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Uno studio a lungo termine sull'olipudasi alfa nei pazienti con deficit di sfingomielinasi acida

6 giugno 2024 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia in corso dell'olipudasi alfa nei pazienti con deficit di sfingomielinasi acida

L'obiettivo principale di questo studio è ottenere dati sulla sicurezza di olipudase alfa in pazienti con deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) che sono esposti a trattamento a lungo termine con olipudase alfa.

Gli obiettivi secondari di questo studio sono ottenere dati riguardanti l'efficacia dell'olipudasi alfa e caratterizzare la farmacodinamica (PD) e la farmacocinetica (PK) dell'olipudasi alfa in seguito a somministrazione a lungo termine.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La durata massima dello studio per paziente è di 9 anni o fino a quando olipudase alfa diventa commercialmente accessibile (vedere la durata massima di seguito), a seconda di quale evento si verifichi per primo, a meno che il paziente non decida di partecipare a un altro studio clinico con olipudase alfa entro il periodo di 9 anni prima di quando olipudase alfa è commercialmente accessibile. Il termine "commercialmente accessibile" è definito come quando l'olipudasi alfa è commercialmente accessibile a ciascun paziente su base individuale (ad es., in presenza di rimborso). La durata del trattamento in studio con olipudase alfa tra l'approvazione del regolatore locale e l'accessibilità commerciale non deve superare i 90 giorni. Pertanto, come descritto di seguito, dopo l'approvazione del regolatore locale, il paziente può continuare nello studio LTS13632 per un massimo di 127 giorni. Ciò garantirà 90 giorni di trattamento in studio con olipudase alfa per i pazienti dopo l'approvazione dell'autorità di regolamentazione locale e una telefonata di follow-up sulla sicurezza da 30 a 37 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio.

Fermo restando quanto sopra, ogni paziente pediatrico sarà trattato nello studio LTS13632 per almeno 3 anni per soddisfare i requisiti concordati nel piano sperimentale pediatrico per olipudase alfa.

Il paziente può passare immediatamente dopo la fine del trattamento in studio al trattamento commerciale senza alcuna interruzione al fine di garantire la continuità del trattamento con olipudase alfa.

Questo studio è uno studio di estensione per i pazienti che hanno completato uno studio precedente con olipudase alfa (DFI13803 per pazienti pediatrici e DFI13412 per pazienti adulti).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 2

Accesso esteso

Approvato per la vendita al pubblico. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile, 90035 003
        • Investigational Site Number 076001
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia, 69677
        • Investigational Site Number 250002
  • Germania
      • Hochheim Am Main, Germania, 65239
        • Investigational Site Number 276002
  • Italia
      • Sassari, Italia, 07100
        • Investigational Site Number 380002
      • Udine, Italia, 33100
        • Investigational Site Number 380001
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JZ
        • Investigational Site Number 826001
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Investigational Site Number 826002
  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029-6574
        • Investigational Site Number 840001

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente ha completato il periodo di trattamento di un precedente studio con olipudasi alfa con un profilo di sicurezza accettabile secondo il parere dello sperimentatore e dello sponsor.
  • Il paziente e/o il/i genitore/i/tutore/i legale/i del paziente è disponibile e in grado di fornire un consenso informato scritto firmato.
  • La paziente che è di sesso femminile e in età fertile deve avere un test di gravidanza sulle urine negativo per gonadotropina corionica umana beta (β HCG).
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile e i pazienti di sesso maschile sessualmente maturi devono essere disposti a praticare la vera astinenza in linea con il loro stile di vita preferito e abituale o utilizzare 2 metodi contraccettivi efficaci accettabili fino a 15 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Il paziente presenta qualsiasi nuova condizione o peggioramento di una condizione esistente che, a parere dello sperimentatore, renderebbe il paziente non idoneo all'arruolamento o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del paziente.
  • Il paziente, secondo l'opinione dello sperimentatore, non è in grado di aderire ai requisiti dello studio.
  • Il paziente non vuole o non può astenersi dall'uso di alcol per 1 giorno prima e 3 giorni dopo ogni infusione di olipudasi alfa per la durata del periodo di trattamento.
  • Il paziente non vuole o non è in grado di evitare, per 10 giorni prima e 3 giorni dopo le biopsie epatiche, farmaci o integratori a base di erbe che sono potenzialmente epatotossici (p. ) o può causare o prolungare il sanguinamento (p. es., anticoagulanti, ibuprofene, aspirina, integratori di aglio, ginkgo, ginseng) (solo pazienti che hanno precedentemente partecipato allo studio DFI13412).
  • Il paziente necessita di farmaci che possono ridurre l'attività dell'olipudasi alfa (p. es., fluoxetina, clorpromazina; antidepressivi triciclici [p. es., imipramina, desipramina]).

