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Eine Langzeitstudie zu Olipudase Alfa bei Patienten mit Säure-Sphingomyelinase-Mangel

22. September 2023 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine Langzeitstudie zur Bewertung der anhaltenden Sicherheit und Wirksamkeit von Olipudase Alfa bei Patienten mit Säure-Sphingomyelinase-Mangel

Das primäre Ziel dieser Studie ist es, Daten zur Sicherheit von Olipudase alfa bei Patienten mit saurem Sphingomyelinase-Mangel (ASMD) zu erhalten, die einer Langzeitbehandlung mit Olipudase alfa ausgesetzt sind.

Die sekundären Ziele dieser Studie sind die Gewinnung von Daten zur Wirksamkeit von Olipudase alfa und die Charakterisierung der Pharmakodynamik (PD) und Pharmakokinetik (PK) von Olipudase alfa nach Langzeitanwendung.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die maximale Studiendauer pro Patient beträgt 9 Jahre oder bis Olipudase alfa kommerziell erhältlich ist (siehe maximale Dauer unten), je nachdem, was zuerst eintritt, es sei denn, der Patient beschließt, innerhalb der 9 Jahre vor Olipudase alfa an einer anderen klinischen Studie mit Olipudase alfa teilzunehmen kommerziell zugänglich. Der Begriff „kommerziell zugänglich“ ist definiert als wenn Olipudase alfa für jeden Patienten auf individueller Basis kommerziell erhältlich ist (z. B. Kostenerstattung vorhanden). Die Dauer der Studienbehandlung mit Olipudase alfa zwischen der lokalen behördlichen Zulassung und der kommerziellen Zugänglichkeit sollte 90 Tage nicht überschreiten. Daher kann der Patient, wie unten beschrieben, nach lokaler behördlicher Genehmigung für maximal 127 Tage an der LTS13632-Studie teilnehmen. Dadurch wird eine 90-tägige Studienbehandlung mit Olipudase alfa für Patienten nach lokaler behördlicher Genehmigung und ein Sicherheits-Follow-up-Telefonanruf 30 bis 37 Tage nach der letzten Dosis der Studienbehandlung sichergestellt.

Ungeachtet dessen wird jeder pädiatrische Patient mindestens 3 Jahre lang in der LTS13632-Studie behandelt, um die im pädiatrischen Prüfplan für Olipudase alfa vereinbarten Anforderungen zu erfüllen.

Der Patient kann unmittelbar nach Ende der Studienbehandlung lückenlos auf eine kommerzielle Behandlung umsteigen, um die Kontinuität der Behandlung mit Olipudase alfa sicherzustellen.

Diese Studie ist eine Verlängerungsstudie für Patienten, die eine frühere Studie mit Olipudase alfa (DFI13803 für pädiatrische Patienten und DFI13412 für erwachsene Patienten) abgeschlossen haben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 2

Erweiterter Zugriff

Genehmigt zum Verkauf an die Öffentlichkeit. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035 003
        • Investigational Site Number 076001
  • Deutschland
      • Hochheim Am Main, Deutschland, 65239
        • Investigational Site Number 276002
  • Frankreich
      • Bron Cedex, Frankreich, 69677
        • Investigational Site Number 250002
  • Italien
      • Sassari, Italien, 07100
        • Investigational Site Number 380002
      • Udine, Italien, 33100
        • Investigational Site Number 380001
  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029-6574
        • Investigational Site Number 840001
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JZ
        • Investigational Site Number 826001
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Investigational Site Number 826002

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient beendete den Behandlungszeitraum einer früheren Studie mit Olipudase alfa mit einem nach Meinung des Prüfarztes und Sponsors akzeptablen Sicherheitsprofil.
  • Der Patient und/oder die Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten sind bereit und in der Lage, eine unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
  • Die Patientin, die weiblich und im gebärfähigen Alter ist, muss einen negativen Urin-Schwangerschaftstest für humanes Beta-Choriongonadotropin (β-HCG) haben.
  • Weibliche Patienten im gebärfähigen Alter und geschlechtsreife männliche Patienten müssen bereit sein, bis zu 15 Tage nach ihrer letzten Dosis des Studienmedikaments echte Abstinenz im Einklang mit ihrem bevorzugten und üblichen Lebensstil zu praktizieren oder 2 akzeptable wirksame Verhütungsmethoden anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient hat einen neuen Zustand oder eine Verschlechterung eines bestehenden Zustands, die den Patienten nach Ansicht des Prüfarztes für die Aufnahme ungeeignet machen oder die Teilnahme oder den Abschluss des Patienten an der Studie beeinträchtigen könnten.
  • Der Patient ist nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage, die Anforderungen der Studie einzuhalten.
  • Der Patient ist nicht willens oder nicht in der Lage, für die Dauer der Behandlung 1 Tag vor und 3 Tage nach jeder Infusion von Olipudase alfa auf Alkohol zu verzichten.
  • Der Patient ist nicht willens oder nicht in der Lage, für 10 Tage vor und 3 Tage nach Leberbiopsien potenziell hepatotoxische Medikamente oder pflanzliche Nahrungsergänzungsmittel zu vermeiden (z ) oder kann Blutungen verursachen oder verlängern (z. B. Antikoagulanzien, Ibuprofen, Aspirin, Knoblauchpräparate, Ginkgo, Ginseng) (nur Patienten, die zuvor an der DFI13412-Studie teilgenommen haben).
  • Der Patient benötigt Medikamente, die die Aktivität von Olipudase alfa verringern können (z. B. Fluoxetin, Chlorpromazin; trizyklische Antidepressiva [z. B. Imipramin, Desipramin]).

