の間に始まったすべての AE でした。
インフォームドコンセントの署名から最長 9 年間、またはオリプダーゼ アルファが商業的に入手可能になるまでのいずれか早い方
成人の場合：簡易健康診断を含む人間ドックの異常所受診者数
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目)、78 か月目
完全な身体検査には、参加者の一般的な外観、一般的な神経学的状態、皮膚、頭、目、耳、鼻、喉、リンパ節、心臓、肺、腹部、四肢/関節の評価が含まれます。 ベースラインからのシフトが監視されました。 完全な検査を実施しなかった患者に対しては、短縮身体検査（一般的な外観のみ）が注入の前後にのみ実施されました。
ベースライン (元の研究の 1 日目)、78 か月目
小児科向け：簡易健康診断を含む人間ドックの異常所受診者数
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目)、84 か月目
完全な身体検査には、参加者の全体的な外観、皮膚、頭、目、耳、鼻、喉、リンパ節、心臓、肺、腹部、四肢/関節の評価が含まれます。 ベースラインからのシフトが監視されました。 完全な検査を実施しなかった患者に対しては、短縮身体検査（一般的な外観のみ）が注入の前後にのみ実施されました。
ベースライン (元の研究の 1 日目)、84 か月目
成人向け：拡大神経学的検査で異常を認めた参加者数
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目)、78 か月目
成人を対象とした拡張神経学的検査には、精神状態の検査も含まれていました。 ベースラインからのシフトが監視されました。
ベースライン (元の研究の 1 日目)、78 か月目
小児科向け：拡大神経学的検査で異常を認めた参加者数
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目)、84 か月目
小児参加者の神経学的検査には、精神状態の検査、脳神経検査、運動検査（緊張、反射検査、感覚検査、調整、歩行と調整、筋力検査）が含まれます。 ベースラインからのシフトが監視されました。
ベースライン (元の研究の 1 日目)、84 か月目
バイタルサインに潜在的に臨床的に重大な異常（PCSA）がある参加者の数
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目) 最長 9 年間、またはオリプダーゼ アルファが商業的に入手可能になるまでのいずれか早い方
PCSA: 心拍数: 高: 1 分あたりの心拍数 (bpm) >= 120 bpm (成人 [ad]、青少年 [ado]、子供 [chi])、>= 140 bpm (初期のカイ [ec])、>= 175 bpm (乳児[inf]) & ベースラインからの増加 (IFB) >= 20 bpm (AAR)、HR Low: <= 50 bpm (ad、ado、chi)、<= 75 bpm (ec)、<= 80 AAR の bpm (inf) & ベースラインからの減少 (DFB) >=20 bpm。 収縮期血圧: 高: >= 160 ミリメートル水銀柱 (mmHg) (ad); AAR の場合、>=119 mmHg (ado)、>=108 mmHg (chi)、>=101 mmHg (ec)、>=98 mmHg (inf)、および IFB >=20 mmHg。 SBP低値: <=95 mmHg (ad)、<=90 mmHg (ado)、<= 80 mmHg (chi)、<=70 mmHg (ec)、<=70 mmHg (inf)、および AAR の場合の DFB >=20 mmHg 。 拡張期血圧: 高:>110 mmHg (ad)、>=78 mmHg (ado)、>=72 mmHg (chi)、>=59 mmHg (ec)、>=54 mmHg (inf)、および IFB >=10 mmHg AARの場合。 DBP Low: AAR の場合、<=45 mmHg (ad)、<=54 mmHg (ado)、<=48 mmHg (chi)、<=34mmHg (ec および inf)、および DFB>=10 mmHg。
ベースライン (元の研究の 1 日目) 最長 9 年間、またはオリプダーゼ アルファが商業的に入手可能になるまでのいずれか早い方
臨床化学パラメーターにおける PCSA の参加者数
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目) 最長 9 年間、またはオリプダーゼ アルファが商業的に入手可能になるまでのいずれか早い方