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GZ402665
GZ402665 somministrato per via endovenosa una volta ogni 2 settimane alla dose che ciascun partecipante stava ricevendo al termine del precedente studio su olipudase alfa, per 9 anni o fino a quando olipudase alfa diventa disponibile in commercio, a seconda di quale evento si verifica per primo, a meno che il partecipante non decida di partecipare a un altro studio clinico su olipudase alfa entro il periodo di 9 anni prima della commercializzazione di olipudasi alfa.
Droga: GZ402665

Forma farmaceutica: Polvere per concentrato per soluzione per infusione

Via di somministrazione: infusione endovenosa

Altri nomi:
  • Olipudasi alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE) ed eventi avversi di particolare interesse (AESI) ad eccezione delle reazioni associate all'infusione (IAR)
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino a 9 anni o fino a quando olipudase alfa non fosse disponibile sul mercato, a seconda di quale evento si verificasse per primo
Un EA: qualsiasi evento medico sfavorevole nel partecipante o nel partecipante all'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico, che non doveva necessariamente avere una relazione causale con il trattamento in studio. SAE: qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dosaggio: abbia provocato la morte, sia stato pericoloso per la vita, abbia richiesto il ricovero ospedaliero/prolungamento del ricovero in corso, abbia provocato disabilità/incapacità persistente o significativa, sia stato un'anomalia congenita/difetto alla nascita, sia stato un evento importante dal punto di vista medico. TEAE: EA iniziati durante il periodo di trattamento, in questo studio o nello studio originale, che erano in corso nel momento in cui il partecipante ha firmato il consenso informato scritto. Un AESI: EA (grave o non grave) di interesse scientifico e medico specifico per il prodotto o il programma dello sponsor, per il quale erano appropriati il ​​monitoraggio continuo e la comunicazione rapida da parte dello sperimentatore allo sponsor.
Dalla firma del consenso informato fino a 9 anni o fino a quando olipudase alfa non fosse disponibile sul mercato, a seconda di quale evento si verificasse per primo
Numero di partecipanti con IAR
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino a 9 anni o fino a quando olipudase alfa non fosse disponibile sul mercato, a seconda di quale evento si verificasse per primo
Gli IAR definiti dal protocollo erano eventi avversi che si sono verificati durante l'infusione o entro 24 ore dall'inizio dell'infusione e sono stati considerati correlati o possibilmente correlati al trattamento in studio dallo sperimentatore o dallo sponsor. Gli eventi che si sono verificati più o meno (>=) 24 ore dopo l'inizio di un'infusione potrebbero essere giudicati una IAR a discrezione dello sperimentatore o dello sponsor. Gli IAR definiti dall’algoritmo erano tutti gli eventi avversi iniziati tra l’inizio e la fine dell’infusione più 24 ore, indipendentemente dalla relazione percepita con il trattamento in studio.
Dalla firma del consenso informato fino a 9 anni o fino a quando olipudase alfa non fosse disponibile sul mercato, a seconda di quale evento si verificasse per primo
Per gli adulti: numero di partecipanti con anomalie negli esami fisici completi, incluso l'esame fisico abbreviato
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale), mese 78
Un esame fisico completo comprendeva la valutazione dell'aspetto generale del partecipante, dello stato neurologico generale, della pelle, della testa, degli occhi, delle orecchie, del naso, della gola, dei linfonodi, del cuore, dei polmoni, dell'addome e delle estremità/articolazioni. È stato monitorato lo spostamento rispetto al basale. Un esame fisico abbreviato (solo aspetto generale) è stato eseguito solo prima e dopo l'infusione per coloro che non hanno eseguito l'esame completo.