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: GZ402665
GZ402665 wird einmal alle 2 Wochen intravenös in der Dosis verabreicht, die jeder Patient am Ende seiner vorherigen Studie zu Olipudase alfa erhalten hat, über einen Zeitraum von 9 Jahren oder bis Olipudase alfa im Handel erhältlich ist, je nachdem, was zuerst eintritt, es sei denn, der Patient beschließt, an einer anderen klinischen Studie zu Olipudase alfa teilzunehmen innerhalb der 9 Jahre, bevor Olipudase alfa im Handel erhältlich ist.
Arzneimittel: GZ402665

Darreichungsform: Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung

Art der Verabreichung: intravenöse Infusion

Andere Namen:
  • Olipudase alfa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse (AEs)/behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs), einschließlich infusionsassoziierter Reaktionen und unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs)
Zeitfenster: Baseline bis zu 9 Jahren
Anzahl der Patienten mit UEs, TEAEs oder AESIs
Baseline bis zu 9 Jahren
Vollständige körperliche Untersuchungen, einschließlich erweiterter neurologischer und verkürzter körperlicher Untersuchungen
Zeitfenster: Baseline bis zu 9 Jahren
Baseline bis zu 9 Jahren
Vitalfunktionen, Elektrokardiogramme und Echokardiogramme mit Doppler
Zeitfenster: Baseline bis zu 9 Jahren
Baseline bis zu 9 Jahren
Klinische Labortests
Zeitfenster: Baseline bis zu 9 Jahren
Baseline bis zu 9 Jahren
Sicherheitsbiomarker
Zeitfenster: Baseline bis zu 9 Jahren
Baseline bis zu 9 Jahren
Leberbiopsie (Patienten, die zuvor in DFI13412 aufgenommen wurden)
Zeitfenster: Baseline bis nach mindestens 3 Jahren in der Studie
Baseline bis nach mindestens 3 Jahren in der Studie
Leber-Ultraschall/Doppler (Patienten, die zuvor in DFI13803 aufgenommen wurden)
Zeitfenster: Basiswert bis 5 Jahre
Basiswert bis 5 Jahre
Bewertungen der Immunantwort
Zeitfenster: Baseline bis zu 9 Jahren
Baseline bis zu 9 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Milz- und Lebervolumen
Zeitfenster: Baseline bis zu 9 Jahren
Magnetresonanztomographie (MRT) des Abdomens zur Bewertung der Verbesserungen des Milz- und Lebervolumens
Baseline bis zu 9 Jahren
Lungenbildgebung
Zeitfenster: Baseline bis zu 9 Jahren
Baseline bis zu 9 Jahren
Lungenfunktionstest
Zeitfenster: Baseline bis zu 9 Jahren
Baseline bis zu 9 Jahren
Hämatologie
Zeitfenster: Baseline bis zu 9 Jahren
(Hämoglobin- und Thrombozytenzahl)
Baseline bis zu 9 Jahren
Lipidprofil
Zeitfenster: Baseline bis zu 9 Jahren
Baseline bis zu 9 Jahren
Fragebögen zum Gesundheitsergebnis (Erwachsene und Kinder)
Zeitfenster: Baseline bis zu 9 Jahren
Baseline bis zu 9 Jahren
Handröntgen für Knochenalter und Knochenreifung (pädiatrische Patienten)
Zeitfenster: Baseline bis zu 9 Jahren
Baseline bis zu 9 Jahren
Lineares Patientenwachstum nach Körpergröße Z-Score (pädiatrische Patienten)
Zeitfenster: Baseline bis zu 9 Jahren
Baseline bis zu 9 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Dezember 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. September 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. November 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Dezember 2013

Zuerst gepostet (Geschätzt)

9. Dezember 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LTS13632
  • 2013-000051-40 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1141-65868 (Andere Kennung: (UTN))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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