PCSA: 高クレアチニン、カテゴリー 1: >=150 マイクロモル/L (umol) (成人)、>=132 μmol/L または 1.5 mg/デシリットル (dL) (青少年)、>=90 μmol/リットル (L) または 1.1 mg/dL (小児)、>53 umol/L または 0.6 mg/dL (幼児および乳児)。カテゴリ 2: >=30% IFB (成人)。 血中尿素窒素: >= 17 ミリモル (mmol)/L (成人)、 >= 6.4 mmol/L または 18 mg/dL (小児科 [ped])。 グルコース 低値<=3.9 mmol/L、正常下限値未満（成人）、<2.7 mmol/L（歩行時）、高血糖：>=11.1 mmol/L（非絶食時）、>7 mmol/L（絶食時）（成人） 、>=7 mmol/L (12 時間以上の絶食後に絶食)。 >=10.0 mmol/L (非絶食時) (ペド)。
ベースライン (元の研究の 1 日目) 最長 9 年間、またはオリプダーゼ アルファが商業的に入手可能になるまでのいずれか早い方
肝機能検査における PCSA 患者の参加者数
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目) 最長 9 年間、またはオリプダーゼ アルファが商業的に入手可能になるまでのいずれか早い方
PCSA: アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) > 3 x 正常値の上限 (ULN)。 アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) >3 x ULN。 アルカリホスファターゼ (ALP) > 1.5 x ULN。 総ビリルビン >1.5 x ULN (ad) および >1.3 x ULN (ped)。 ALT および総ビリルビン: ALT > 3 x ULN、および総ビリルビン > 2 x ULN。
ベースライン (元の研究の 1 日目) 最長 9 年間、またはオリプダーゼ アルファが商業的に入手可能になるまでのいずれか早い方
血液学パラメータにおける PCSA 参加者数
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目) 最長 9 年間、またはオリプダーゼ アルファが商業的に入手可能になるまでのいずれか早い方
PCSA: 白血球 (WBC): 低: <3.0 ギガ (G)/L (非黒人 [NB])/<2.0 G/L (黒 [B])(ad)、<4.5 G/L (ado)、<5.0 G/L(chi)、<3.0 G/L (ec)、<4.0 G/L (inf)、高: >=16.0 G/L(ad)、>13.5 G/L (ado)、>17.0 G/L(chi)、>16 G/L (ec)、>20 G/L (inf)。 ヘモグロビン濃度: 低-1: <=115 g/dL (男性 [M])/<=95 g/dL (女性 [F])、両方とも 20% DFB、高:>=185 g/L (M) )/>=165 g/L (F)、Low-2: DFB>=20 g/L (ad)、<10 g/dL (ado、chi、ec); <9.0 g/dL (inf);全体の 20% DFB。 血小板: 低: <100 G/L (AAR) および 20% DFB、高: >=700 G/L (ad および ped)。
ベースライン (元の研究の 1 日目) 最長 9 年間、またはオリプダーゼ アルファが商業的に入手可能になるまでのいずれか早い方
心電図 (ECG) における PCSA の参加者数
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目) 最長 9 年間、またはオリプダーゼ アルファが商業的に入手可能になるまでのいずれか早い方
PCSA: 心拍数: 高:>=120 bpm (ad、ado、chi)、>=140 bpm (ec)、>=175 bpm (inf) & AAR の IFB>=20 bpm、心拍数: 低: <= AAR の場合、50 bpm (ad、ado、chi)、<=75 bpm (ec)、<=80 bpm (inf)、DFB >=20 bpm。 PR 持続時間: 高: >=200 ミリ秒 (ms) (ad)、および IFB >=20 ms、>180 ms (ado)、170 ms (chi)、160 ms (ec)、および 140 ms (inf)。 QT 補正 - Bazett (QTcB): 境界絶対値 (カテゴリー 1): 431 ～ 450 ミリ秒 (ad および ado M、chi、ec および inf)、451 ～ 470 ミリ秒 (ad および ado F)、長期絶対値 (カテゴリー 2) : >450 ミリ秒 (ad および ado M および chi、ec および inf)、>470 ミリ秒 (ad および ado F)、追加絶対値 (カテゴリー 3): >=500 ミリ秒 (AAR)、境界増加 (カテゴリー 4): 30 ～ 60 ミリ秒 (AAR)、長期増加 (カテゴリー 5): > 60 ミリ秒 (AAR)。