Basale (giorno 1 dello studio originale), mese 78
Per la pediatria: numero di partecipanti con anomalie negli esami fisici completi, incluso l'esame fisico abbreviato
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale), mese 84
Un esame fisico completo comprendeva la valutazione dell'aspetto generale del partecipante, pelle, testa, occhi, orecchie, naso, gola, linfonodi, cuore, polmoni, addome ed estremità/articolazioni. È stato monitorato lo spostamento rispetto al basale. Un esame fisico abbreviato (solo aspetto generale) è stato eseguito solo prima e dopo l'infusione per coloro che non hanno eseguito l'esame completo.
Basale (giorno 1 dello studio originale), mese 84
Per gli adulti: numero di partecipanti con anomalie negli esami neurologici estesi
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale), mese 78
L'esame neurologico esteso per gli adulti includeva l'esame dello stato mentale. È stato monitorato lo spostamento rispetto al basale.
Basale (giorno 1 dello studio originale), mese 78
Per la pediatria: numero di partecipanti con anomalie negli esami neurologici estesi
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale), mese 84
L'esame neurologico nei partecipanti pediatrici comprendeva l'esame dello stato mentale, l'esame dei nervi cranici, l'esame motorio: tono, esame dei riflessi, esame sensoriale, coordinazione, andatura e coordinazione ed esame della forza. È stato monitorato lo spostamento rispetto al basale.
Basale (giorno 1 dello studio originale), mese 84
Numero di partecipanti con anomalie potenzialmente clinicamente significative (PCSA) nei segni vitali
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale) fino a 9 anni o fino a quando olipudasi alfa fosse disponibile in commercio, a seconda di quale evento si verificasse per primo
PCSA: Frequenza cardiaca: Alta: >=120 battiti al minuto (bpm) (adulti [ad], adolescenti [ado], bambini [chi]), >=140 bpm (chi precoce [ec]), >=175 bpm ( neonati[inf]) e aumento rispetto al basale (IFB)>=20 bpm per tutte le fasce di età (AAR), FC bassa: <=50 bpm (ad, ado, chi), <=75 bpm (ec), <=80 bpm (inf) e diminuzione dal basale (DFB) >=20 bpm per AAR. Pressione arteriosa sistolica: Alta: >= 160 millimetri di mercurio (mmHg) (ad); >=119 mmHg (ado), >=108 mmHg (chi), >=101 mmHg (ec),>=98 mmHg (inf) e IFB >=20 mmHg per AAR. PAS bassa: <=95 mmHg (ad), <=90 mmHg (ado), <= 80 mmHg (chi), <=70 mmHg (ec), <=70 mmHg (inf) e DFB >=20 mmHg per AAR . Pressione arteriosa diastolica: Alta: >110 mmHg (ad), >=78 mmHg (ado), >=72 mmHg (chi), >=59 mmHg (ec), >=54 mmHg (inf) e IFB >=10 mmHg per l'AAR. PAD basso: <=45 mmHg (ad), <=54 mmHg (ado), <=48 mmHg (chi), <=34 mmHg (ec e inf) e DFB>=10 mmHg per AAR.
Basale (giorno 1 dello studio originale) fino a 9 anni o fino a quando olipudasi alfa fosse disponibile in commercio, a seconda di quale evento si verificasse per primo
Numero di partecipanti con PCSA nei parametri di chimica clinica
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale) fino a 9 anni o fino a quando olipudasi alfa fosse disponibile in commercio, a seconda di quale evento si verificasse per primo
PCSA: Creatinina alta, categoria 1: >=150 micromole/L (umol) (adulti), >=132 umol/L o 1,5 mg/decilitro (dL) (adolescenti), >=90 umol/litro (L) o 1,1 mg/dL (bambini), >53 umol/L o 0,6 mg/dL (bambini precoci e neonati); categoria 2: >=30% IFB (adulti). Azoto ureico nel sangue: >=17 millimoli (mmol)/L (adulti), >=6,4 mmol/L o 18 mg/dL (pediatrici [ped]). Glucosio Basso <=3,9 mmol/L e <limite inferiore della norma (adulti), <2,7 mmol/L (ped), Alto: >=11,1 mmol/L (a digiuno), >7 mmol/L (a digiuno) (adulti) , >=7 mmol/L (a digiuno dopo >12 ore di digiuno); >=10,0 mmol/L (non a digiuno) (ped).