ベースライン (元の研究の 1 日目) 最長 9 年間、またはオリプダーゼ アルファが商業的に入手可能になるまでのいずれか早い方
成人の場合: 90 か月後の注入前の血漿セラミドのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目) および 90 か月目 (注入前)
安全性バイオマーカー分析のためのセラミドレベルを評価するために、血漿サンプルが収集されました。 ベースラインは、元の研究における最初の注入前の最後の利用可能な非欠損値として定義されました。
ベースライン (元の研究の 1 日目) および 90 か月目 (注入前)
小児科の場合: 66 か月後の注入前の血漿セラミドのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目) および 66 か月目 (注入前)
安全性バイオマーカー分析のためのセラミドレベルを評価するために、血漿サンプルが収集されました。 ベースラインは、元の研究における最初の注入前の最後の利用可能な非欠損値として定義されました。
ベースライン (元の研究の 1 日目) および 66 か月目 (注入前)
成人研究 DFI13412 の参加者: 肝生検異常のある参加者の数
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目) および 36 か月目
以前に DFI13412 研究に参加し、この研究に参加した時点で少なくとも 18 歳であった参加者を対象に、肝生検サンプルのスフィンゴミエリン蓄積と肝臓の病理が評価されました。 肝臓におけるスフィンゴミエリンの蓄積は、高解像度光学顕微鏡画像のコンピューター形態計測によって定量化されました。 線維症の等級付けは、線維症の程度を 0 ～ 4 のスケールで等級付けする Laennec スコアリング システムで評価しました (0=なし、1=最小、2=軽度、3=中等度、4=肝硬変)。 スコアが高いほど重症度が高いことを示します。
ベースライン (元の研究の 1 日目) および 36 か月目
小児研究 DFI13803 の参加者: 肝臓超音波ドップラー検査に異常のある参加者の数
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目)、2 週目、および 12、18、および 24 か月目
DFI13803 から移行する小児参加者に対して肝超音波ドップラー検査を実施し、肝血流特性、主に門脈圧、血流方向を記録しました。 評価されたパラメーターは、肝臓異形所見、肝臓表面異常、軽度の腹水および肝臓脂肪症でした。 肝臓超音波ドップラー検査は、治験施設の標準的な施設手順と互換性のある方法を使用して実施されました。
ベースライン (元の研究の 1 日目)、2 週目、および 12、18、および 24 か月目
オリプダーゼ アルファに対する抗薬物抗体 (ADA) を有する参加者の数
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目) 最長 9 年間、またはオリプダーゼ アルファが商業的に入手可能になるまでのいずれか早い方
オリプダーゼ アルファに対する ADA の存在を調べるために血液サンプルを収集しました。 治療により増加したADA：ベースラインで陽性のADAステータスが陽性（既存のADA）、かつベースライン後のADA力価レベルがベースラインよりも有意に高い。 一過性ADA：治療誘発性ADAはベースライン後の1サンプリング時点でのみ検出され、治療誘発性ADAはベースライン後2つ以上のサンプリング時点で検出され、最初と最後のADA陽性サンプル（その間の陰性サンプルは関係ありません） ) 間隔が 16 週間未満であり、参加者の最後のサンプリング時点は ADA 陰性でした。 持続的なADA反応：ベースライン後の2つ以上のサンプリング時点で治療誘発性ADAが検出され、治療中の最初と最後のADA陽性サンプル（その間の陰性サンプルに関係なく）は少なくとも16週間離れています。 治療誘発性: その間の期間に関係なく、最後の 2 つのサンプリング時点で ADA が検出されました。
ベースライン (元の研究の 1 日目) 最長 9 年間、またはオリプダーゼ アルファが商業的に入手可能になるまでのいずれか早い方