Basale (giorno 1 dello studio originale) fino a 9 anni o fino a quando olipudasi alfa fosse disponibile in commercio, a seconda di quale evento si verificasse per primo
Numero di partecipanti con PCSA ai test di funzionalità epatica
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale) fino a 9 anni o fino a quando olipudasi alfa fosse disponibile in commercio, a seconda di quale evento si verificasse per primo
PCSA: Alanina aminotransferasi (ALT) >3 volte il limite superiore della norma (ULN). Aspartato aminotransferasi (AST) >3 x ULN. Fosfatasi alcalina (ALP) > 1,5 x ULN. Bilirubina totale >1,5 x ULN (ad) e >1,3 x ULN (ped). ALT e bilirubina totale: ALT > 3 x ULN e bilirubina totale > 2 x ULN.
Basale (giorno 1 dello studio originale) fino a 9 anni o fino a quando olipudasi alfa fosse disponibile in commercio, a seconda di quale evento si verificasse per primo
Numero di partecipanti con PCSA nei parametri ematologici
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale) fino a 9 anni o fino a quando olipudasi alfa fosse disponibile in commercio, a seconda di quale evento si verificasse per primo
PCSA: Globuli bianchi (WBC): Basso: <3,0 Giga (G)/L (Non neri [NB])/<2,0 G/L (Nero [B])(ad), <4,5 G/L (ado), <5,0 G/L(chi), <3,0 G/L (ec), <4,0 G/L (inf), Alto : >=16,0 G/L(ad), >13,5 G/L (ado), >17,0 G/L(chi), >16 G/L (ec), >20 G/L (inf). Livello di emoglobina: Basso-1: <=115 g/dL (Maschi [M])/<=95 g/dL (Femmine [F]), 20% DFB per entrambi, Alto:>=185 g/L (M )/>=165 g/L (F), Basso-2: DFB>=20 g/L (ad), <10 g/dL (ado, chi, ec); <9,0 g/dl (inf); 20% DFB per tutti. Piastrine: Basso: <100 G/L (AAR) e 20% DFB e Alto: >=700 G/L (ad e ped).
Basale (giorno 1 dello studio originale) fino a 9 anni o fino a quando olipudasi alfa fosse disponibile in commercio, a seconda di quale evento si verificasse per primo
Numero di partecipanti con PCSA all'elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale) fino a 9 anni o fino a quando olipudasi alfa fosse disponibile in commercio, a seconda di quale evento si verificasse per primo
PCSA: Frequenza cardiaca: Alta:>=120 bpm (ad, ado, chi), >=140 bpm (ec), >=175 bpm (inf) e IFB>=20 bpm per AAR, Frequenza cardiaca: Bassa: <= 50 bpm (ad, ado, chi), <=75 bpm (ec), <=80 bpm (inf) e DFB >=20 bpm per AAR. Durata PR: Alta: >=200 millisecondi (ms) (ad) e IFB>=20 ms, >180 ms (ado), 170 ms (chi), 160 ms (ec) e 140 ms (inf). Correzione QT-Bazett (QTcB): Borderline assoluto (categoria 1): 431-450 ms (ad e ado M, chi, ec e inf), 451-470 ms (ad e ado F), Prolungato-assoluto (categoria 2) : >450 ms (ad e ado M e chi, ec e inf), >470 ms (ad e ado F), Assoluto aggiuntivo (categoria 3): >=500 ms (AAR), Aumento borderline (categoria 4): 30-60 ms (AAR), Incremento prolungato (categoria 5): > 60 ms (AAR).
Basale (giorno 1 dello studio originale) fino a 9 anni o fino a quando olipudasi alfa fosse disponibile in commercio, a seconda di quale evento si verificasse per primo
Per gli adulti: variazione percentuale rispetto al basale della ceramide plasmatica pre-infusione al mese 90
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale) e mese 90 (pre-infusione)
Sono stati raccolti campioni di plasma per valutare i livelli di ceramide per l'analisi dei biomarcatori di sicurezza. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante disponibile prima della prima infusione nello studio originale.
Basale (giorno 1 dello studio originale) e mese 90 (pre-infusione)
Per i pazienti pediatrici: variazione percentuale rispetto al basale della ceramide plasmatica pre-infusione al mese 66
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale) e mese 66 (pre-infusione)
Sono stati raccolti campioni di plasma per valutare i livelli di ceramide per l'analisi dei biomarcatori di sicurezza. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante disponibile prima della prima infusione nello studio originale.
Basale (giorno 1 dello studio originale) e mese 66 (pre-infusione)
Partecipanti allo studio sugli adulti DFI13412: numero di partecipanti con biopsia epatica anomala
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale) e mese 36
I campioni di biopsia epatica sono stati valutati per l'accumulo di sfingomielina e la patologia epatica nei partecipanti che avevano precedentemente partecipato allo studio DFI13412 e che avevano almeno 18 anni quando sono entrati in questo studio. L'accumulo di sfingomielina è stato quantificato nel fegato mediante morfometria computerizzata di immagini al microscopio ottico ad alta risoluzione. La classificazione della fibrosi è stata valutata con il sistema di punteggio Laennec, che classifica l'entità della fibrosi su una scala da 0 a 4 (0=nessuna; 1=minima; 2=lieve; 3=moderata; 4=cirrosi). Un punteggio più alto indicava una maggiore gravità.
Basale (giorno 1 dello studio originale) e mese 36
Partecipanti allo studio pediatrico DFI13803: numero di partecipanti con anomalie al doppler a ultrasuoni epatico
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale), settimana 2 e mesi 12, 18 e 24
L'ecografia doppler epatica è stata eseguita per i partecipanti pediatrici in transizione da DFI13803 per documentare le caratteristiche del flusso sanguigno epatico, principalmente la pressione della vena porta e la direzione del flusso sanguigno. I parametri valutati erano dismorfismi epatici, anomalie della superficie epatica, lieve ascite e steatosi epatica. L'ecografia Doppler epatica è stata eseguita utilizzando metodi compatibili con le procedure istituzionali standard del sito di studio.
Basale (giorno 1 dello studio originale), settimana 2 e mesi 12, 18 e 24
Numero di partecipanti con anticorpi antifarmaco (ADA) contro l'olipudasi alfa
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale) fino a 9 anni o fino a quando olipudasi alfa fosse disponibile in commercio, a seconda di quale evento si verificasse per primo
Sono stati raccolti campioni di sangue per verificare la presenza di ADA contro olipudasi alfa. ADA potenziato dal trattamento: stato ADA positivo al basale (ADA preesistente) e livello del titolo ADA in qualsiasi momento successivo al basale significativamente superiore a quello al basale. ADA transitorio: ADA indotto dal trattamento rilevato solo in 1 punto temporale di campionamento post-basale e ADA indotto dal trattamento rilevato in 2 o più punti temporali di campionamento post-basale, dove il primo e l'ultimo campione ADA-positivo (indipendentemente da eventuali campioni negativi intermedi ) separati da un periodo inferiore a 16 settimane e l'ultimo punto temporale di campionamento del partecipante era ADA-negativo. Risposta ADA persistente: ADA indotto dal trattamento rilevato in 2 o più punti temporali di campionamento post-basale, dove il primo e l'ultimo campione in trattamento ADA-positivo (indipendentemente da eventuali campioni negativi intermedi) erano separati da almeno 16 settimane. Indotto dal trattamento: ADA rilevato negli ultimi 2 punti temporali di campionamento, indipendentemente dal periodo di tempo intermedio.
Basale (giorno 1 dello studio originale) fino a 9 anni o fino a quando olipudasi alfa fosse disponibile in commercio, a seconda di quale evento si verificasse per primo