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
成人では102か月目、小児科では84か月目の脾臓と肝臓の体積のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目)、成人の場合は 102 か月目、小児科の場合は 84 か月目
脾臓と肝臓の体積は、腹部磁気共鳴画像法（MRI）によって評価され、参加者の数と研究訪問を知らされていない第三者が中央で収集して読み取り、指定された時点での脾腫と肝腫大の程度を定量化しました。 正常値の倍数の脾臓/肝臓容積 (MN) = 脾臓/肝臓容積 (立方センチメートル [cm^3]) / [2x体重 (kg)] ここで、体重は MRI スキャン日に最も近い入手可能な値です。 負の値は音量の減少を意味します。 ベースラインは、元の研究における最初の注入前の最後の利用可能な非欠損値として定義されました。
ベースライン (元の研究の 1 日目)、成人の場合は 102 か月目、小児科の場合は 84 か月目
成人の場合は 102 か月目、小児科の場合は 84 か月目の高解像度コンピュータ断層撮影 (HRCT) による肺画像のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目)、成人の場合は 102 か月目、小児科の場合は 84 か月目
すりガラス状の外観、間質性肺疾患、胸膜肥厚および網状結節密度の定性的評価のために、HRCT を使用した胸部の肺画像検査が行われました。 画像は、参加者の数や研究訪問を知らされていない第三者によって一元的に収集され、読み取られました。 肺野は、びまん性肺疾患（浸潤性肺疾患）の程度について、0 = 疾患なし、1 = 軽度（肺容積の 1% ～ 25% に影響を与える）、2 = 中等度（肺容積の 1% ～ 25% に影響を与える）の範囲の 0 ～ 3 のスケールで主観的にスコア付けされました。肺容積の 26% ～ 50%)、3 = 重症 (肺容積の 51% ～ 100% に影響)、スコアが高いほど重症度が高いことを示します。 各参加者のスコアは、肺の 4 つのレベルすべておよび両側にわたって平均されました。 4 つのレベルおよび両肺にわたる平均スコア = (左肺の X レベルにわたる平均スコア + 右肺の X レベルにわたる平均スコア)/2。 ベースラインは、元の研究における最初の注入前の最後の利用可能な非欠損値として定義されました。
ベースライン (元の研究の 1 日目)、成人の場合は 102 か月目、小児科の場合は 84 か月目
成人の場合は 78 か月目、小児の場合は 84 か月目の一酸化炭素 (DLco) の肺の拡散能力の予測値 (ヘモグロビン調整) のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目)、成人の場合は 78 か月目、小児科の場合は 84 か月目
DLco を使用して、肺胞毛細管膜を介したガス交換を測定しました。 予測ヘモグロビン調整 DLco パーセントは次のように計算されました: 100 x 調整 DLco/mL co/分 (分)/mmHg 単位の予測 DLco ここで、調整 DLco = 実測 DLco (mL co/min/mmHg) をヘモグロビン調整値で割った要素。 ベースラインは、元の研究における最初の注入前の最後の利用可能な非欠損値として定義されました。
ベースライン (元の研究の 1 日目)、成人の場合は 78 か月目、小児科の場合は 84 か月目
成人では90ヵ月目、小児科では78ヵ月目の血小板数のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目)、成人の場合は 90 か月後 (注入前)、小児の場合は 78 か月後 (注入前)
ASMDは血液疾患を引き起こすことが知られているため、血小板数を推定するために指定された時点で血液サンプルを収集しました。 ベースラインは、元の研究の最初の注入開始前のすべての利用可能な値の平均として定義されました。
ベースライン (元の研究の 1 日目)、成人の場合は 90 か月後 (注入前)、小児の場合は 78 か月後 (注入前)
成人の場合は90ヵ月目、小児の場合は66ヵ月目における低密度リポタンパク質のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目)、成人の場合は 90 か月目、小児科の場合は 66 か月目
ASMDは脂質の進行性の蓄積を引き起こすため、空腹時の脂質について指定された時点で血液サンプルを収集しました。 ベースラインは、元の研究における最初の注入前の最後の利用可能な非欠損値として定義されました。
ベースライン (元の研究の 1 日目)、成人の場合は 90 か月目、小児科の場合は 66 か月目
成人研究 DFI13412 の参加者: 78 か月目の簡易疲労インベントリ (BFI) アンケートのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目) および 78 か月目
BFI には合計 9 項目が含まれます。そのうち 3 項目は BFI 疲労重症度スコアを測定し、そのうち 6 項目は BFI 疲労干渉スコアを測定します。 重症度スコアを測定する各項目のスコアは数値評価尺度 (NRS) によって評価されます。 0 (疲労なし) から 10 (想像できる最悪の疲労) までの 0 ～ 10 の範囲で、最終的には 0 ～ 30 の範囲の全体的な重症度スコアになります。 それぞれ、過去 24 時間における参加者の生活のさまざまな側面 (一般的な活動、気分、歩行能力、通常の仕事、他の人々との関係、人生の楽しみ) に疲労が干渉した量が干渉スコアの一部として記録されます。これらのさまざまな側面は​​次のとおりです。 0: 干渉しない、10: 完全に干渉するの範囲のスコアで測定され、最終的に 0 ～ 60 の範囲の全体的な干渉スコアが得られます。 以下に示す両方のカテゴリーのスコアが高いほど、結果が悪化していることを示します。平均値が提示される。 ベースラインは、元の研究における最初の注入前の最後の利用可能な非欠損値として定義されました。
ベースライン (元の研究の 1 日目) および 78 か月目
成人研究 DFI13412 の参加者: 78 か月目の簡易疼痛インベントリ - 短縮形式 (BPI-SF) アンケートのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目) および 78 か月目