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale dei volumi di milza e fegato al mese 102 per gli adulti e al mese 84 per i pazienti pediatrici
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale), mese 102 per gli adulti e mese 84 per i pazienti pediatrici
I volumi di milza e fegato sono stati valutati mediante risonanza magnetica addominale (MRI) raccolti e letti centralmente da una terza parte in cieco rispetto al numero dei partecipanti e alla visita di studio per quantificare il grado di splenomegalia ed epatomegalia in punti temporali specificati. Volume di milza/fegato in multipli del normale (MN) = volume di milza/fegato (centimetro cubo [cm^3]) / [2xpeso (kg)] dove il peso era il valore disponibile più vicino alla data della scansione MRI. Un valore negativo indica una riduzione del volume. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante disponibile prima della prima infusione nello studio originale.
Basale (giorno 1 dello studio originale), mese 102 per gli adulti e mese 84 per i pazienti pediatrici
Variazione rispetto al basale nell'imaging polmonare mediante tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) al mese 102 per gli adulti e al mese 84 per i pazienti pediatrici
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale), mese 102 per gli adulti e mese 84 per i pazienti pediatrici
È stata ottenuta l'imaging polmonare del torace mediante HRCT per la valutazione qualitativa dell'aspetto a vetro smerigliato, della malattia polmonare interstiziale, dell'ispessimento pleurico e della densità reticolo-nodulare. Le immagini sono state raccolte e lette centralmente da una terza parte all'oscuro del numero dei partecipanti e della visita di studio. Ai campi polmonari è stato assegnato un punteggio soggettivo per il grado di malattia polmonare diffusa (malattia polmonare infiltrativa) su una scala da 0 a 3 che va da 0 = Nessuna malattia, 1 = Lieve (che colpisce dall'1% al 25% del volume polmonare), 2 = Moderato (che colpisce dal 26% al 50% del volume polmonare), 3 = Grave (che interessa dal 51% al 100% del volume polmonare) dove punteggi più alti indicano una maggiore gravità. È stata calcolata la media del punteggio di ciascun partecipante su tutti e 4 i livelli e su entrambi i lati del polmone. Punteggio medio su 4 livelli ed entrambi i polmoni = (Punteggio medio su X livelli per il polmone sinistro + Punteggio medio su X livelli per il polmone destro)/2. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante disponibile prima della prima infusione nello studio originale.
Basale (giorno 1 dello studio originale), mese 102 per gli adulti e mese 84 per i pazienti pediatrici
Variazione percentuale rispetto al basale della capacità di diffusione percentuale prevista dei polmoni per il monossido di carbonio (DLco) (aggiustata per l'emoglobina) al mese 78 per gli adulti e al mese 84 per i pazienti pediatrici
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale), mese 78 per gli adulti e mese 84 per i pazienti pediatrici
DLco è stato utilizzato per misurare lo scambio di gas attraverso la membrana alveolocapillare. La percentuale di DLco prevista corretta per l'emoglobina è stata calcolata come: 100 x DLco corretta/DLco prevista in unità di ml co/minuto (min)/mmHg dove, DLco corretta = DLco osservata (in ml co/min/mmHg) diviso per la DLco corretta per emoglobina fattore. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante disponibile prima della prima infusione nello studio originale.
Basale (giorno 1 dello studio originale), mese 78 per gli adulti e mese 84 per i pazienti pediatrici
Variazione percentuale rispetto al basale della conta piastrinica al mese 90 per gli adulti e al mese 78 per i pazienti pediatrici
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale), mese 90 per gli adulti (pre-infusione) e mese 78 per i pazienti pediatrici (pre-infusione)
I campioni di sangue sono stati raccolti in tempi specifici per la stima della conta piastrinica poiché è noto che l'ASMD provoca disturbi ematologici. Il basale è stato definito come la media di tutti i valori disponibili prima dell'inizio della prima infusione dallo studio originale
Basale (giorno 1 dello studio originale), mese 90 per gli adulti (pre-infusione) e mese 78 per i pazienti pediatrici (pre-infusione)
Variazione percentuale rispetto al basale delle lipoproteine ​​a bassa densità al mese 90 per gli adulti e al mese 66 per i pazienti pediatrici
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale), mese 90 per gli adulti e mese 66 per i pazienti pediatrici
I campioni di sangue sono stati raccolti in tempi specifici per i lipidi a digiuno poiché l'ASMD porta ad un progressivo accumulo di lipidi. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante disponibile prima della prima infusione nello studio originale.
Basale (giorno 1 dello studio originale), mese 90 per gli adulti e mese 66 per i pazienti pediatrici
Partecipanti allo studio sugli adulti DFI13412: variazione rispetto al basale nel questionario Brief Fatigue Inventory (BFI) al mese 78
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale) e mese 78
Il BFI comprende un totale di 9 elementi: 3 dei quali misurano il punteggio di gravità della fatica BFI e 6 dei quali misurano il punteggio di interferenza della fatica BFI. Il punteggio per ciascun elemento che misura il punteggio di gravità viene valutato mediante una scala di valutazione numerica (NRS); varia da 0 a 10, da 0 (nessuna fatica) a 10 (la peggiore fatica immaginabile), portando infine a un punteggio di gravità complessivo che varia da 0 a 30. Rispettivamente, la misura in cui la fatica ha interferito con diversi aspetti della vita del partecipante durante le 24 ore precedenti (attività generale, umore, capacità di camminare, lavoro normale, relazioni con altre persone e godimento della vita) viene catturata come parte del punteggio di interferenza. Questi diversi aspetti sono misurato in punteggi compresi tra 0: non interferisce e 10: interferisce completamente, portando infine a un punteggio di interferenza complessivo compreso tra 0 e 60. Punteggi più alti in entrambe le categorie menzionate di seguito indicano risultati peggiori; viene presentata la media. Il basale è stato definito come l’ultimo valore non mancante disponibile prima della prima infusione nello studio originale.
Basale (giorno 1 dello studio originale) e mese 78
Partecipanti allo studio sugli adulti DFI13412: variazione rispetto al basale nel questionario Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF) al mese 78
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale) e mese 78
Il BPI-SF è un questionario di 15 voci, convalidato e autosomministrato, progettato per misurare il livello di dolore percepito dai partecipanti. Il BPI-SF ha misurato l'intensità del dolore del partecipante (dimensione sensoriale), l'interferenza del dolore nella vita del partecipante (dimensione reattiva) e ha chiesto al partecipante informazioni sul sollievo dal dolore, sulla qualità del dolore e sulla percezione della causa del dolore. Il punteggio era basato su 4 domande su 8 nel dominio della gravità del dolore e 7 domande nel dominio dell'interferenza del dolore, che utilizzavano una scala di valutazione numerica. La risposta alla gravità del dolore variava da 0 = "Nessun dolore" a 10 = "Il dolore più forte che puoi immaginare". La risposta all'interferenza del dolore variava da 0 = "Non interferisce" a 10 = "Interferisce completamente". È stata calcolata la media dei punteggi e la media è presentata qui. Punteggi più alti indicavano una maggiore intensità del dolore. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante disponibile prima della prima infusione nello studio originale.
Basale (giorno 1 dello studio originale) e mese 78
Partecipanti allo studio sugli adulti DFI13412: variazione rispetto al basale nel questionario standardizzato autosomministrato sulla malattia respiratoria cronica (CRQ-SAS) al mese 78
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale) e mese 78
Il CRQ-SAS è un questionario validato e autosomministrato progettato per valutare la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) negli adulti con limitazione cronica del flusso aereo, malattia respiratoria cronica e fibrosi cistica. Comprendeva 20 item e valutava 4 dimensioni del danno respiratorio (dispnea, funzione emotiva, affaticamento e sensazione di controllo sulla malattia da parte del partecipante [padronanza]). Ciascun dominio è stato misurato su una scala a 7 punti, con 8 riservati a "non fatto" (1: peggiore e 7: migliore). Ciascun punteggio di dominio è stato calcolato separatamente. I punteggi per ciascuna domanda di ciascun dominio sono stati sommati e divisi per il numero di domande a cui è stata data risposta in ciascun dominio. Sono stati valutati solo gli elementi a cui è stata data risposta. Viene riportata la media del punteggio medio degli item completati. I punteggi più alti indicavano una migliore HRQoL in ciascun dominio. Il basale è stato definito come l’ultimo valore non mancante disponibile prima della prima infusione nello studio originale.