BPI-SF は、参加者の知覚された痛みのレベルを測定するために設計された 15 項目の検証済みの自己記入式アンケートです。 BPI-SFは、参加者の痛みの強さ（感覚次元）、参加者の生活における痛みの干渉（反応次元）を測定し、参加者に鎮痛、痛みの質、痛みの原因の認識について質問しました。 スコアリングは、数値評価スケールを使用した、痛みの重症度領域の 8 つの質問のうち 4 つと、痛みの干渉領域の 7 つの質問に基づいていました。 痛みの重症度の反応は、0 = 「痛みなし」から 10 = 「想像できるほどひどい痛み」までの範囲でした。 痛みの干渉反応は、0 = 「干渉しない」から 10 = 「完全に干渉する」までの範囲でした。 スコアは平均化され、平均値がここに表示されます。 スコアが高いほど、痛みの強度が大きいことを示します。 ベースラインは、元の研究における最初の注入前の最後の利用可能な非欠損値として定義されました。
ベースライン (元の研究の 1 日目) および 78 か月目
成人研究 DFI13412 の参加者: 78 か月目の慢性呼吸器疾患質問票自己管理標準化 (CRQ-SAS) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目) および 78 か月目
CRQ-SAS は、慢性気流制限、慢性呼吸器疾患、嚢胞性線維症を持つ成人の健康関連の生活の質 (HRQoL) を評価するために設計された、検証済みの自己記入式アンケートです。 これには 20 項目があり、呼吸障害の 4 つの側面 (呼吸困難、感情機能、疲労、および参加者の疾患に対するコントロール感 [習熟度]) を評価しました。 各ドメインは 7 点スケールで測定され、8 点は「未完了」として確保されています (1: 最悪、7: 最高)。 各ドメイン スコアは個別に計算されました。 各ドメインの各質問のスコアを合計し、各ドメインで回答された質問の数で割りました。 回答された項目のみが採点されます。 完了した項目の平均スコアが報告されます。 スコアが高いほど、各ドメインの HRQoL が優れていることを示します。 ベースラインは、元の研究における最初の注入前の最後の利用可能な非欠損値として定義されました。
ベースライン (元の研究の 1 日目) および 78 か月目
小児研究 DFI13803 の参加者: 72 か月目の小児生活の質 (PedsQL) のジェネリックコア合計スケールスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目) および 72 か月目
PedsQL には、5 歳から 18 歳までの参加者の子供の自己報告と、2 歳から 18 歳までの参加者の保護者の報告が含まれていました。 児童報告: 23 項目の PedsQL Generic Core Scale レポートには、身体機能、感情機能、社会機能、学校機能の 4 つの尺度が含まれていました。 親が報告: 21 項目の PedsQL 汎用コア スケール レポート。上記と同様のスケールが含まれています。 各項目には 5 段階の評価スケールが使用されました (0= まったくないから 4= ほぼ常に)。 項目は逆スコアリングされ、0 (ほぼ常に) ～100 (まったく) のスケールに線形変換されます。 すべての要約/合計スコアは特定の項目の平均値であり、スコアが高いほど HRQoL が良好であることを示します。 ベースラインは、元の研究における最初の注入前の最後の利用可能な非欠損値として定義されました。
ベースライン (元の研究の 1 日目) および 72 か月目
小児研究 DFI13803 の参加者: 72 か月目の参加者の骨年齢と実際の年齢の差のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目) および 72 か月目
骨年齢を評価するために、参加者の左手、指、手首の手部 X 線撮影が行われました。 X 線写真は、参加者の数や研究訪問を知らされていない第三者によって収集され、中央で読み取られました。 各訪問時に、骨年齢とその訪問時の実際の年齢の差が計算されました。 月齢の差は、骨年齢（月）から評価時の実年齢（月）を引いたものとして計算した。 ベースラインは、元の研究における最初の注入前の最後の利用可能な非欠損値として定義されました。
ベースライン (元の研究の 1 日目) および 72 か月目
小児研究 DFI13803 の参加者: 72 か月目の身長 Z スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (元の研究の 1 日目) および 72 か月目
小児参加者の線形成長は身長 Z スコアによって評価されました。 身長 Z スコア、つまり年齢別身長 Z スコアは、標準サンプルから決定された、対応する年齢と性別の子供の身長の中央値からの子供の実際の身長の標準偏差の数です。 高さ Z スコア 0 は中央値と等しく、正常とみなされます。 負の数値は中央値より低い値を示し、正の数値は中央値より高い値を示します。 分析のために、平均 Z スコアが計算され、ベースラインからの平均身長 Z スコアの増加は成長の改善を示しました。 ベースラインは、元の研究における最初の注入前の最後の利用可能な非欠損値として定義されました。
ベースライン (元の研究の 1 日目) および 72 か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Genzyme, a Sanofi Company

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2013年12月4日

一次修了 (実際)

2023年9月6日

研究の完了 (実際)

2023年9月6日

試験登録日

最初に提出

2013年11月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年12月4日

最初の投稿 (推定)

2013年12月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年7月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年6月6日

最終確認日

2024年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • LTS13632
  • 2013-000051-40 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。 患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。 サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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