Basale (giorno 1 dello studio originale) e mese 78
Partecipanti allo studio pediatrico DFI13803: variazione rispetto al basale del punteggio della scala totale core generica sulla qualità della vita pediatrica (PedsQL) al mese 72
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale) e mese 72
PedsQL includeva un'autovalutazione dei bambini per i partecipanti dai 5 ai 18 anni e una relazione dei genitori per i partecipanti dai 2 ai 18 anni. Segnalato dai bambini: il rapporto PedsQL Generic Core Scales di 23 item includeva 4 scale, funzionamento fisico, funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento scolastico. Segnalato dai genitori: rapporto PedsQL Generic Core Scales di 21 elementi e include scale simili come sopra. Ciascun item utilizzava una scala di valutazione a 5 punti (da 0=mai a 4=quasi sempre). Agli elementi viene assegnato un punteggio inverso e trasformati linearmente in una scala 0 (quasi sempre) -100 (mai). Tutti i punteggi riassuntivi/totali erano la media di elementi specifici in cui il punteggio più alto indicava un HRQoL migliore. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante disponibile prima della prima infusione nello studio originale.
Basale (giorno 1 dello studio originale) e mese 72
Partecipanti allo studio pediatrico DFI13803: variazione rispetto al basale nella differenza tra età ossea ed età effettiva dei partecipanti al mese 72
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale) e mese 72
La radiografia della mano è stata eseguita sulla mano sinistra, sulle dita e sul polso del partecipante per valutare l'età ossea. Le radiografie sono state raccolte e lette centralmente da una terza parte all'oscuro del numero dei partecipanti e della visita di studio. Ad ogni visita è stata calcolata la differenza tra l'età ossea e l'età effettiva al momento della visita. La differenza di età in mesi è stata calcolata come l'età ossea in mesi meno l'età reale al momento della valutazione in mesi. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante disponibile prima della prima infusione nello studio originale.
Basale (giorno 1 dello studio originale) e mese 72
Partecipanti allo studio pediatrico DFI13803: variazione rispetto al basale del punteggio Z dell'altezza al mese 72
Lasso di tempo: Basale (giorno 1 dello studio originale) e mese 72
La crescita lineare nei partecipanti pediatrici è stata valutata mediante punteggi Z di altezza. Il punteggio Z dell'altezza, ovvero il punteggio Z dell'altezza per età, è il numero di deviazioni standard dell'altezza effettiva di un bambino dall'altezza media dei bambini dell'età e del sesso corrispondenti determinati dal campione standard. Un punteggio Z di altezza pari a 0 è uguale alla mediana ed è considerato normale. I numeri negativi indicano valori inferiori alla mediana mentre i numeri positivi indicano valori superiori alla mediana. Per l'analisi, è stato calcolato il punteggio Z medio e un aumento del punteggio Z dell'altezza media rispetto al basale ha indicato un miglioramento della crescita. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante disponibile prima della prima infusione nello studio originale.
Basale (giorno 1 dello studio originale) e mese 72

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 dicembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

6 settembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

6 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 novembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 dicembre 2013

Primo Inserito (Stimato)

9 dicembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LTS13632
  • 2013-000051-40 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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